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Studio sull'efficacia e sicurezza di emicizumab nei pazienti con Malattia di Von Willebrand di tipo 3

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio clinico si concentra sulla Malattia di Von Willebrand di tipo 3, una condizione rara che causa problemi di coagulazione del sangue. I pazienti con questa malattia hanno difficoltà a fermare le emorragie a causa della mancanza di una proteina chiamata fattore di Von Willebrand. Lo studio utilizza un trattamento chiamato emicizumab, un farmaco somministrato per prevenire le emorragie. L'obiettivo principale dello studio è valutare l'efficacia di emicizumab nel ridurre il numero di emorragie trattate nel tempo rispetto al trattamento standard attuale.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno emicizumab regolarmente per un periodo di tempo stabilito. Il farmaco sarà somministrato tramite iniezione sottocutanea, che è un'iniezione sotto la pelle. I ricercatori monitoreranno attentamente i partecipanti per valutare la sicurezza e l'efficacia del trattamento, osservando il numero di emorragie e qualsiasi reazione avversa che potrebbe verificarsi. Lo studio non prevede l'uso di un placebo, quindi tutti i partecipanti riceveranno il trattamento attivo.

Lo studio mira a fornire nuove informazioni su come emicizumab può aiutare le persone con la Malattia di Von Willebrand di tipo 3 a gestire meglio la loro condizione. I risultati potrebbero portare a miglioramenti significativi nel trattamento di questa malattia rara, offrendo una nuova opzione terapeutica per i pazienti. I partecipanti saranno seguiti per un periodo di tempo per raccogliere dati completi sull'efficacia e la sicurezza del trattamento. Questo studio è un passo importante verso una migliore comprensione e gestione della Malattia di Von Willebrand di tipo 3.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 4 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento

    Dopo l'iscrizione allo studio, inizia la somministrazione del farmaco emicizumab. Questo farmaco viene somministrato tramite iniezione sottocutanea, che significa sotto la pelle.

    La frequenza e il dosaggio specifico di emicizumab verranno determinati dal personale medico in base alle esigenze individuali e alle condizioni di salute.

  2. Passaggio 2

    Monitoraggio regolare

    Durante lo studio, verranno effettuati controlli regolari per monitorare la salute e la risposta al trattamento. Questi controlli possono includere esami del sangue, valutazioni fisiche e altre procedure diagnostiche.

    Il personale medico valuterà il numero di episodi di sanguinamento trattati nel tempo per determinare l'efficacia del trattamento.

  3. Passaggio 3

    Valutazione degli effetti collaterali

    Durante il trattamento, verranno monitorati eventuali effetti collaterali. Questi possono includere reazioni nel sito di iniezione, eventi avversi o reazioni allergiche.

    Il personale medico valuterà l'incidenza e la gravità di questi effetti per garantire la sicurezza del trattamento.

  4. Passaggio 4

    Conclusione dello studio

    Alla fine dello studio, verrà effettuata una valutazione finale per determinare l'efficacia complessiva del trattamento con emicizumab.

    I risultati dello studio aiuteranno a comprendere meglio il trattamento della malattia di Von Willebrand di tipo 3 e a migliorare le future opzioni terapeutiche.

Chi può partecipare allo studio?

6 criteri

  • Età di almeno 2 anni al momento della firma del Modulo di Consenso Informato/Assenso.
  • Funzione ematologica adeguata. Questo significa che il sangue deve avere una capacità normale di coagulazione e produzione di cellule del sangue.
  • Documentata esposizione a trattamenti standard di cura (SOC) sia su richiesta che in modo preventivo. Ciò significa che il paziente deve aver ricevuto trattamenti per prevenire o trattare i sanguinamenti.
  • Per i pazienti con potenziale di avere figli, accordo a rispettare i requisiti di contraccezione. Questo significa che devono essere prese misure per evitare una gravidanza durante lo studio.
  • Diagnosi confermata di Malattia di Von Willebrand di Tipo 3, basata sulla valutazione dei livelli di VWF (fattore di von Willebrand) e FVIII (fattore VIII). Questi sono componenti del sangue importanti per la coagulazione.
  • Stato dell'inibitore di VWF. Questo si riferisce alla presenza o assenza di sostanze nel sangue che possono interferire con il funzionamento del fattore di von Willebrand.

Chi non può partecipare allo studio?

3 criteri

  • Non puoi partecipare se hai una malattia diversa dalla Malattia di Von Willebrand di tipo 3.
  • Non puoi partecipare se hai meno di 2 anni o più di 4 anni.
  • Non puoi partecipare se fai parte di un gruppo vulnerabile. Questo significa che potresti avere bisogno di protezione speciale o assistenza.
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Farmaci in studio

Emicizumab è un farmaco utilizzato per prevenire i sanguinamenti nei pazienti con la malattia di Von Willebrand di tipo 3. Funziona come una profilassi, il che significa che viene somministrato regolarmente per ridurre il rischio di emorragie. Emicizumab agisce imitando una proteina del sangue che aiuta a formare coaguli, migliorando così la capacità del corpo di fermare i sanguinamenti. Questo farmaco è particolarmente utile per le persone che hanno difficoltà a controllare i sanguinamenti con le terapie standard disponibili. Nel contesto di questo studio clinico, emicizumab viene confrontato con le cure standard per valutare la sua efficacia e sicurezza nel prevenire i sanguinamenti.

Che cosa si sa già del trattamento

Emicizumab – Emicizumab è un farmaco somministrato tramite iniezione sottocutanea, il che significa che viene iniettato sotto la pelle. Attualmente, è in fase di studio clinico per il trattamento della Malattia di Von Willebrand di tipo 3, una condizione rara che causa problemi di coagulazione del sangue. Questo farmaco è progettato per prevenire le emorragie nei pazienti, agendo come una profilassi, cioè viene somministrato regolarmente per evitare episodi di sanguinamento. A livello molecolare, emicizumab funziona collegando due fattori della coagulazione del sangue, aiutando così il sangue a coagulare correttamente. Appartiene alla classe farmacologica degli anticorpi monoclonali, che sono proteine progettate per colpire specifiche molecole nel corpo.

Malattie studiate

Malattia di Von Willebrand di tipo 3 – La malattia di Von Willebrand di tipo 3 è un disturbo emorragico ereditario caratterizzato da una carenza quasi totale del fattore di Von Willebrand, una proteina essenziale per la coagulazione del sangue. Questa condizione porta a episodi di sanguinamento spontaneo e prolungato, che possono verificarsi in diverse parti del corpo, inclusi muscoli e articolazioni. I pazienti possono sperimentare emorragie nasali frequenti, sanguinamento gengivale e lividi facili. Le donne affette possono avere mestruazioni abbondanti e prolungate. La progressione della malattia può variare, ma i sintomi tendono a manifestarsi fin dall'infanzia. La gravità del sanguinamento può aumentare con il tempo o in seguito a traumi o interventi chirurgici.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 9 ott 2026
Etàda 18 anni in suFasePhase IIINumero dello studio2024-515622-80-00Codice del protocolloWP45338Partecipanti previsti79 personePromotoreF. Hoffmann-La Roche AG

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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