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Patologie congenite, familiari e genetiche – ui.ui_pager.title_page

  • 796 studi clinici
  • 308 aperti
  • 374 malattie
  • 27 paesi

Malattie di quest'area

374 malattie con studi, prima le più studiate

Distrofia muscolare di Duchenne28Deficit di fattore VIII25Malattia a cellule falciformi25Fibrosi cistica24Angioedema ereditario22Atrofia muscolare spinale17Cardiomiopatia ipertrofica16Iperlipidemia di tipo IIa15Malattia da accumulo di glicogeno di tipo II14Anemia a cellule falciformi13Deficit di fattore IX13Cancro del polmone non a piccole cellule12Distrofia miotonica12Malattia cistica del rene congenita12Malattia di Huntington12Osteocondrodisplasia12Carenza di alfa 1-antitripsina11Epilessia mioclonica grave dell'infanzia11Mutazione del gene K-ras11Retinite pigmentosa11Sindrome adrenogenitale11Talassemia11Angioedema ereditario da carenza dell'inibitore della C1-esterasi10Malattia di Fabry10+350

Studi clinici: Patologie congenite, familiari e genetiche

796 studi in tutta Europa, prima gli studi aperti

Tipo di studio
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796 studi clinici

Sindrome adrenogenitale

In reclutamento
Farmaco in studioSenza placebo
Paesi:AustriaAustria
  • Partecipanti:18–64 anni · 65 anni e più
  • Principi attivi:ATUMELNANT
  • Promotore:Crinetics Pharmaceuticals Inc.

Atassia telangectasia

In reclutamento
Farmaco in studio
Paesi:GermaniaGermania
  • Partecipanti:0–17 anni · 18–64 anni · 65 anni e più
  • Principi attivi:L-Acetylleucine
  • Promotore:Intrabio Limited

Epidermolisi bollosa

In reclutamento
Farmaco in studio
Paesi:FranciaFrancia
  • Partecipanti:0–17 anni · 18–64 anni · 65 anni e più
  • Principi attivi:H-GLY-LYS-TYR-GLY-PHE-TYR-THR-HIS-VAL-PHE-ARG-LEU-LYS-LYS-TRP-ILE-GLN-LYS-VAL-ILE-ASP-GLN-PHE-GLY-GLU-OH
  • Promotore:Xinnate AB

Epidermolisi bollosa

In reclutamento
Farmaco in studioSenza placebo
Paesi:FranciaFrancia
  • Partecipanti:18–64 anni · 65 anni e più
  • Principi attivi:AUTOLOGOUS KERATINOCYTES AND FIBROBLASTS TRANSDUCED WITH A RETROVIRAL VECTOR ENCODING COL7A1 CDNA
  • Promotore:Institut National De La Sante Et De La Recherche Medicale

Distrofia muscolare di Duchenne

In reclutamento
Farmaco in studioSenza placebo
Paesi:ItaliaItalia
  • Partecipanti:0–17 anni
  • Principi attivi:SGT-003
  • Promotore:Solid Biosciences Inc.

Sindrome di Prader-Willi

In reclutamento
Farmaco in studio
Paesi:BelgioBelgio
  • Partecipanti:0–17 anni · 18–64 anni · 65 anni e più
  • Promotore:Harmony Biosciences LLC

Deficit di fattore IX

In reclutamento
Farmaco autorizzatoSenza placebo
Paesi:BulgariaBulgaria
  • Partecipanti:18–64 anni · 65 anni e più
  • Principi attivi:Etranacogene Dezaparvovec
  • Promotore:CSL Behring LLC

Malattia a cellule falciformi

In reclutamento
Farmaco in studio
Paesi:BelgioBelgio
  • Partecipanti:0–17 anni · 18–64 anni · 65 anni e più
  • Principi attivi:Etavopivat
  • Promotore:Novo Nordisk A/S

Fibrodisplasia ossificante progressiva

In reclutamento
Farmaco autorizzatoSenza placebo
Paesi:Paesi BassiPaesi Bassi
  • Partecipanti:18–64 anni · 65 anni e più
  • Promotore:Amsterdam UMC Stichting

Spina bifida

In reclutamento
Farmaco autorizzato
Paesi:FranciaFrancia
  • Partecipanti:0–17 anni
  • Principi attivi:OXYBUTYNIN HYDROCHLORIDE
  • Promotore:CHRU De Nancy

Sclerosi tuberosa complessa

In reclutamento
Farmaco in studio
Paesi:SpagnaSpagna
  • Partecipanti:0–17 anni · 18–64 anni
  • Principi attivi:Cannabidiol
  • Promotore:Oils4cure S.L.

Nevo flammeo

In reclutamento
Farmaco autorizzato
Paesi:SpagnaSpagna
  • Partecipanti:0–17 anni · 18–64 anni
  • Principi attivi:Sirolimus
  • Promotore:Aft Pharmaceuticals Limited

Principi attivi studiati in quest'area

Le terapie sperimentate più spesso negli studi dell'area «Patologie congenite, familiari e genetiche».

Sirolimus21 studi cliniciSodium Chloride21 studi cliniciPrednisolone12 studi cliniciPlerixafor11 studi cliniciBusulfan10 studi cliniciIvacaftor9 studi cliniciMitapivat9 studi cliniciParacetamol8 studi cliniciTezacaftor8 studi clinici
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