Lo studio clinico si concentra su una condizione chiamata ipercolesterolemia familiare eterozigote, una malattia genetica che causa livelli elevati di colesterolo nel sangue fin dalla giovane etร . Questo studio coinvolge bambini e adolescenti di etร compresa tra 10 e 15 anni e mezzo. L’obiettivo รจ valutare l’efficacia di diversi trattamenti nel ridurre il colesterolo LDL, noto anche come “colesterolo cattivo”, a livelli inferiori a 100 mg/dl dopo 104 settimane di trattamento.
I trattamenti studiati includono l’uso di inclisiran e alirocumab, entrambi somministrati tramite iniezione sottocutanea, in combinazione con rosuvastatina, un farmaco assunto per via orale. Questi trattamenti verranno confrontati con la terapia standard che prevede solo l’uso di rosuvastatina. Lo studio mira a determinare quale combinazione di farmaci sia piรน efficace nel raggiungere l’obiettivo terapeutico.
Durante lo studio, i partecipanti riceveranno i trattamenti per un periodo massimo di 104 settimane. Verranno effettuate visite di controllo a intervalli regolari per monitorare i livelli di colesterolo e valutare eventuali cambiamenti nella salute dei partecipanti. Lo studio si concluderร nel 2029, e i risultati aiuteranno a comprendere meglio come trattare l’ipercolesterolemia familiare eterozigote nei giovani.











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