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Studio sull'uso di tirzepatide per il trattamento della sindrome di Wolfram tipo 1

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio si concentra sulla Sindrome di Wolfram tipo 1, una rara malattia genetica che può causare diabete e altri problemi di salute. Il trattamento in esame è un farmaco chiamato tirzepatide, noto anche con il nome commerciale Mounjaro. Questo farmaco è una soluzione per iniezione e viene somministrato sotto la pelle. Tirzepatide è già utilizzato per trattare il diabete di tipo 2 e l'obesità, ma in questo studio si sta valutando la sua efficacia nel migliorare la produzione di insulina nei pazienti con Sindrome di Wolfram tipo 1.

Lo scopo principale dello studio è determinare se tirzepatide può aumentare la produzione naturale di insulina nei pazienti affetti da questa sindrome. I partecipanti riceveranno il farmaco per un periodo massimo di 12 mesi. Durante questo tempo, verranno monitorati per vedere se il trattamento porta a miglioramenti nella loro condizione. Alcuni partecipanti potrebbero ricevere un placebo, che è una sostanza senza effetto terapeutico, per confrontare i risultati.

Lo studio prevede l'uso di diverse dosi di tirzepatide, tra cui 2,5 mg, 5 mg e 7,5 mg, tutte somministrate tramite iniezione. L'obiettivo è osservare come il farmaco influisce sulla capacità del corpo di produrre insulina e se può modificare l'evoluzione clinica della Sindrome di Wolfram tipo 1. I risultati aiuteranno a capire se tirzepatide può essere un'opzione di trattamento efficace per questa rara malattia.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 4 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio della partecipazione

    La partecipazione al trial clinico inizia con la somministrazione del farmaco tirzepatide, un nuovo trattamento per il diabete di tipo 2 e l'obesità, studiato per modificare l'evoluzione clinica della sindrome di Wolfram di tipo 1.

    Il farmaco viene somministrato tramite iniezione sottocutanea.

  2. Passaggio 2

    Somministrazione del farmaco

    Il farmaco Mounjaro è disponibile in diverse dosi: 7,5 mg, 5 mg e 2,5 mg, tutte in forma di soluzione per iniezione.

    La frequenza e la durata della somministrazione saranno determinate dal protocollo del trial e comunicate al paziente.

  3. Passaggio 3

    Monitoraggio e valutazione

    Durante il trial, il paziente sarà sottoposto a monitoraggio continuo della glicemia tramite un dispositivo apposito.

    L'obiettivo principale è valutare l'efficacia del farmaco nel migliorare la produzione di insulina endogena nei pazienti con sindrome di Wolfram di tipo 1.

  4. Passaggio 4

    Valutazione dei risultati

    Il successo del trattamento sarà misurato attraverso la risposta positiva al test MMTT, che verifica i livelli di C-peptide a 90 minuti.

    Il trial è previsto concludersi entro il 15 luglio 2025, con l'inizio del reclutamento stimato per il 16 maggio 2024.

Chi può partecipare allo studio?

5 criteri

  • Avere una diagnosi certa di sindrome di Wolfram, che è una condizione genetica rara. Questo significa avere il diabete diagnosticato prima dei 16 anni e avere specifiche mutazioni genetiche nel gene WFS1.
  • Avere almeno 5 anni di età.
  • Il paziente, i genitori del paziente o il tutore legale devono aver firmato volontariamente un modulo di consenso informato dopo che tutti gli aspetti rilevanti dello studio sono stati spiegati e discussi.
  • Le donne in età fertile saranno incluse solo dopo un test di gravidanza urinario altamente sensibile con risultato negativo. Se sessualmente attive, devono accettare di usare un metodo contraccettivo altamente efficace.
  • Il paziente deve essere disposto a indossare un dispositivo per il monitoraggio continuo del glucosio, che è un apparecchio che misura i livelli di zucchero nel sangue in modo continuo.

Chi non può partecipare allo studio?

4 criteri

  • Non possono partecipare persone che non hanno la Sindrome di Wolfram tipo 1.
  • Non possono partecipare persone al di fuori delle fasce di età specificate per lo studio.
  • Non possono partecipare persone che non rientrano nei gruppi clinici specificati per lo studio.
  • Non possono partecipare persone che appartengono a popolazioni vulnerabili non selezionate per lo studio.
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Dove si svolge lo studio

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Farmaci in studio

Tirzepatide è un farmaco utilizzato come monoterapia per i pazienti con la sindrome di Wolfram di tipo 1. Questo farmaco agisce come agonista dei recettori del polipeptide insulinotropico glucosio-dipendente e del glucagone-simile peptide-1. L'obiettivo principale del suo utilizzo in questo studio clinico è determinare la sua efficacia nell'aumentare la produzione di insulina endogena nei pazienti affetti da questa rara malattia.

Che cosa si sa già del trattamento

Tirzepatide – Tirzepatide è un farmaco somministrato per via iniettiva, utilizzato principalmente per il trattamento del diabete di tipo 2. Attualmente è in fase di studio per la sua efficacia nel migliorare la produzione di insulina endogena nei pazienti con sindrome di Wolfram di tipo 1. Questo farmaco agisce come agonista dei recettori del polipeptide insulinotropico glucosio-dipendente e del glucagone-simile 1, aiutando a regolare i livelli di zucchero nel sangue. Appartiene alla classe farmacologica degli agonisti del recettore GLP-1 e GIP.

Malattie studiate

Sindrome di Wolfram tipo 1 – È una malattia genetica rara caratterizzata da una combinazione di diabete mellito e atrofia ottica. I sintomi iniziano spesso nell'infanzia o nell'adolescenza con la comparsa del diabete, seguito dalla perdita della vista a causa del danneggiamento del nervo ottico. Con il tempo, possono manifestarsi ulteriori complicazioni come problemi uditivi e disfunzioni del sistema nervoso. La progressione della malattia varia tra gli individui, ma tende a peggiorare con l'età. La sindrome è causata da mutazioni nel gene WFS1, che influenzano la produzione di proteine essenziali per il funzionamento delle cellule.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IINumero dello studio2024-514909-64-00Partecipanti previsti10 personePromotoreOspedale San Raffaele S.r.l.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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