Il Sindrome da Chilomicronemia Familiare (FCS) è una malattia rara che causa livelli molto alti di grassi nel sangue, noti come trigliceridi. Questo studio clinico si concentra su un trattamento chiamato ISIS 678354, noto anche come AKCEA-APOCIII-LRx, che viene somministrato tramite iniezione sotto la pelle. L’obiettivo principale dello studio è valutare l’effetto di questo trattamento sulla riduzione dei trigliceridi a digiuno nei pazienti con FCS.

Il trattamento con ISIS 678354 è progettato per essere somministrato utilizzando un sistema di iniezione monouso chiamato YpsoMate, che aiuta a somministrare una dose fissa del farmaco nel tessuto sottocutaneo. Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il farmaco per un periodo prolungato e saranno monitorati per valutare la sicurezza e la tollerabilità del trattamento. Lo studio mira anche a osservare i cambiamenti nei livelli di altri grassi nel sangue e a ridurre il rischio di eventi di pancreatite acuta, una complicanza associata a livelli elevati di trigliceridi.

Lo studio è un’estensione aperta, il che significa che tutti i partecipanti riceveranno il trattamento attivo senza l’uso di un placebo. I partecipanti saranno seguiti per diversi mesi per valutare l’efficacia del trattamento nel tempo, con controlli periodici per misurare i livelli di trigliceridi e altri parametri di salute. L’obiettivo è migliorare la gestione della FCS e ridurre i rischi associati a questa condizione.