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Studio sulla sicurezza di vonafexor in pazienti con sindrome di Alport a rischio di progressione

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

La sindrome di Alport è una malattia genetica che può causare problemi ai reni, all'udito e agli occhi. Questo studio clinico si concentra su pazienti con sindrome di Alport a rischio di progressione della malattia. L'obiettivo principale è valutare la sicurezza e la tollerabilità del farmaco vonafexor, noto anche con il codice EYP001a. Vonafexor è un farmaco in forma di compresse che verrà somministrato ai partecipanti per un periodo di tempo determinato.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno dosi fisse di vonafexor per valutare come il loro corpo reagisce al trattamento. Saranno monitorati per eventuali effetti collaterali e verranno effettuati esami fisici e analisi di laboratorio per controllare i segni vitali e i livelli di lipidi nel sangue. Inoltre, verranno misurati i livelli di vonafexor nel plasma per confrontarli con le concentrazioni attese basate su un modello farmacocinetico.

Lo studio prevede anche un periodo di osservazione senza trattamento per confrontare i risultati con quelli ottenuti durante il trattamento. I partecipanti saranno seguiti per un certo periodo dopo l'ultima dose per monitorare eventuali effetti avversi emergenti. L'obiettivo è garantire che vonafexor sia sicuro e ben tollerato nei pazienti con sindrome di Alport a rischio di progressione.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Dopo aver firmato il consenso informato, inizia la partecipazione allo studio.

    Viene confermata la diagnosi di Sindrome di Alport attraverso esami clinici e genetici.

  2. Passaggio 2

    Fase di trattamento

    Il farmaco vonafexor viene somministrato in forma di compresse orali.

    La dose viene aumentata gradualmente per valutare la sicurezza e la tollerabilità.

    Durante il trattamento, vengono monitorati i segni vitali, gli esami di laboratorio e il profilo lipidico.

  3. Passaggio 3

    Monitoraggio degli effetti

    Viene registrato il numero di eventi avversi emergenti dal trattamento fino a due settimane dopo l'ultima dose.

    Si osservano i cambiamenti negli esami fisici e nei parametri vitali rispetto al basale.

  4. Passaggio 4

    Valutazione della risposta

    Si misura la risposta della funzione renale (eGFR) durante e dopo il trattamento.

    Si confrontano i livelli di vonafexor nel plasma con le concentrazioni previste.

  5. Passaggio 5

    Conclusione dello studio

    Lo studio è previsto per concludersi entro il 30 novembre 2025.

    I risultati finali verranno analizzati per valutare la sicurezza e l'efficacia del trattamento.

Chi può partecipare allo studio?

10 criteri

  • Il paziente deve aver firmato il consenso informato. Se il paziente ha meno di diciotto anni negli Stati Uniti, i rappresentanti legali devono firmare il consenso informato.
  • Le donne sessualmente attive in età fertile e gli uomini sessualmente maturi devono accettare di usare due metodi contraccettivi efficaci per tutta la durata dello studio e per almeno 6 settimane dopo l'ultima dose.
  • Il paziente deve avere risultati negativi per l'antigene di superficie dell'epatite B (HBsAg), l'anticorpo del virus dell'epatite C (HCV) e il virus dell'immunodeficienza umana (HIV).
  • Il paziente deve avere un'età compresa tra 18 e 55 anni (negli Stati Uniti l'età minima accettata è di 16 anni).
  • Il paziente deve avere una diagnosi confermata di Sindrome di Alport, che può includere: A. Diagnosi clinica (presenza di sangue nelle urine, storia familiare, perdita dell'udito, cambiamenti oculari) o una biopsia renale che mostra anomalie della membrana basale glomerulare (ad esempio, assottigliamento, ispessimento, irregolarità o lucentezze) coerenti con la sindrome di Alport, e B. Conferma genetica della sindrome di Alport (storia medica o genotipizzazione durante lo screening).
  • Il paziente deve avere un eGFR (tasso di filtrazione glomerulare stimato) tra 30 e meno di 90 ml/min/1,73m².
  • Il paziente deve avere un aumento dell'albuminuria, cioè un rapporto albumina/creatinina urinaria (UACR) di almeno 300 mg/g.
  • Se il paziente sta assumendo un inibitore dell'enzima di conversione dell'angiotensina (ACEi) e/o un bloccante del recettore dell'angiotensina (ARB), deve essere in trattamento stabile e ben tollerato per almeno 60 giorni prima del giorno 1 dello studio.
  • Se il paziente sta assumendo un inibitore del trasportatore sodio-glucosio di tipo 2 (SGLT2), deve essere in trattamento stabile e ben tollerato con SGLT2 per almeno 60 giorni prima del giorno 1 dello studio.
  • Se il paziente ha una storia di ipertensione arteriosa, deve essere in terapia anti-ipertensiva stabile per almeno 60 giorni prima del giorno 1 dello studio e considerata controllata dal medico durante lo screening e il giorno 1.

Chi non può partecipare allo studio?

4 criteri

  • Non possono partecipare persone che non hanno la Sindrome di Alport.
  • Non possono partecipare persone che non sono a rischio di progressione della malattia.
  • Non possono partecipare persone al di fuori della fascia di età specificata per lo studio.
  • Non possono partecipare persone che appartengono a gruppi vulnerabili.
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Farmaci in studio

Vonafexor è un farmaco in fase di studio per valutare la sua sicurezza e tollerabilità nei pazienti con sindrome di Alport a rischio di progressione. Questo farmaco viene somministrato per capire se può aiutare a rallentare o prevenire il peggioramento della malattia. La sindrome di Alport è una condizione genetica che può portare a problemi renali, uditivi e oculari, e il farmaco viene testato per vedere se può offrire un beneficio a chi è a rischio di sviluppare complicazioni più gravi.

Che cosa si sa già del trattamento

Vonafexor – Vonafexor è un farmaco somministrato per via orale, attualmente in fase di studio clinico per valutare la sua sicurezza e tollerabilità nei pazienti a rischio di progressione della sindrome di Alport. La sindrome di Alport è una malattia genetica che colpisce i reni, l'udito e gli occhi. Vonafexor è in fase di sperimentazione per determinare la sua efficacia nel rallentare la progressione di questa condizione. Appartiene alla classe dei modulatori del recettore FXR, che agiscono regolando l'espressione genica coinvolta nel metabolismo e nella protezione dei tessuti renali.

Malattie studiate

Sindrome di Alport – È una malattia genetica rara che colpisce principalmente i reni, l'udito e gli occhi. La sindrome è causata da mutazioni nei geni che codificano per il collagene di tipo IV, una proteina essenziale per la struttura delle membrane basali. Nei reni, la malattia porta a una progressiva perdita della funzione renale a causa di danni ai glomeruli, le unità filtranti del rene. I pazienti possono anche sviluppare perdita dell'udito neurosensoriale, che spesso inizia nell'infanzia o nell'adolescenza. Inoltre, possono verificarsi anomalie oculari, come lenticono anteriore e alterazioni della retina. La progressione della malattia varia tra gli individui, con alcuni che sviluppano sintomi più gravi rispetto ad altri.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IINumero dello studio2023-509638-20-00Codice del protocolloEYP001-208Partecipanti previsti24 personePromotoreENYO Pharma

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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