In breve
Le sperimentazioni cliniche stanno studiando sepofarsen in persone con amaurosi congenita di Leber, una rara malattia ereditaria dell'occhio. Gli studi mirano a valutare l'efficacia, la sicurezza e la tollerabilità, soprattutto nei soggetti con una specifica mutazione del gene CEP290.
Punti chiave
- Sepofarsen è studiato in un trial clinico di Fase 3 per persone con amaurosi congenita di Leber, una rara malattia ereditaria dell'occhio. Il trial si concentra su pazienti con una specifica mutazione del gene CEP290, c.2991+1655A>G (p.Cys998X). È uno studio doppio cieco, randomizzato, controllato con placebo e con occhi accoppiati. I ricercatori valutano efficacia, sicurezza e tollerabilità per 12 mesi. L'esito principale è la variazione dell'acuità visiva corretta al meglio, misurata con il Freiburg Acuity and Contrast Test, confrontando gli occhi trattati con gli occhi di controllo placebo.
Panoramica dello studio
Lo studio disponibile è una ricerca di Fase 3 su sepofarsen in persone con amaurosi congenita di Leber (LCA), una rara malattia ereditaria dell'occhio.
Lo studio è progettato per valutare efficacia, sicurezza e tollerabilità dopo 12 mesi di trattamento.
Lo studio è autorizzato e include soggetti con LCA dovuta alla mutazione c.2991+1655A>G (p.Cys998X) nel gene CEP290.
Disegno dello studio e gruppi di trattamento
Si tratta di uno studio doppio cieco, randomizzato, controllato con placebo, con occhi accoppiati.
Doppio cieco significa che né i partecipanti né il team di studio sanno quale trattamento viene somministrato, il che aiuta a ridurre i bias nei risultati.
Randomizzato indica che il trattamento è assegnato casualmente, e controllato con placebo significa che un gruppo di confronto riceve placebo invece del farmaco attivo dello studio.
L'elenco delle interventi comprende placebo e due gruppi di dose di sepofarsen: 40 Aµg (microgrammi) e 160 Aµg (microgrammi), entrambi per uso intravitreale, il che significa trattamento somministrato all'interno dell'occhio.
Chi può partecipare
Lo studio è destinato a soggetti con LCA causata dalla specifica mutazione c.2991+1655A>G (p.Cys998X) nel gene CEP290.
Nessun altro dettaglio di ammissibilità è fornito nei dati dello studio, quindi la fonte conferma solo questa popolazione target basata su genetica e malattia.
Cosa viene misurato
L'esito primario è la variazione rispetto al basale della acuità visiva corretta al meglio (BCVA) tra gli occhi trattati e gli occhi di controllo con placebo a 12 mesi.
La BCVA è una misura standard di quanto bene una persona può vedere con gli occhiali o le lenti a contatto migliori possibili.
Questo risultato visivo è misurato usando il Freiburg Acuity and Contrast Test (FrACT), un test utilizzato per valutare l'acuità visiva e la performance di contrasto.
Stato dello studio e dimensione
Lo stato dello studio è Autorizzato.
L'arruolamento previsto è di 35 partecipanti, il che significa che lo studio è progettato per includere 35 soggetti.
Poiché questo è l'unico studio elencato, i dati attuali mostrano un unico trial clinico principale per sepofarsen in questa condizione.