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Studio sull'efficacia di inclisiran, alirocumab e Rosuvastatina nei bambini con ipercolesterolemia familiare eterozigote

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio clinico si concentra su una condizione chiamata ipercolesterolemia familiare eterozigote, una malattia genetica che causa livelli elevati di colesterolo nel sangue fin dalla giovane età. Questo studio coinvolge bambini e adolescenti di età compresa tra 10 e 15 anni e mezzo. L'obiettivo è valutare l'efficacia di diversi trattamenti nel ridurre il colesterolo LDL, noto anche come "colesterolo cattivo", a livelli inferiori a 100 mg/dl dopo 104 settimane di trattamento.

I trattamenti studiati includono l'uso di inclisiran e alirocumab, entrambi somministrati tramite iniezione sottocutanea, in combinazione con rosuvastatina, un farmaco assunto per via orale. Questi trattamenti verranno confrontati con la terapia standard che prevede solo l'uso di rosuvastatina. Lo studio mira a determinare quale combinazione di farmaci sia più efficace nel raggiungere l'obiettivo terapeutico.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno i trattamenti per un periodo massimo di 104 settimane. Verranno effettuate visite di controllo a intervalli regolari per monitorare i livelli di colesterolo e valutare eventuali cambiamenti nella salute dei partecipanti. Lo studio si concluderà nel 2029, e i risultati aiuteranno a comprendere meglio come trattare l'ipercolesterolemia familiare eterozigote nei giovani.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 4 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento

    Dopo aver completato tutte le procedure di screening e aver ottenuto il consenso informato, inizia il trattamento.

    Il trattamento prevede l'assunzione di rosuvastatina per via orale. La dose e la frequenza saranno specificate dal medico.

  2. Passaggio 2

    Somministrazione di inclisiran o alirocumab

    Oltre alla rosuvastatina, verrà somministrato inclisiran o alirocumab tramite iniezione sottocutanea.

    La frequenza e la dose delle iniezioni saranno determinate dal protocollo dello studio e comunicate dal personale medico.

  3. Passaggio 3

    Visite di controllo

    Durante il periodo di trattamento, sono previste visite di controllo a intervalli regolari.

    Le visite avverranno dopo 24 settimane (V6), 60 settimane (V9) e 104 settimane (V13) per monitorare i progressi e valutare i livelli di colesterolo LDL.

  4. Passaggio 4

    Valutazione dei risultati

    Alla fine del periodo di trattamento di 104 settimane, verranno valutati i risultati per determinare se è stato raggiunto l'obiettivo terapeutico di ridurre il colesterolo LDL a meno di 100 mg/dl.

    Verranno anche analizzati altri parametri come il colesterolo totale e i trigliceridi.

Chi può partecipare allo studio?

7 criteri

  • Ottenere il consenso scritto informato per la partecipazione allo studio, per i test genetici e per il trattamento dei dati personali.
  • Età compresa tra 10 anni e 15 anni e 6 mesi.
  • Livello di LDL (colesterolo cattivo) dal controllo iniziale:
    • (a) LDL ≥ 190 mg/dl, indipendentemente dalla storia familiare, oppure
    • (b) LDL ≥ 160 mg/dl con storia familiare positiva (nei parenti di primo grado e/o fratelli: LDL > 190 mg/dl e/o con malattia cardiovascolare aterosclerotica prematura, e/o stroma corneale, e/o tendinite), oppure
    • (c) LDL ≥ 130 mg/dl con mutazione confermata a livello molecolare in almeno un genitore.
    • Test di gravidanza nel sangue negativo per le ragazze che hanno il ciclo mestruale.
    • Consenso all'uso di metodi contraccettivi come descritto nel protocollo dello studio.

Chi non può partecipare allo studio?

3 criteri

  • Non puoi partecipare se hai una malattia diversa da ipercolesterolemia familiare eterozigote. Questa è una condizione genetica che causa alti livelli di colesterolo nel sangue.
  • Non puoi partecipare se hai meno di 2 anni.
  • Non puoi partecipare se sei parte di una popolazione vulnerabile, come bambini o persone con disabilità.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

I paesi sono colorati in base allo stato dello studio. Clicca su un paese in cui lo studio cerca partecipanti per chiedere come partecipare lì.

