Studio sull’efficacia di Inclisiran, Alirocumab e Rosuvastatina nei bambini con ipercolesterolemia familiare eterozigote

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  • Medical University Of Lodz

Di cosa tratta questo studio

Lo studio clinico si concentra su una condizione chiamata ipercolesterolemia familiare eterozigote, una malattia genetica che causa livelli elevati di colesterolo nel sangue fin dalla giovane etร . Questo studio coinvolge bambini e adolescenti di etร  compresa tra 10 e 15 anni e mezzo. L’obiettivo รจ valutare l’efficacia di diversi trattamenti nel ridurre il colesterolo LDL, noto anche come “colesterolo cattivo”, a livelli inferiori a 100 mg/dl dopo 104 settimane di trattamento.

I trattamenti studiati includono l’uso di inclisiran e alirocumab, entrambi somministrati tramite iniezione sottocutanea, in combinazione con rosuvastatina, un farmaco assunto per via orale. Questi trattamenti verranno confrontati con la terapia standard che prevede solo l’uso di rosuvastatina. Lo studio mira a determinare quale combinazione di farmaci sia piรน efficace nel raggiungere l’obiettivo terapeutico.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno i trattamenti per un periodo massimo di 104 settimane. Verranno effettuate visite di controllo a intervalli regolari per monitorare i livelli di colesterolo e valutare eventuali cambiamenti nella salute dei partecipanti. Lo studio si concluderร  nel 2029, e i risultati aiuteranno a comprendere meglio come trattare l’ipercolesterolemia familiare eterozigote nei giovani.

1inizio del trattamento

Dopo aver completato tutte le procedure di screening e aver ottenuto il consenso informato, inizia il trattamento.

Il trattamento prevede l’assunzione di rosuvastatina per via orale. La dose e la frequenza saranno specificate dal medico.

2somministrazione di inclisiran o alirocumab

Oltre alla rosuvastatina, verrร  somministrato inclisiran o alirocumab tramite iniezione sottocutanea.

La frequenza e la dose delle iniezioni saranno determinate dal protocollo dello studio e comunicate dal personale medico.

3visite di controllo

Durante il periodo di trattamento, sono previste visite di controllo a intervalli regolari.

Le visite avverranno dopo 24 settimane (V6), 60 settimane (V9) e 104 settimane (V13) per monitorare i progressi e valutare i livelli di colesterolo LDL.

4valutazione dei risultati

Alla fine del periodo di trattamento di 104 settimane, verranno valutati i risultati per determinare se รจ stato raggiunto l’obiettivo terapeutico di ridurre il colesterolo LDL a meno di 100 mg/dl.

Verranno anche analizzati altri parametri come il colesterolo totale e i trigliceridi.

Chi puรฒ partecipare allo studio?

  • Ottenere il consenso scritto informato per la partecipazione allo studio, per i test genetici e per il trattamento dei dati personali.
  • Etร  compresa tra 10 anni e 15 anni e 6 mesi.
  • Livello di LDL (colesterolo cattivo) dal controllo iniziale:
    • (a) LDL โ‰ฅ 190 mg/dl, indipendentemente dalla storia familiare, oppure
    • (b) LDL โ‰ฅ 160 mg/dl con storia familiare positiva (nei parenti di primo grado e/o fratelli: LDL > 190 mg/dl e/o con malattia cardiovascolare aterosclerotica prematura, e/o stroma corneale, e/o tendinite), oppure
    • (c) LDL โ‰ฅ 130 mg/dl con mutazione confermata a livello molecolare in almeno un genitore.
  • Test di gravidanza nel sangue negativo per le ragazze che hanno il ciclo mestruale.
  • Consenso all’uso di metodi contraccettivi come descritto nel protocollo dello studio.

Chi non puรฒ partecipare allo studio?

  • Non puoi partecipare se hai una malattia diversa da ipercolesterolemia familiare eterozigote. Questa รจ una condizione genetica che causa alti livelli di colesterolo nel sangue.
  • Non puoi partecipare se hai meno di 2 anni.
  • Non puoi partecipare se sei parte di una popolazione vulnerabile, come bambini o persone con disabilitร .

Dove puoi partecipare a questo studio?

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Nome del sito Cittร  Paese Stato
Wojewodzki Specjalistyczny Szpital Im Dr Wl Bieganskiego ลรณdลบ Polonia
Uniwersyteckie Centrum Kliniczne Danzica Polonia

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Stato dello studio

Paese Stato Inizio del reclutamento
Polonia Polonia
Reclutando
05.06.2025

Luoghi dello studio

Farmaci investigati:

Alirocumab รจ un farmaco che viene somministrato tramite iniezione sotto la pelle. รˆ utilizzato per abbassare i livelli di colesterolo LDL, noto anche come “colesterolo cattivo”, nel sangue. Funziona bloccando una proteina nel fegato che normalmente aiuta a mantenere alti i livelli di colesterolo LDL. In questo modo, il fegato puรฒ rimuovere piรน colesterolo LDL dal sangue, aiutando a ridurre il rischio di problemi cardiaci.

Rosuvastatina รจ una medicina che si prende per bocca e aiuta a ridurre i livelli di colesterolo nel sangue. Appartiene a un gruppo di farmaci chiamati statine, che lavorano bloccando un enzima nel fegato responsabile della produzione di colesterolo. Questo aiuta a ridurre il colesterolo LDL e puรฒ anche aumentare il colesterolo “buono” HDL, contribuendo a prevenire malattie cardiache.

Inclisiran รจ un farmaco che viene somministrato tramite iniezione sotto la pelle. รˆ progettato per abbassare i livelli di colesterolo LDL nel sangue. Funziona interferendo con un processo nel fegato che produce colesterolo LDL, aiutando cosรฌ a ridurre la quantitร  di colesterolo cattivo nel sangue e a diminuire il rischio di malattie cardiache.

Malattie investigate:

Ipercolesterolemia familiare eterozigote โ€“ L’ipercolesterolemia familiare eterozigote รจ una condizione genetica caratterizzata da livelli elevati di colesterolo LDL nel sangue. Questo disturbo รจ causato da mutazioni in uno dei geni coinvolti nel metabolismo del colesterolo, spesso il gene del recettore LDL. La malattia si manifesta con un accumulo di colesterolo nelle arterie, che puรฒ iniziare fin dall’infanzia. Nel tempo, l’accumulo di colesterolo puรฒ portare a un indurimento delle arterie, noto come aterosclerosi. Questo processo puรฒ progredire lentamente e spesso non presenta sintomi evidenti nelle fasi iniziali. Tuttavia, se non gestito, puรฒ contribuire a problemi cardiovascolari piรน avanti nella vita.

Ultimo aggiornamento: 06.11.2025 11:01

Trial ID:
2024-514523-42-00
Numero di protocollo
2023-001
Trial Phase:
Conferma terapeutica (Fase III)

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