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Patologie congenite, familiari e genetiche – ui.ui_pager.title_page

  • 796 studi clinici
  • 308 aperti
  • 374 malattie
  • 27 paesi

Malattie di quest'area

374 malattie con studi, prima le più studiate

Distrofia muscolare di Duchenne28Deficit di fattore VIII25Malattia a cellule falciformi25Fibrosi cistica24Angioedema ereditario22Atrofia muscolare spinale17Cardiomiopatia ipertrofica16Iperlipidemia di tipo IIa15Malattia da accumulo di glicogeno di tipo II14Anemia a cellule falciformi13Deficit di fattore IX13Cancro del polmone non a piccole cellule12Distrofia miotonica12Malattia cistica del rene congenita12Malattia di Huntington12Osteocondrodisplasia12Carenza di alfa 1-antitripsina11Epilessia mioclonica grave dell'infanzia11Mutazione del gene K-ras11Retinite pigmentosa11Sindrome adrenogenitale11Talassemia11Angioedema ereditario da carenza dell'inibitore della C1-esterasi10Malattia di Fabry10+350

Studi clinici: Patologie congenite, familiari e genetiche

796 studi in tutta Europa, prima gli studi aperti

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796 studi clinici

Studio su come il corpo elabora il nusinersen somministrato con il sistema ThecaFlex DRx in adulti e bambini con atrofia muscolare spinale.

In reclutamento
Farmaco autorizzatoSenza placebo
Paesi:FranciaFrancia
  • Partecipanti:0–17 anni · 18–64 anni · 65 anni e più
  • Principi attivi:Nusinersen
  • Promotore:Biogen Idec Research Limited

Distrofia miotonica

In reclutamento
Farmaco autorizzatoSenza placebo
Paesi:BelgioBelgio
  • Partecipanti:0–17 anni · 18–64 anni · 65 anni e più
  • Principi attivi:Mexiletine
  • Promotore:Lupin Atlantis Holdings SA

Osteogenesi imperfetta

In reclutamento
Farmaco autorizzatoSenza placebo
Paesi:ItaliaItalia
  • Partecipanti:0–17 anni · 18–64 anni · 65 anni e più
  • Principi attivi:Hydrochlorothiazide
  • Promotore:Istituto Ortopedico Rizzoli

Iperlipidemia di tipo IIa

In reclutamento
Farmaco autorizzato
Paesi:AustriaAustria
  • Partecipanti:0–17 anni
  • Principi attivi:Inclisiran
  • Promotore:Novartis Pharma AG

Cardiomiopatia ipertrofica

In reclutamento
Farmaco autorizzato
Paesi:BelgioBelgio
  • Partecipanti:18–64 anni · 65 anni e più
  • Principi attivi:Sotagliflozin
  • Promotore:Lexicon Pharmaceuticals Inc.

Studio sull'efficacia e sicurezza di Nizubaglustat nei pazienti con Niemann-Pick tipo C e gangliosidosi GM1/GM2 in forma infantile tardiva e giovanile

In reclutamento
Farmaco in studio
Paesi:FranciaFrancia
  • Partecipanti:0–17 anni · 18–64 anni
  • Principi attivi:NIZUBAGLUSTAT
  • Promotore:Azafaros B.V.

Sclerosi tuberosa complessa+1

In reclutamento
Farmaco autorizzato
Paesi:PoloniaPolonia
  • Partecipanti:0–17 anni
  • Principi attivi:Sirolimus
  • Promotore:Instytut Pomnik Centrum Zdrowia Dziecka

Angioedema ereditario

In reclutamento
Farmaco in studioSenza placebo
Paesi:AustriaAustria
  • Partecipanti:0–17 anni · 18–64 anni · 65 anni e più
  • Principi attivi:Deucrictibant
  • Promotore:Pharvaris Netherlands B.V.

Sclerosi tuberosa complessa+1

In reclutamento
Farmaco autorizzato
Paesi:PoloniaPolonia
  • Partecipanti:0–17 anni · 18–64 anni
  • Principi attivi:Sirolimus
  • Promotore:Instytut Pomnik Centrum Zdrowia Dziecka

Malattia cistica del rene congenita

In reclutamento
Farmaco autorizzatoSenza placebo
Paesi:ItaliaItalia
  • Partecipanti:18–64 anni
  • Principi attivi:Metformin
  • Promotore:University Of Bari Aldo Moro

Cancro endometriale+18

In reclutamento
Farmaco in studioSenza placebo
Paesi:DanimarcaDanimarca
  • Partecipanti:18–64 anni · 65 anni e più
  • Principi attivi:Bay 2927088
  • Promotore:Bayer AG

Malattia di Dent

In reclutamento
Farmaco autorizzatoSenza placebo
Paesi:ItaliaItalia
  • Partecipanti:18–64 anni
  • Principi attivi:Alpelisib
  • Promotore:Ospedale Pediatrico Bambino Gesu

Principi attivi studiati in quest'area

Le terapie sperimentate più spesso negli studi dell'area «Patologie congenite, familiari e genetiche».

Sirolimus21 studi cliniciSodium Chloride21 studi cliniciPrednisolone12 studi cliniciPlerixafor11 studi cliniciBusulfan10 studi cliniciIvacaftor9 studi cliniciMitapivat9 studi cliniciParacetamol8 studi cliniciTezacaftor8 studi clinici
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