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Patologie congenite, familiari e genetiche – ui.ui_pager.title_page

  • 796 studi clinici
  • 308 aperti
  • 374 malattie
  • 27 paesi

Malattie di quest'area

374 malattie con studi, prima le più studiate

Distrofia muscolare di Duchenne28Deficit di fattore VIII25Malattia a cellule falciformi25Fibrosi cistica24Angioedema ereditario22Atrofia muscolare spinale17Cardiomiopatia ipertrofica16Iperlipidemia di tipo IIa15Malattia da accumulo di glicogeno di tipo II14Anemia a cellule falciformi13Deficit di fattore IX13Cancro del polmone non a piccole cellule12Distrofia miotonica12Malattia cistica del rene congenita12Malattia di Huntington12Osteocondrodisplasia12Carenza di alfa 1-antitripsina11Epilessia mioclonica grave dell'infanzia11Mutazione del gene K-ras11Retinite pigmentosa11Sindrome adrenogenitale11Talassemia11Angioedema ereditario da carenza dell'inibitore della C1-esterasi10Malattia di Fabry10+350

Studi clinici: Patologie congenite, familiari e genetiche

796 studi in tutta Europa, prima gli studi aperti

Tipo di studio
Stato dello studio
Filtri rapidi

796 studi clinici

Iperlipidemia di tipo IIa

In reclutamento
Farmaco autorizzato
Paesi:AustriaAustria
  • Partecipanti:0–17 anni
  • Principi attivi:Inclisiran
  • Promotore:Novartis Pharma AG

Sindrome di Rett

In reclutamento
Farmaco autorizzatoSenza placebo
Paesi:ItaliaItalia
  • Partecipanti:0–17 anni · 18–64 anni
  • Principi attivi:Mirtazapine
  • Promotore:University Of Trieste

Sindrome del nevo basocellullare

In reclutamento
Farmaco autorizzatoSenza placebo
Paesi:ItaliaItalia
  • Partecipanti:18–64 anni · 65 anni e più
  • Principi attivi:Sonidegib
  • Promotore:Fondazione GONO Plus

Trisomia 21

In reclutamento
Farmaco autorizzato
Paesi:ItaliaItalia
  • Partecipanti:0–17 anni
  • Principi attivi:BUMETANIDE
  • Promotore:Ospedale Pediatrico Bambino Gesu

Malattia cistica del rene congenita

In reclutamento
Farmaco autorizzatoSenza placebo
Paesi:FranciaFrancia
  • Partecipanti:18–64 anni
  • Principi attivi:Rotigotine
  • Promotore:Centre Hospitalier Universitaire Rouen

Carenza di alfa 1-antitripsina

In reclutamento
Farmaco autorizzatoSenza placebo
Paesi:GermaniaGermania
  • Partecipanti:18–64 anni · 65 anni e più
  • Principi attivi:Human Alpha1-Proteinase Inhibitor
  • Promotore:Grifols S.A.

Malattia di Pelizaeus-Merzbacher

In reclutamento
Farmaco autorizzatoSenza placebo
Paesi:Paesi BassiPaesi Bassi
  • Partecipanti:0–17 anni
  • Principi attivi:Deferiprone
  • Promotore:Amsterdam UMC Stichting

Epilessia mioclonica grave dell'infanzia

In reclutamento
Farmaco in studio
Paesi:UngheriaUngheria
  • Partecipanti:0–17 anni · 18–64 anni · 65 anni e più
  • Principi attivi:Clemizole Hydrochloride
  • Promotore:Epygenix Therapeutics Inc.

Malattia polmonare ostruttiva cronica+1

In reclutamento
Farmaco autorizzatoSenza placebo
Paesi:AustriaAustria
  • Partecipanti:18–64 anni · 65 anni e più
  • Principi attivi:Piperacillin
  • Promotore:Medical University Of Vienna

Cardiomiopatia ipertrofica

In reclutamento
Farmaco in studio
Paesi:IrlandaIrlanda
  • Partecipanti:0–17 anni
  • Principi attivi:Aficamten
  • Promotore:Cytokinetics Inc.

Trombocitopenia alloimmune neonatale

In reclutamento
Farmaco autorizzatoSenza placebo
Paesi:AustriaAustria
  • Partecipanti:18–64 anni
  • Principi attivi:Nipocalimab
  • Promotore:Janssen Cilag International

Carenza di alfa 1-antitripsina

In reclutamento
Farmaco in studioSenza placebo
Paesi:IrlandaIrlanda
  • Partecipanti:18–64 anni
  • Principi attivi:Gr0015
  • Promotore:Beam Therapeutics Inc.

Principi attivi studiati in quest'area

Le terapie sperimentate più spesso negli studi dell'area «Patologie congenite, familiari e genetiche».

Sirolimus21 studi cliniciSodium Chloride21 studi cliniciPrednisolone12 studi cliniciPlerixafor11 studi cliniciBusulfan10 studi cliniciIvacaftor9 studi cliniciMitapivat9 studi cliniciParacetamol8 studi cliniciTezacaftor8 studi clinici
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