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Patologie congenite, familiari e genetiche – ui.ui_pager.title_page

  • 796 studi clinici
  • 308 aperti
  • 374 malattie
  • 27 paesi

Malattie di quest'area

374 malattie con studi, prima le più studiate

Distrofia muscolare di Duchenne28Deficit di fattore VIII25Malattia a cellule falciformi25Fibrosi cistica24Angioedema ereditario22Atrofia muscolare spinale17Cardiomiopatia ipertrofica16Iperlipidemia di tipo IIa15Malattia da accumulo di glicogeno di tipo II14Anemia a cellule falciformi13Deficit di fattore IX13Cancro del polmone non a piccole cellule12Distrofia miotonica12Malattia cistica del rene congenita12Malattia di Huntington12Osteocondrodisplasia12Carenza di alfa 1-antitripsina11Epilessia mioclonica grave dell'infanzia11Mutazione del gene K-ras11Retinite pigmentosa11Sindrome adrenogenitale11Talassemia11Angioedema ereditario da carenza dell'inibitore della C1-esterasi10Malattia di Fabry10+350

Studi clinici: Patologie congenite, familiari e genetiche

796 studi in tutta Europa, prima gli studi aperti

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796 studi clinici

Angioedema ereditario da carenza dell'inibitore della C1-esterasi

Non in reclutamento
Farmaco in studioSenza placebo
Paesi:FranciaFrancia
  • Partecipanti:0–17 anni
  • Principi attivi:Sebetralstat
  • Promotore:Kalvista Pharmaceuticals Limited

Atrofia muscolare spinale

Non in reclutamento
Farmaco autorizzato
Paesi:BelgioBelgio
  • Partecipanti:0–17 anni · 18–64 anni
  • Promotore:F. Hoffmann-La Roche AG

Anemia a cellule falciformi

Non in reclutamento
Farmaco autorizzatoSenza placebo
Paesi:BelgioBelgio
  • Partecipanti:0–17 anni · 18–64 anni
  • Principi attivi:Busulfan
  • Promotore:Vertex Pharmaceuticals Inc.

Portatore di gene della distrofia muscolare di Duchenne

Non in reclutamento
Farmaco autorizzatoSenza placebo
Paesi:SpagnaSpagna
  • Partecipanti:0–17 anni
  • Principi attivi:Imlifidase
  • Promotore:Sarepta Therapeutics Inc.

Fibrosi cistica

Non in reclutamento
Farmaco autorizzatoSenza placebo
Paesi:GermaniaGermania
  • Partecipanti:0–17 anni
  • Principi attivi:Elexacaftor
  • Promotore:Vertex Pharmaceuticals Inc.

Osteogenesi imperfetta

Non in reclutamento
Farmaco in studioSenza placebo
Paesi:Paesi BassiPaesi Bassi
  • Partecipanti:0–17 anni · 18–64 anni
  • Principi attivi:Allogeneic Fetal Mesenchymal Stem Cells
  • Promotore:Karolinska Institutet

Mutazione del gene K-ras+3

Non in reclutamento
Farmaco in studioSenza placebo
Paesi:BelgioBelgio
  • Partecipanti:18–64 anni · 65 anni e più
  • Principi attivi:Batoprotafib
  • Promotore:Novartis Pharma AG

Deficit di ornitina transcarbamilasi

Non in reclutamento
Farmaco in studioSenza placebo
Paesi:SpagnaSpagna
  • Partecipanti:0–17 anni
  • Principi attivi:Adeno-Associated Virus Serotype Rh79 Containing The Human Otc Gene
  • Promotore:Iecure Inc.

Sclerosi tuberosa complessa

Non in reclutamento
Farmaco in studio
Paesi:ItaliaItalia
  • Partecipanti:0–17 anni · 18–64 anni
  • Principi attivi:Basimglurant
  • Promotore:Noema Pharma AG

Distrofia muscolare di Duchenne

Non in reclutamento
Farmaco in studioSenza placebo
Paesi:DanimarcaDanimarca
  • Partecipanti:0–17 anni
  • Promotore:F. Hoffmann-La Roche AG

Degenerazione epato-lenticolare

Non in reclutamento
Farmaco autorizzatoSenza placebo
Paesi:DanimarcaDanimarca
  • Partecipanti:0–17 anni · 18–64 anni · 65 anni e più
  • Principi attivi:Trientine Dihydrochloride
  • Promotore:Univar Solutions B.V.

Cancro della mammella con recettori ormonali positivi e HER2 negativo+1

Non in reclutamento
Farmaco autorizzatoSenza placebo
Paesi:Paesi BassiPaesi Bassi
  • Partecipanti:18–64 anni · 65 anni e più
  • Principi attivi:Alpelisib
  • Promotore:BOOG Study Center B.V.

Principi attivi studiati in quest'area

Le terapie sperimentate più spesso negli studi dell'area «Patologie congenite, familiari e genetiche».

Sirolimus21 studi cliniciSodium Chloride21 studi cliniciPrednisolone12 studi cliniciPlerixafor11 studi cliniciBusulfan10 studi cliniciIvacaftor9 studi cliniciMitapivat9 studi cliniciParacetamol8 studi cliniciTezacaftor8 studi clinici
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