Vai al contenuto
Studi-Clinici.it – home

Malattie rare

Molecole in studio

Luoghi

La nostra offertaNotizie

Area terapeutica

Patologie congenite, familiari e genetiche – ui.ui_pager.title_page

  • 796 studi clinici
  • 308 aperti
  • 374 malattie
  • 27 paesi

Malattie di quest'area

374 malattie con studi, prima le più studiate

Distrofia muscolare di Duchenne28Deficit di fattore VIII25Malattia a cellule falciformi25Fibrosi cistica24Angioedema ereditario22Atrofia muscolare spinale17Cardiomiopatia ipertrofica16Iperlipidemia di tipo IIa15Malattia da accumulo di glicogeno di tipo II14Anemia a cellule falciformi13Deficit di fattore IX13Cancro del polmone non a piccole cellule12Distrofia miotonica12Malattia cistica del rene congenita12Malattia di Huntington12Osteocondrodisplasia12Carenza di alfa 1-antitripsina11Epilessia mioclonica grave dell'infanzia11Mutazione del gene K-ras11Retinite pigmentosa11Sindrome adrenogenitale11Talassemia11Angioedema ereditario da carenza dell'inibitore della C1-esterasi10Malattia di Fabry10+350

Studi clinici: Patologie congenite, familiari e genetiche

796 studi in tutta Europa, prima gli studi aperti

Tipo di studio
Stato dello studio
Filtri rapidi

796 studi clinici

Craniosinostosi

In reclutamento
Farmaco autorizzatoSenza placebo
Paesi:UngheriaUngheria
  • Partecipanti:0–17 anni
  • Principi attivi:Rocuronium Bromide
  • Promotore:University Of Debrecen

Distrofia miotonica

In reclutamento
Farmaco in studio
Paesi:BelgioBelgio
  • Partecipanti:0–17 anni · 18–64 anni · 65 anni e più
  • Principi attivi:Mexiletine Hydrochloride
  • Promotore:Lupin Atlantis Holdings SA

Distrofia muscolare di Duchenne

In reclutamento
Farmaco in studioSenza placebo
Paesi:BelgioBelgio
  • Partecipanti:0–17 anni · 18–64 anni
  • Principi attivi:Givinostat
  • Promotore:Italfarmaco S.p.A.

Amplificazione del gene HER2

In reclutamento
Farmaco in studioSenza placebo
Paesi:BelgioBelgio
  • Partecipanti:18–64 anni · 65 anni e più
  • Principi attivi:Zongertinib
  • Promotore:Boehringer Ingelheim Espana S.A.

Osteocondrodisplasia

In reclutamento
Farmaco in studioSenza placebo
Paesi:FranciaFrancia
  • Partecipanti:0–17 anni
  • Principi attivi:Infigratinib
  • Promotore:Qed Therapeutics Inc.

Malattia da accumulo di glicogeno di tipo I

In reclutamento
Farmaco in studioSenza placebo
Paesi:DanimarcaDanimarca
  • Partecipanti:0–17 anni · 18–64 anni · 65 anni e più
  • Principi attivi:Pariglasgene Brecaparvovec
  • Promotore:Ultragenyx Pharmaceutical Inc.

Malattia di Fabry

In reclutamento
Farmaco in studioSenza placebo
Paesi:AustriaAustria
  • Partecipanti:0–17 anni
  • Principi attivi:Pegunigalsidase Alfa
  • Promotore:Chiesi Farmaceutici S.p.A.

Fibrosi cistica

In reclutamento
Farmaco autorizzatoSenza placebo
Paesi:BelgioBelgio
  • Partecipanti:0–17 anni
  • Principi attivi:Deutivacaftor
  • Promotore:Vertex Pharmaceuticals Inc.

Malattia da accumulo di glicogeno di tipo II

In reclutamento
Farmaco in studioSenza placebo
Paesi:GermaniaGermania
  • Partecipanti:18–64 anni
  • Principi attivi:Vanglusagene Ensiparvovec
  • Promotore:Genentech Inc.

Cuore univentricolare+1

In reclutamento
Farmaco autorizzato
Paesi:PoloniaPolonia
  • Partecipanti:18–64 anni · 65 anni e più
  • Principi attivi:Sildenafil
  • Promotore:Narodowy Instytut Kardiologii Stefana Kardynala Wyszynskiego Panstwowy Instytut Badawczy

Fibrodisplasia ossificante progressiva

In reclutamento
Farmaco in studio
Paesi:FranciaFrancia
  • Partecipanti:0–17 anni · 18–64 anni · 65 anni e più
  • Principi attivi:Incb000928
  • Promotore:Incyte Corp.

Principi attivi studiati in quest'area

Le terapie sperimentate più spesso negli studi dell'area «Patologie congenite, familiari e genetiche».

Sirolimus21 studi cliniciSodium Chloride21 studi cliniciPrednisolone12 studi cliniciPlerixafor11 studi cliniciBusulfan10 studi cliniciIvacaftor9 studi cliniciMitapivat9 studi cliniciParacetamol8 studi cliniciTezacaftor8 studi clinici
Clinical Trials Concierge

Preferisci non cercare? Il nostro consulente per gli studi clinici lo fa per te.

Parlaci della tua malattia – cerchiamo tra tutti gli studi in Europa e ti mettiamo in contatto con il centro giusto.