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Patologie congenite, familiari e genetiche – ui.ui_pager.title_page

  • 796 studi clinici
  • 308 aperti
  • 374 malattie
  • 27 paesi

Malattie di quest'area

374 malattie con studi, prima le più studiate

Distrofia muscolare di Duchenne28Deficit di fattore VIII25Malattia a cellule falciformi25Fibrosi cistica24Angioedema ereditario22Atrofia muscolare spinale17Cardiomiopatia ipertrofica16Iperlipidemia di tipo IIa15Malattia da accumulo di glicogeno di tipo II14Anemia a cellule falciformi13Deficit di fattore IX13Cancro del polmone non a piccole cellule12Distrofia miotonica12Malattia cistica del rene congenita12Malattia di Huntington12Osteocondrodisplasia12Carenza di alfa 1-antitripsina11Epilessia mioclonica grave dell'infanzia11Mutazione del gene K-ras11Retinite pigmentosa11Sindrome adrenogenitale11Talassemia11Angioedema ereditario da carenza dell'inibitore della C1-esterasi10Malattia di Fabry10+350

Studi clinici: Patologie congenite, familiari e genetiche

796 studi in tutta Europa, prima gli studi aperti

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796 studi clinici

Carenza di alfa 1-antitripsina+1

Non in reclutamento
Farmaco in studioSenza placebo
Paesi:DanimarcaDanimarca
  • Partecipanti:18–64 anni · 65 anni e più
  • Principi attivi:Human Alpha-1-Proteinase Inhibitor Immunoglobulin G Fusion Protein, Recombinant
  • Promotore:Sanofi AATD Inc.

Angioedema ereditario

Non in reclutamento
Farmaco autorizzatoSenza placebo
Paesi:AustriaAustria
  • Partecipanti:0–17 anni
  • Principi attivi:Berotralstat
  • Promotore:Biocryst Pharmaceuticals Inc.

Iperlipidemia di tipo IIa+1

Non in reclutamento
Farmaco in studioSenza placebo
Paesi:DanimarcaDanimarca
  • Partecipanti:0–17 anni
  • Principi attivi:Bempedoic Acid
  • Promotore:Esperion Therapeutics Inc.

Studio sull'efficacia dell'inibitore della proteasi alfa-1 umana per inalazione in pazienti adulti con deficit congenito di alfa-1 antitripsina e limitazione moderata-grave del flusso aereo

Non in reclutamento
Farmaco in studio
Paesi:BelgioBelgio
  • Partecipanti:18–64 anni · 65 anni e più
  • Principi attivi:Human Alpha1-Proteinase Inhibitor
  • Promotore:Kamada Ltd.

Deficit di ectonucleotide pirofosfatasi/fosfodiesterasi 1

Non in reclutamento
Farmaco in studioSenza placebo
Paesi:FranciaFrancia
  • Partecipanti:0–17 anni
  • Principi attivi:Recombinant Human Ectonucleotide Pyrophosphatase/Phosphodiesterase 1 Fused To The Fc Fragment Of Igg1
  • Promotore:Inozyme Pharma Inc.

Sindrome da cancro colorettale non poliposico ereditario+1

Non in reclutamento
Farmaco autorizzato
Paesi:FranciaFrancia
  • Partecipanti:18–64 anni · 65 anni e più
  • Principi attivi:Acetylsalicylic Acid
  • Promotore:Assistance Publique Hopitaux De Paris

Osteocondrodisplasia

Non in reclutamento
Farmaco in studio
Paesi:DanimarcaDanimarca
  • Partecipanti:0–17 anni
  • Principi attivi:C-Type Natriuretic Peptide Conjugated To A Multi-Arm Polyethylene Glycol Carrier Molecule Through A Cleavable Linker
  • Promotore:Ascendis Pharma Growth Disorders A/S

Ipertrigliceridemia familiare

Non in reclutamento
Farmaco in studio
Paesi:AustriaAustria
  • Partecipanti:18–64 anni · 65 anni e più
  • Principi attivi:Synthetic Double-Stranded Sirna Oligonucleotide Directed Against Apolipoprotein C-Iii Mrna And Covalently Linked To A Ligand Containing Three N-Acetylgalactosamine Residues
  • Promotore:Arrowhead Pharmaceuticals Inc.

Deficit di ornitina transcarbamilasi

Non in reclutamento
Farmaco autorizzato
Paesi:FranciaFrancia
  • Partecipanti:0–17 anni · 18–64 anni · 65 anni e più
  • Principi attivi:Prednisolone
  • Promotore:Ultragenyx Pharmaceutical Inc.

Mutazione del gene EGFR+1

Non in reclutamento
Farmaco autorizzatoSenza placebo
Paesi:AustriaAustria
  • Partecipanti:18–64 anni · 65 anni e più
  • Principi attivi:Bay 2927088
  • Promotore:Bayer AG

Arteriosclerosi+2

Non in reclutamento
Farmaco in studioSenza placebo
Paesi:FranciaFrancia
  • Partecipanti:0–17 anni · 18–64 anni · 65 anni e più
  • Principi attivi:Recombinant Human Ectonucleotide Pyrophosphatase/Phosphodiesterase 1 Fused To The Fc Fragment Of Igg1
  • Promotore:Inozyme Pharma Inc.

Distrofia muscolare di Duchenne

Non in reclutamento
Farmaco in studioSenza placebo
Paesi:ItaliaItalia
  • Partecipanti:0–17 anni
  • Principi attivi:Dmd06-Mab
  • Promotore:Ospedale San Raffaele S.r.l.

Principi attivi studiati in quest'area

Le terapie sperimentate più spesso negli studi dell'area «Patologie congenite, familiari e genetiche».

Sirolimus21 studi cliniciSodium Chloride21 studi cliniciPrednisolone12 studi cliniciPlerixafor11 studi cliniciBusulfan10 studi cliniciIvacaftor9 studi cliniciMitapivat9 studi cliniciParacetamol8 studi cliniciTezacaftor8 studi clinici
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