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Patologie congenite, familiari e genetiche – ui.ui_pager.title_page

  • 796 studi clinici
  • 308 aperti
  • 374 malattie
  • 27 paesi

Malattie di quest'area

374 malattie con studi, prima le più studiate

Distrofia muscolare di Duchenne28Deficit di fattore VIII25Malattia a cellule falciformi25Fibrosi cistica24Angioedema ereditario22Atrofia muscolare spinale17Cardiomiopatia ipertrofica16Iperlipidemia di tipo IIa15Malattia da accumulo di glicogeno di tipo II14Anemia a cellule falciformi13Deficit di fattore IX13Cancro del polmone non a piccole cellule12Distrofia miotonica12Malattia cistica del rene congenita12Malattia di Huntington12Osteocondrodisplasia12Carenza di alfa 1-antitripsina11Epilessia mioclonica grave dell'infanzia11Mutazione del gene K-ras11Retinite pigmentosa11Sindrome adrenogenitale11Talassemia11Angioedema ereditario da carenza dell'inibitore della C1-esterasi10Malattia di Fabry10+350

Studi clinici: Patologie congenite, familiari e genetiche

796 studi in tutta Europa, prima gli studi aperti

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796 studi clinici

Anemia a cellule falciformi

In reclutamento
Farmaco autorizzatoSenza placebo
Paesi:GermaniaGermania
  • Partecipanti:0–17 anni
  • Principi attivi:Busulfan
  • Promotore:Vertex Pharmaceuticals Inc.

Talassemia

In reclutamento
Farmaco autorizzatoSenza placebo
Paesi:GermaniaGermania
  • Partecipanti:0–17 anni
  • Principi attivi:Busulfan
  • Promotore:Vertex Pharmaceuticals Inc.

Studio sull'efficacia di ambroxol e clenbuterolo nei bambini e adulti con malattia di Gaucher tipo 3

In reclutamento
Farmaco autorizzato
Paesi:Paesi BassiPaesi Bassi
  • Partecipanti:0–17 anni · 18–64 anni
  • Principi attivi:Ambroxol Hydrochloride
  • Promotore:Amsterdam UMC Stichting

Angioedema ereditario

In reclutamento
Farmaco autorizzatoSenza placebo
Paesi:CechiaCechia
  • Partecipanti:0–17 anni · 18–64 anni · 65 anni e più
  • Principi attivi:Berotralstat
  • Promotore:Biocryst Pharmaceuticals Inc.

Sindrome di Crigler-Najjar

In reclutamento
Farmaco autorizzatoSenza placebo
Paesi:FranciaFrancia
  • Partecipanti:0–17 anni · 18–64 anni · 65 anni e più
  • Principi attivi:Amoxicillin Sodium
  • Promotore:Genethon

Malformazione arterovenosa

In reclutamento
Farmaco autorizzatoSenza placebo
Paesi:NorvegiaNorvegia
  • Partecipanti:18–64 anni · 65 anni e più
  • Principi attivi:Apixaban
  • Promotore:Oslo University Hospital HF

Sindrome di Wiskott-Aldrich

In reclutamento
Farmaco in studioSenza placebo
Paesi:FranciaFrancia
  • Partecipanti:0–17 anni · 18–64 anni
  • Principi attivi:Etuvetidigene Autotemcel
  • Promotore:Genethon

Cancro del retto+2

In reclutamento
Farmaco autorizzatoSenza placebo
Paesi:FranciaFrancia
  • Partecipanti:18–64 anni · 65 anni e più
  • Principi attivi:Dostarlimab
  • Promotore:Centre Hospitalier Universitaire De Dijon

Cardiopatia congenita+1

In reclutamento
Farmaco autorizzato
Paesi:Paesi BassiPaesi Bassi
  • Partecipanti:0–17 anni
  • Principi attivi:Allopurinol Sodium
  • Promotore:Universitair Medisch Centrum Utrecht

Carcinoma a cellule squamose della cavità orale+4

In reclutamento
Farmaco autorizzatoSenza placebo
Paesi:GermaniaGermania
  • Partecipanti:18–64 anni · 65 anni e più
  • Principi attivi:Afatinib
  • Promotore:Fundacio Institut De Recerca De L'Hospital De La Santa Creu I Sant Pau

Ipotransferrinemia congenita+5

In reclutamento
Farmaco in studioSenza placebo
Paesi:GermaniaGermania
  • Partecipanti:0–17 anni · 18–64 anni
  • Principi attivi:Human Apotransferrin
  • Promotore:Prothya Biosolutions Netherlands B.V.

Amiloidosi neuropatica ereditaria

In reclutamento
Farmaco in studioSenza placebo
Paesi:CiproCipro
  • Partecipanti:18–64 anni · 65 anni e più
  • Principi attivi:Eplontersen
  • Promotore:Ionis Pharmaceuticals Inc.

Principi attivi studiati in quest'area

Le terapie sperimentate più spesso negli studi dell'area «Patologie congenite, familiari e genetiche».

Sirolimus21 studi cliniciSodium Chloride21 studi cliniciPrednisolone12 studi cliniciPlerixafor11 studi cliniciBusulfan10 studi cliniciIvacaftor9 studi cliniciMitapivat9 studi cliniciParacetamol8 studi cliniciTezacaftor8 studi clinici
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