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Studio sulla Sicurezza e Tollerabilità di ABO-101 in Pazienti con Iperossaluria Primaria Tipo 1

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio clinico riguarda una malattia rara chiamata Iperossaluria Primaria di Tipo 1 (PH1). Questa condizione è caratterizzata da un eccesso di ossalato nel corpo, che può portare alla formazione di calcoli renali e altri problemi renali. Il trattamento in fase di studio è un farmaco sperimentale chiamato ABO-101, sviluppato da Arbor Biotechnologies, Inc. Questo trattamento utilizza una tecnologia avanzata di modifica genetica chiamata CRISPR per ridurre l'attività di un enzima specifico nel fegato, con l'obiettivo di diminuire la produzione di ossalato.

Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità di ABO-101 nei partecipanti con PH1. Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il trattamento attraverso un'infusione endovenosa, che è un metodo per somministrare il farmaco direttamente nel sangue. I partecipanti saranno monitorati attentamente per osservare eventuali effetti collaterali e per valutare come il corpo risponde al trattamento. Lo studio prevede diverse fasi, durante le quali verranno raccolti dati per comprendere meglio l'efficacia e la sicurezza del trattamento.

La tecnologia utilizzata in questo studio si basa su particelle lipidiche che trasportano il materiale genetico necessario per modificare il gene di interesse nel fegato. Questo approccio mira a ridurre la produzione di ossalato, che è la causa principale dei sintomi della PH1. Lo studio è progettato per fornire informazioni preziose che potrebbero portare a nuovi trattamenti per le persone affette da questa malattia rara.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trial

    Dopo aver confermato la diagnosi di iperossaluria primaria di tipo 1 (PH1), inizia la partecipazione al trial clinico.

    Viene somministrato il farmaco ABO-101 sotto forma di soluzione per infusione endovenosa.

  2. Passaggio 2

    Somministrazione del farmaco

    Il farmaco ABO-101 viene somministrato tramite infusione endovenosa. La frequenza e la durata della somministrazione sono determinate dal protocollo del trial.

  3. Passaggio 3

    Monitoraggio e valutazione

    Durante il trial, vengono effettuati controlli regolari per monitorare la sicurezza e la tollerabilità del farmaco.

    Vengono raccolti campioni di urina per valutare i cambiamenti nell'escrezione di ossalato nelle 24 ore.

  4. Passaggio 4

    Valutazione degli effetti collaterali

    Viene monitorata l'incidenza e la gravità degli eventi avversi emergenti dal trattamento, inclusi quelli correlati a ABO-101.

  5. Passaggio 5

    Conclusione del trial

    Al termine del periodo di studio, vengono analizzati i dati raccolti per valutare l'efficacia preliminare del trattamento e la sua sicurezza a lungo termine.

Chi può partecipare allo studio?

19 criteri

  • Diagnosi confermata di Primary Hyperoxaluria Type 1 (PH1).
  • Età al momento della firma del modulo di consenso informato:
    • Cohorts 1-3: da 18 a 64 anni
    • Cohort 4: da 6 a meno di 18 anni
    • Documentazione di PH1 determinata da analisi genetica che conferma mutazioni nel gene alanina-gliossilato aminotransferasi (AGXT).
    • Storia di eventi di calcoli renali, sintomi clinicamente correlati o storia di nefrocalcinosi (accumulo di calcio nei reni).
    • Capacità di seguire le istruzioni e fornire raccolte di urina delle 24 ore.
    • Se si assume piridossina (vitamina B6) per il trattamento della PH1, il regime deve essere stabile da almeno 90 giorni prima della somministrazione di ABO-101 e si deve essere disposti a mantenerlo stabile durante il Periodo di Studio 1.
    • Deve soddisfare i seguenti criteri di laboratorio:
      • AST, ALT, bilirubina totale ≤ al limite normale per l'età. Per i partecipanti con sindrome di Gilbert documentata, bilirubina totale < 2 × il limite normale.
      • eGFR (tasso di filtrazione glomerulare stimato) ≥ 30 mL/min/1,73m².
      • Conta piastrinica > 100.000/mm³.
      • Tempo di protrombina (PT), tempo di tromboplastina parziale attivata (aPTT), rapporto internazionale normalizzato (INR), D-dimero, fibrinogeno normali.
      • Tutte le opzioni di cura standard disponibili (incluso il trattamento approvato con siRNA) devono essere state considerate secondo la pratica medica locale e le linee guida.
      • Peso ≥ 10 kg.
      • Per le partecipanti di sesso femminile:
        • Se in età fertile, devono accettare di usare almeno un metodo contraccettivo altamente efficace dal momento della firma del consenso informato fino a 12 mesi dopo la somministrazione di ABO-101.
        • Essere in menopausa.
        • Essere sterilizzate chirurgicamente almeno un mese prima dello screening.
        • Per i partecipanti di sesso maschile: Devono accettare di usare almeno un metodo contraccettivo altamente efficace dal momento della firma del consenso informato fino a 4 mesi dopo la somministrazione di ABO-101 e non donare sperma per 4 mesi dopo la somministrazione del farmaco sperimentale.
        • Capacità di fornire il consenso informato firmato. Nel caso di partecipanti sotto l'età legale, il consenso informato deve essere ottenuto dal genitore o dal rappresentante legale e il partecipante deve fornire il proprio assenso secondo i requisiti locali e nazionali.
        • Disponibilità a rispettare i requisiti dello studio.

