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Studio sull'Effetto di ISIS 678354 nei Pazienti con Sindrome da Chilomicronemia Familiare (FCS)

Centro verificatoFarmaco in studioSenza placebo
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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Il Sindrome da Chilomicronemia Familiare (FCS) è una malattia rara che causa livelli molto alti di grassi nel sangue, noti come trigliceridi. Questo studio clinico si concentra su un trattamento chiamato ISIS 678354, noto anche come AKCEA-APOCIII-LRx, che viene somministrato tramite iniezione sotto la pelle. L'obiettivo principale dello studio è valutare l'effetto di questo trattamento sulla riduzione dei trigliceridi a digiuno nei pazienti con FCS.

Il trattamento con ISIS 678354 è progettato per essere somministrato utilizzando un sistema di iniezione monouso chiamato YpsoMate, che aiuta a somministrare una dose fissa del farmaco nel tessuto sottocutaneo. Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il farmaco per un periodo prolungato e saranno monitorati per valutare la sicurezza e la tollerabilità del trattamento. Lo studio mira anche a osservare i cambiamenti nei livelli di altri grassi nel sangue e a ridurre il rischio di eventi di pancreatite acuta, una complicanza associata a livelli elevati di trigliceridi.

Lo studio è un'estensione aperta, il che significa che tutti i partecipanti riceveranno il trattamento attivo senza l'uso di un placebo. I partecipanti saranno seguiti per diversi mesi per valutare l'efficacia del trattamento nel tempo, con controlli periodici per misurare i livelli di trigliceridi e altri parametri di salute. L'obiettivo è migliorare la gestione della FCS e ridurre i rischi associati a questa condizione.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 6 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Partecipazione allo studio di estensione aperto per pazienti con sindrome da chilomicronemia familiare (FCS).

    Il farmaco ISIS 678354 viene somministrato tramite iniezione sottocutanea.

  2. Passaggio 2

    Somministrazione del farmaco

    Il farmaco ISIS 678354 viene somministrato regolarmente tramite iniezione sottocutanea.

    La durata del trattamento è prevista fino a 36 mesi, con valutazioni periodiche.

  3. Passaggio 3

    Valutazioni periodiche

    Valutazione della sicurezza e tollerabilità del trattamento con ISIS 678354.

    Monitoraggio dei cambiamenti percentuali nei trigliceridi a digiuno rispetto al basale a 6, 12, 24 e 36 mesi.

    Monitoraggio di altri parametri come apoB48, apoC-III e HDL-C a digiuno.

  4. Passaggio 4

    Obiettivi secondari

    Valutazione della proporzione di pazienti che raggiungono una riduzione ≥ 40% nei trigliceridi a digiuno rispetto al basale a 6, 12, 24 e 36 mesi.

    Valutazione della proporzione di pazienti che raggiungono trigliceridi a digiuno ≤ 880 mg/dL e ≤ 500 mg/dL a 6, 12, 24 e 36 mesi.

  5. Passaggio 5

    Monitoraggio degli eventi

    Monitoraggio del tasso di eventi di pancreatite acuta durante il periodo di trattamento.

    Valutazione degli eventi in pazienti con una storia di pancreatite acuta.

  6. Passaggio 6

    Conclusione dello studio

    Lo studio è previsto per concludersi entro il 1 ottobre 2025.

    I risultati finali verranno analizzati per valutare l'efficacia e la sicurezza del trattamento.

Chi può partecipare allo studio?

4 criteri

  • Devi aver completato con successo lo studio precedente chiamato ISIS 678354 CS3, con l'ultima dose somministrata come previsto alla settimana 49, e avere un profilo di sicurezza accettabile secondo il giudizio del medico.
  • Devi essere disposto a seguire una dieta che contenga al massimo 20 grammi di grassi al giorno durante lo studio.
  • Possono partecipare sia uomini che donne.
  • Lo studio è aperto a persone di età compresa tra 18 e 64 anni.

Chi non può partecipare allo studio?

4 criteri

  • Non possono partecipare persone che non hanno la Sindrome da Chilomicronemia Familiare (FCS).
  • Non possono partecipare persone al di fuori delle fasce di età specificate dallo studio.
  • Non possono partecipare persone che non rientrano nei gruppi clinici specificati dallo studio.
  • Non possono partecipare persone che fanno parte di popolazioni vulnerabili, come ad esempio bambini o persone con disabilità.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

I paesi sono colorati in base allo stato dello studio. Clicca su un paese in cui lo studio cerca partecipanti per chiedere come partecipare lì.

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Farmaci in studio

AKCEA-APOCIII-LRX: Questo farmaco viene somministrato per via sottocutanea ai pazienti con Sindrome da Chilomicronemia Familiare (FCS). L'obiettivo principale del trattamento è valutare l'effetto del farmaco sulla variazione percentuale dei trigliceridi a digiuno rispetto al valore iniziale.

Che cosa si sa già del trattamento

AKCEA-APOCIII-LRX – Questo farmaco viene somministrato tramite iniezione sottocutanea. Attualmente è in fase di studio clinico per il trattamento della Sindrome da Chilomicronemia Familiare (FCS). La sua principale indicazione terapeutica è la riduzione dei trigliceridi a digiuno nei pazienti affetti da FCS. A livello molecolare, agisce inibendo la produzione di apolipoproteina C-III, una proteina che regola il metabolismo dei trigliceridi. Appartiene alla classe farmacologica degli oligonucleotidi antisenso.

Malattie studiate

Sindrome da Chilomicronemia Familiare (FCS) – È una malattia genetica rara caratterizzata da livelli estremamente elevati di trigliceridi nel sangue. Questo accumulo di grassi può portare a sintomi come dolori addominali, pancreatite e xantomi cutanei, che sono depositi di grasso sotto la pelle. La condizione è causata da mutazioni genetiche che influenzano la capacità del corpo di metabolizzare i grassi. I sintomi possono manifestarsi già nell'infanzia o nell'adolescenza e tendono a peggiorare nel tempo se non gestiti. La sindrome può influenzare significativamente la qualità della vita a causa dei sintomi cronici e delle complicazioni associate.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 26 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IIINumero dello studio2023-509029-29-00Codice del protocolloISIS 678354-CS13Partecipanti previsti60 personePromotoreIonis Pharmaceuticals Inc.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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