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ENTR-601-44 è una sostanza sperimentale senza autorizzazione all'immissione in commercio nei registri del prodotto.[1] È una terapia a base di acidi nucleici, ovvero è costituita da acidi nucleici anziché da una piccola molecola chimica o da una proteina.[1] La sostanza è fornita da Entrada Therapeutics, Inc. e compare nel registro europeo delle sperimentazioni con il nome del prodotto ENTR-601-44.[1] Un articolo sottoposto a revisione paritaria descrive le terapie di salto dell'esone 44 come trattamenti con oligonucleotidi antisenso (ASO), una classe di terapia a base di RNA in esplorazione per la distrofia muscolare di Duchenne.[3]
ENTR-601-44 è in studio per la distrofia muscolare di Duchenne suscettibile di salto dell'esone 44.[1] Nella DMD, le mutazioni del gene DMD interrompono la produzione di distrofina, una proteina che contribuisce a mantenere intatte le cellule muscolari. Le terapie con oligonucleotidi antisenso possono saltare gli esoni che alterano il quadro di lettura nel gene DMD e ripristinare parzialmente la produzione di distrofina.[3] Il salto dell'esone 44 è uno di questi approcci e ha come bersaglio la specifica regione dell'esone 44 del gene.[3] I registri delle sperimentazioni descrivono ENTR-601-44 come parte di una piattaforma di oligomeri morfolino fosforodiamidati con veicolo di fuga endosomiale, una tecnologia di rilascio progettata per aiutare l'oligonucleotide a raggiungere il proprio bersaglio.[2]
ENTR-601-44 è formulato come soluzione per infusione e viene somministrato mediante infusione endovenosa.[1] Nello studio di estensione di Fase 2, la dose pianificata di ENTR-601-44 è di 18 mg/kg somministrati per via endovenosa.[2]
Due sperimentazioni autorizzate di ENTR-601-44 sono registrate nel Sistema Informativo Europeo delle Sperimentazioni Cliniche. La prima, ELEVATE-44, è uno studio di Fase 1 randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo in partecipanti con DMD suscettibile di salto dell'esone 44.[1] Prevede di arruolare 41 partecipanti e confronta ENTR-601-44 con un'infusione di placebo a base di cloruro di sodio.[1] La seconda, ELEVATE-LTE, è uno studio di estensione a lungo termine in aperto di Fase 2 nella DMD suscettibile di salto dell'esone, con un arruolamento pianificato di 80 partecipanti.[2] Valuta ENTR-601-44 alla dose di 18 mg/kg e un prodotto correlato, ENTR-601-45, alla dose di 20 mg/kg.[2]
Entrambe le sperimentazioni misurano la sicurezza e la tollerabilità come obiettivo primario. Gli esiti comprendono l'incidenza e la gravità degli eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE), le variazioni dei segni vitali, le variazioni dei risultati di laboratorio clinico, le variazioni dei parametri dell'elettrocardiogramma (ECG) e le variazioni dei reperti dell'esame obiettivo.[1][2]
L'articolo sottoposto a revisione paritaria sulle terapie di salto dell'esone 44 osserva che gli attuali trattamenti per la DMD sono solo palliativi e che servono più opzioni terapeutiche, ma non riporta effetti collaterali specifici per ENTR-601-44.[3] Le sperimentazioni autorizzate sono progettate per misurare la sicurezza e la tollerabilità, inclusi gli eventi avversi emergenti dal trattamento.[1][2]
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