Lo studio si concentra sulla Sindrome di Wolfram tipo 1, una rara malattia genetica che può causare diabete e altri problemi di salute. Il trattamento in esame è un farmaco chiamato tirzepatide, noto anche con il nome commerciale Mounjaro. Questo farmaco è una soluzione per iniezione e viene somministrato sotto la pelle. Tirzepatide è già utilizzato per trattare il diabete di tipo 2 e l’obesità, ma in questo studio si sta valutando la sua efficacia nel migliorare la produzione di insulina nei pazienti con Sindrome di Wolfram tipo 1.

Lo scopo principale dello studio è determinare se tirzepatide può aumentare la produzione naturale di insulina nei pazienti affetti da questa sindrome. I partecipanti riceveranno il farmaco per un periodo massimo di 12 mesi. Durante questo tempo, verranno monitorati per vedere se il trattamento porta a miglioramenti nella loro condizione. Alcuni partecipanti potrebbero ricevere un placebo, che è una sostanza senza effetto terapeutico, per confrontare i risultati.

Lo studio prevede l’uso di diverse dosi di tirzepatide, tra cui 2,5 mg, 5 mg e 7,5 mg, tutte somministrate tramite iniezione. L’obiettivo è osservare come il farmaco influisce sulla capacità del corpo di produrre insulina e se può modificare l’evoluzione clinica della Sindrome di Wolfram tipo 1. I risultati aiuteranno a capire se tirzepatide può essere un’opzione di trattamento efficace per questa rara malattia.