Chi non può partecipare allo studio?

10 criteri

  • Non puoi partecipare se hai meno di 3 anni o più di 18 anni.
  • Non puoi partecipare se sei incinta o stai allattando.
  • Non puoi partecipare se hai una malattia grave che potrebbe influenzare la tua sicurezza durante lo studio.
  • Non puoi partecipare se hai partecipato a un altro studio clinico nelle ultime 4 settimane.
  • Non puoi partecipare se hai una storia di reazioni allergiche gravi a farmaci simili a quelli utilizzati nello studio.
  • Non puoi partecipare se hai problemi di salute mentale che potrebbero influenzare la tua capacità di seguire le istruzioni dello studio.
  • Non puoi partecipare se hai una malattia infettiva attiva, come l'epatite o l'HIV.
  • Non puoi partecipare se hai avuto un trapianto di organi.
  • Non puoi partecipare se stai assumendo farmaci che potrebbero interferire con lo studio.
  • Non puoi partecipare se hai una storia di abuso di sostanze.
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Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

ABO-101 è un trattamento sperimentale studiato per le persone con una condizione genetica rara chiamata Iperossaluria Primaria di Tipo 1 (PH1). Questa condizione causa un accumulo di ossalato, una sostanza chimica che può formare cristalli e danneggiare i reni e altri organi. ABO-101 è progettato per aiutare a ridurre la quantità di ossalato nel corpo, migliorando così la salute dei reni e riducendo i sintomi della malattia. Il trattamento viene somministrato per valutare la sua sicurezza e come viene tollerato dai partecipanti, oltre a capire come funziona nel corpo e se può essere efficace nel migliorare la condizione dei pazienti con PH1.

Che cosa si sa già del trattamento

ABO-101 – ABO-101 è un farmaco somministrato attraverso un'iniezione, progettato per trattare una condizione genetica rara chiamata Iperossaluria Primaria di Tipo 1 (PH1). Attualmente, è in fase di sperimentazione clinica per valutare la sua sicurezza e tollerabilità nei pazienti affetti da PH1. Questo farmaco mira a ridurre i livelli di ossalato nel corpo, che sono elevati in questa malattia, attraverso un meccanismo che coinvolge la correzione genetica a livello molecolare. ABO-101 appartiene alla classe dei farmaci di terapia genica, che cercano di correggere le cause genetiche delle malattie.

Malattie studiate

Iperossaluria primitiva di tipo 1 (PH1) – La iperossaluria primaria di tipo 1 è una malattia genetica rara caratterizzata da un'eccessiva produzione di ossalato, una sostanza chimica che può formare cristalli e accumularsi nei reni e in altre parti del corpo. Questo accumulo può portare alla formazione di calcoli renali e danni renali progressivi. La malattia è causata da un difetto nell'enzima alanina-gliossilato aminotransferasi (AGT), che normalmente aiuta a convertire il gliossilato in glicina. Senza un funzionamento adeguato di questo enzima, il gliossilato viene convertito in ossalato in eccesso. L'accumulo di ossalato può anche causare problemi in altri organi, come il cuore e le ossa, a causa della deposizione di cristalli. La progressione della malattia può variare, ma spesso inizia con sintomi renali nell'infanzia o nell'adolescenza.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase I/IINumero dello studio2024-518144-20-00Codice del protocolloABO-101-101Partecipanti previsti23 personePromotoreArbor Biotechnologies Inc.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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