Lo studio clinico si concentra su una malattia rara chiamata atransferrinemia congenita, che รจ caratterizzata da bassi livelli di una proteina nel sangue chiamata transferrina. Questa proteina รจ importante perchรฉ aiuta a trasportare il ferro nel corpo. Le persone con questa condizione possono avere problemi come anemia e accumulo di ferro in organi importanti come il fegato e il cuore.
Il trattamento studiato รจ una soluzione per infusione chiamata apotransferrina umana. L’obiettivo principale dello studio รจ capire come questo trattamento viene assorbito dal corpo, quanto รจ efficace e quanto รจ sicuro per i pazienti con atransferrinemia. Durante lo studio, i partecipanti riceveranno infusioni di apotransferrina e verranno monitorati per vedere come il trattamento influisce sui livelli di emoglobina, ferritina e altri parametri del sangue.
Lo studio prevede di osservare se il trattamento puรฒ riportare i livelli di emoglobina e ferritina alla normalitร e ridurre l’accumulo di ferro negli organi. I partecipanti saranno seguiti per un certo periodo per valutare i cambiamenti nei livelli di transferrina e altri indicatori di salute. Questo aiuterร a determinare se l’apotransferrina puรฒ essere un trattamento efficace per le persone con questa rara condizione.
Germania 
Italia 
Spagna