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Farmaci in studio

  • Alirocumab

    è un farmaco che viene somministrato tramite iniezione sotto la pelle. È utilizzato per abbassare i livelli di colesterolo LDL, noto anche come "colesterolo cattivo", nel sangue. Funziona bloccando una proteina nel fegato che normalmente aiuta a mantenere alti i livelli di colesterolo LDL. In questo modo, il fegato può rimuovere più colesterolo LDL dal sangue, aiutando a ridurre il rischio di problemi cardiaci.

  • Rosuvastatina

    è una medicina che si prende per bocca e aiuta a ridurre i livelli di colesterolo nel sangue. Appartiene a un gruppo di farmaci chiamati statine, che lavorano bloccando un enzima nel fegato responsabile della produzione di colesterolo. Questo aiuta a ridurre il colesterolo LDL e può anche aumentare il colesterolo "buono" HDL, contribuendo a prevenire malattie cardiache.

  • Inclisiran

    è un farmaco che viene somministrato tramite iniezione sotto la pelle. È progettato per abbassare i livelli di colesterolo LDL nel sangue. Funziona interferendo con un processo nel fegato che produce colesterolo LDL, aiutando così a ridurre la quantità di colesterolo cattivo nel sangue e a diminuire il rischio di malattie cardiache.

Che cosa si sa già del trattamento

  • Alirocumab

    Alirocumab è un farmaco somministrato tramite iniezione sottocutanea (S.C.) e viene utilizzato principalmente per trattare l'ipercolesterolemia familiare eterozigote, una condizione genetica che causa alti livelli di colesterolo LDL nel sangue. Attualmente, alirocumab è ben documentato nella letteratura medica come un'opzione efficace per ridurre il colesterolo LDL. Il suo meccanismo d'azione coinvolge l'inibizione di una proteina chiamata PCSK9, che porta a un aumento del numero di recettori LDL sulla superficie delle cellule del fegato, facilitando la rimozione del colesterolo LDL dal sangue. Alirocumab è classificato come un inibitore della PCSK9.

  • Inclisiran

    Inclisiran è un farmaco somministrato tramite iniezione sottocutanea (S.C.) e viene utilizzato per trattare l'ipercolesterolemia familiare eterozigote, una condizione genetica che provoca alti livelli di colesterolo LDL. È attualmente riconosciuto nella letteratura medica come un trattamento promettente per ridurre il colesterolo LDL. Inclisiran agisce a livello molecolare interferendo con l'RNA messaggero che codifica per la proteina PCSK9, riducendo così la produzione di questa proteina e aumentando la capacità del fegato di rimuovere il colesterolo LDL dal sangue. È classificato come un agente di interferenza dell'RNA.

  • Rosuvastatina

    Rosuvastatina è un farmaco somministrato per via orale (P.O.) e viene utilizzato per trattare l'ipercolesterolemia familiare eterozigote, contribuendo a ridurre i livelli di colesterolo LDL nel sangue. È ampiamente utilizzato e ben documentato nella letteratura medica come una statina efficace. Il suo meccanismo d'azione consiste nell'inibire un enzima chiamato HMG-CoA reduttasi, che è coinvolto nella produzione di colesterolo nel fegato, portando a una riduzione dei livelli di colesterolo LDL. Rosuvastatina è classificata come una statina.

Malattie studiate

Ipercolesterolemia familiare eterozigote – L'ipercolesterolemia familiare eterozigote è una condizione genetica caratterizzata da livelli elevati di colesterolo LDL nel sangue. Questo disturbo è causato da mutazioni in uno dei geni coinvolti nel metabolismo del colesterolo, spesso il gene del recettore LDL. La malattia si manifesta con un accumulo di colesterolo nelle arterie, che può iniziare fin dall'infanzia. Nel tempo, l'accumulo di colesterolo può portare a un indurimento delle arterie, noto come aterosclerosi. Questo processo può progredire lentamente e spesso non presenta sintomi evidenti nelle fasi iniziali. Tuttavia, se non gestito, può contribuire a problemi cardiovascolari più avanti nella vita.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 9 ott 2026
Età0-17FasePhase IIINumero dello studio2024-514523-42-00Codice del protocollo2023-001Partecipanti previsti400 personePromotoreMedical University Of Lodz

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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