ENTR-601-45 è un farmaco sperimentale progettato specificamente per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne (DMD) nei pazienti che possono beneficiare del salto dell’esone 45. Questo medicinale è stato sviluppato per aiutare il corpo a produrre una forma parzialmente funzionante della proteina distrofina, che è essenziale per il corretto funzionamento dei muscoli. Il trattamento mira a rallentare la progressione della malattia nei pazienti con DMD.

Lo studio include anche un placebo, che è una sostanza inattiva utilizzata come termine di confronto per valutare l’efficacia del trattamento attivo. Il placebo ha lo stesso aspetto del farmaco attivo ma non contiene principi attivi.

Duchenne Muscular Dystrophy – Una malattia genetica rara che causa una progressiva degenerazione dei muscoli scheletrici. La condizione è causata da una mutazione nel gene che produce la distrofina, una proteina essenziale per il corretto funzionamento delle fibre muscolari. La malattia si manifesta principalmente nei maschi e i primi sintomi compaiono solitamente tra i 2 e i 5 anni di età. Si caratterizza per un progressivo indebolimento muscolare che inizia dalle gambe e dal bacino, estendendosi gradualmente ad altre parti del corpo. I bambini affetti mostrano difficoltà nel correre, salire le scale e mantenere l’equilibrio. La debolezza muscolare progredisce in modo simmetrico, coinvolgendo entrambi i lati del corpo.