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Studio sulla Sicurezza a Lungo Termine di Maralixibat nei Pazienti con Sindrome di Alagille in Europa

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio clinico riguarda la Sindrome di Alagille, una malattia genetica rara che colpisce il fegato e altri organi. La ricerca utilizza un trattamento chiamato Livmarli, una soluzione orale contenente il principio attivo maralixibat. Questo farmaco è stato sviluppato per aiutare a gestire i sintomi della sindrome, in particolare il prurito causato dalla colestasi cronica, una condizione in cui il flusso della bile dal fegato è ridotto o bloccato.

Lo scopo dello studio è valutare la tollerabilità, la sicurezza a lungo termine e l'efficacia del Livmarli nei pazienti con Sindrome di Alagille. I partecipanti allo studio assumeranno il farmaco per un periodo prolungato, durante il quale verranno monitorati per eventuali effetti collaterali e per osservare come il trattamento influisce sui sintomi della malattia. Non tutti i partecipanti riceveranno il farmaco attivo; alcuni potrebbero ricevere un placebo.

Durante lo studio, i medici controlleranno regolarmente la funzione epatica dei partecipanti e valuteranno la gravità del prurito e i livelli di acidi biliari nel sangue. L'obiettivo è capire se il Livmarli può migliorare la qualità della vita dei pazienti riducendo i sintomi della malattia e prevenendo complicazioni a lungo termine. Lo studio è progettato per durare diversi anni, permettendo di raccogliere dati completi sulla sicurezza e l'efficacia del trattamento nel tempo.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Dopo aver fornito il consenso informato, inizia la partecipazione allo studio clinico a lungo termine chiamato LEAP-EU, che valuta la sicurezza e l'efficacia del farmaco Livmarli nei pazienti con sindrome di Alagille.

  2. Passaggio 2

    Somministrazione del farmaco

    Il farmaco Livmarli viene somministrato come soluzione orale. La dose iniziale e l'eventuale aumento della dose saranno monitorati per valutare la tollerabilità e la sicurezza.

    La frequenza e la durata della somministrazione del farmaco saranno determinate dal medico in base alle esigenze individuali e alla risposta al trattamento.

  3. Passaggio 3

    Monitoraggio della sicurezza

    Durante lo studio, verranno effettuati controlli regolari per monitorare eventuali effetti indesiderati e cambiamenti nei test di funzionalità epatica.

    Verranno valutati anche i livelli di vitamine e altri parametri per garantire la sicurezza del trattamento a lungo termine.

  4. Passaggio 4

    Valutazione dell'efficacia

    L'efficacia del trattamento verrà valutata attraverso la misurazione della gravità del prurito e dei livelli di acidi biliari nel sangue.

    Verrà monitorata anche la frequenza dell'uso di altri farmaci per il trattamento della malattia epatica sottostante e del prurito.

  5. Passaggio 5

    Conclusione dello studio

    Lo studio è previsto per concludersi entro il 19 aprile 2035, ma la partecipazione individuale potrebbe variare in base alla risposta al trattamento e ad altri fattori clinici.

Chi può partecipare allo studio?

6 criteri

  • Devi fornire il tuo consenso informato. Questo significa che hai capito lo scopo dello studio e accetti di partecipare.
  • Devi avere una diagnosi confermata di sindrome di Alagille, che è una condizione genetica, con prurito causato da colestasi cronica. La colestasi cronica è un problema al fegato che impedisce il normale flusso della bile.
  • Se fai parte del gruppo principale, devi essere già in cura con Livmarli al momento dell'inizio dello studio.
  • Se fai parte del gruppo supplementare, devi essere stato prescritto Livmarli prima dell'inizio dello studio.
  • Possono partecipare sia uomini che donne.
  • Possono partecipare persone di età compresa tra 2 e 18 anni.

Chi non può partecipare allo studio?

6 criteri

  • Non puoi partecipare se hai meno di 2 anni o più di 18 anni.
  • Non puoi partecipare se hai una malattia del fegato diversa dalla sindrome di Alagille.
  • Non puoi partecipare se stai assumendo farmaci che potrebbero danneggiare il fegato.
  • Non puoi partecipare se hai avuto una reazione allergica a Livmarli o a uno dei suoi componenti.
  • Non puoi partecipare se sei incinta o stai allattando.
  • Non puoi partecipare se hai altre condizioni mediche gravi che potrebbero influenzare la tua partecipazione allo studio.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

I paesi sono colorati in base allo stato dello studio. Clicca su un paese in cui lo studio cerca partecipanti per chiedere come partecipare lì.

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Farmaci in studio

Livmarli è un farmaco utilizzato per trattare la sindrome di Alagille, una malattia genetica rara che colpisce il fegato e altri organi. Questo farmaco aiuta a ridurre i sintomi della malattia, come il prurito intenso, migliorando la qualità della vita dei pazienti. Nel contesto dello studio clinico, Livmarli viene valutato per la sua sicurezza a lungo termine e per verificare se ci sono effetti collaterali, in particolare quelli che potrebbero influire sul fegato. L'obiettivo è assicurarsi che il farmaco sia sicuro ed efficace per l'uso prolungato nei pazienti affetti da questa sindrome.

Che cosa si sa già del trattamento

Livmarli – Livmarli è un farmaco somministrato per via orale, progettato per trattare la sindrome di Alagille, una rara malattia genetica che colpisce il fegato e altri organi. Attualmente, Livmarli è in fase di studio clinico nell'Unione Europea per valutare la sua sicurezza a lungo termine, la tollerabilità e l'efficacia nei pazienti con questa sindrome. Il farmaco agisce a livello molecolare riducendo l'accumulo di bile nel fegato, alleviando così i sintomi della malattia. Livmarli appartiene alla classe farmacologica dei modulatori del trasporto biliare, che aiutano a migliorare il flusso della bile e a ridurre i danni al fegato.

Malattie studiate

Sindrome di Alagille – La sindrome di Alagille è una malattia genetica che colpisce principalmente il fegato, il cuore e altre parti del corpo. Si manifesta con una riduzione dei dotti biliari all'interno del fegato, causando colestasi, che è un accumulo di bile nel fegato. Questo accumulo può portare a prurito intenso e ittero. La progressione della malattia può includere problemi cardiaci, anomalie facciali, difetti della colonna vertebrale e problemi renali. I sintomi possono variare notevolmente tra gli individui, anche all'interno della stessa famiglia. La malattia è causata da mutazioni genetiche e viene trasmessa in modo autosomico dominante.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IIINumero dello studio2024-516804-40-00Codice del protocolloMRX-803Partecipanti previsti231 personePromotoreMirum Pharmaceuticals Inc.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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