Indice dei Contenuti
- Cos’è l’Inclisiran?
- Come Funziona l’Inclisiran?
- Quali Condizioni Tratta l’Inclisiran?
- Come Viene Somministrato l’Inclisiran?
- Efficacia dell’Inclisiran
- Sicurezza ed Effetti Collaterali
- Ricerca in Corso
Cos’è l’Inclisiran?
L’Inclisiran è un nuovo farmaco progettato per abbassare i livelli di colesterolo nel sangue. È noto anche con altri nomi come KJX839, ALN-PCSSC e Leqvio[1][2][3]. Questo farmaco fa parte di una classe di medicinali chiamati small interfering RNA (siRNA), che agiscono in modo unico rispetto ai tradizionali farmaci per abbassare il colesterolo come le statine[4].
Come Funziona l’Inclisiran?
L’Inclisiran agisce prendendo di mira una proteina nel corpo chiamata PCSK9 (proprotein convertase subtilisin kexin type 9). Questa proteina svolge un ruolo nel controllo dei livelli di colesterolo LDL (spesso chiamato colesterolo “cattivo”) nel sangue. Riducendo la quantità di PCSK9, l’Inclisiran aiuta il corpo a rimuovere più colesterolo LDL dal flusso sanguigno, portando a livelli complessivi di colesterolo più bassi[4].
Quali Condizioni Tratta l’Inclisiran?
L’Inclisiran è principalmente utilizzato per trattare condizioni legate ad alti livelli di colesterolo, tra cui:
- Ipercolesterolemia Primaria: Una condizione in cui una persona ha naturalmente alti livelli di colesterolo nel sangue[5].
- Dislipidemia Mista: Si riferisce a livelli anormali di molteplici tipi di grassi (lipidi) nel sangue, inclusi colesterolo e trigliceridi[5].
- Ipercolesterolemia Familiare: Una condizione ereditaria che porta a livelli molto alti di colesterolo dalla nascita. Può essere eterozigote (HeFH) o omozigote (HoFH), a seconda che una persona erediti la condizione da uno o entrambi i genitori[6].
- Malattia Cardiovascolare Aterosclerotica (ASCVD): Una condizione in cui la placca si accumula nelle arterie, aumentando il rischio di attacchi cardiaci e ictus[1][3].
L’Inclisiran viene spesso prescritto a pazienti che hanno provato altri farmaci per abbassare il colesterolo, come le statine, ma non hanno raggiunto i loro livelli target di colesterolo[1].
Come Viene Somministrato l’Inclisiran?
L’Inclisiran viene somministrato come iniezione sottocutanea, il che significa che viene iniettato appena sotto la pelle. La dose tipica è di 300 mg, solitamente somministrata secondo il seguente programma[1][2][3]:
- Dose iniziale
- Un’altra dose dopo 3 mesi (90 giorni)
- Poi ogni 6 mesi successivamente
Questo programma di dosaggio poco frequente è uno dei vantaggi dell’Inclisiran rispetto ad alcuni altri farmaci per il colesterolo che devono essere assunti quotidianamente o settimanalmente[1].
Efficacia dell’Inclisiran
Gli studi clinici hanno dimostrato che l’Inclisiran può essere altamente efficace nell’abbassare i livelli di colesterolo LDL. Alcuni risultati chiave includono:
- L’Inclisiran può ridurre il colesterolo LDL del 50% o più in molti pazienti[3].
- Può aiutare i pazienti a raggiungere livelli target di LDL inferiori a 70 mg/dL o addirittura inferiori a 55 mg/dL, che sono gli obiettivi raccomandati per i pazienti ad alto rischio[3].
- Gli effetti dell’Inclisiran sembrano essere duraturi, con riduzioni del colesterolo mantenute nel tempo con il programma di dosaggio semestrale[1].
Sicurezza ed Effetti Collaterali
L’Inclisiran è stato studiato in varie popolazioni di pazienti, inclusi quelli con problemi renali, ed è stato generalmente considerato ben tollerato[4]. Tuttavia, come tutti i farmaci, può avere effetti collaterali. Gli effetti collaterali comuni possono includere reazioni nel sito di iniezione, come dolore o rossore. Sono in corso ulteriori ricerche per comprendere appieno il profilo di sicurezza a lungo termine dell’Inclisiran[5].
Ricerca in Corso
Sono attualmente in corso diversi studi clinici per studiare ulteriormente l’Inclisiran. Questi studi stanno esaminando:
- La sicurezza e l’efficacia a lungo termine dell’Inclisiran in diverse popolazioni di pazienti, inclusi gli adolescenti con ipercolesterolemia familiare[6].
- Come l’Inclisiran si confronta con le cure usuali nei pazienti che hanno recentemente avuto un attacco cardiaco o altra sindrome coronarica acuta[7].
- Gli effetti dell’Inclisiran sull’accumulo di placca nelle arterie, in particolare nelle arterie carotidi che forniscono sangue al cervello[2].
- Come l’Inclisiran si comporta in contesti del mondo reale, al di fuori degli studi clinici controllati[5].
Questi studi in corso aiuteranno medici e pazienti a comprendere meglio come utilizzare l’Inclisiran in modo più efficace e sicuro in diverse situazioni.
