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Studio sulla profilassi con vonicog alfa per bambini con malattia di von Willebrand grave

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

La ricerca clinica si concentra sulla malattia di von Willebrand grave, una condizione che causa problemi di coagulazione del sangue, portando a episodi di sanguinamento. Lo studio mira a valutare l'efficacia e la sicurezza di un trattamento preventivo con rVWF (fattore von Willebrand ricombinante) nei bambini affetti da questa malattia. Il trattamento è progettato per ridurre il numero di episodi di sanguinamento, sia spontanei che causati da traumi.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il trattamento con rVWF per un periodo massimo di 12 mesi. Il farmaco viene somministrato tramite iniezione endovenosa. I ricercatori confronteranno il numero di episodi di sanguinamento durante il trattamento con quelli avvenuti in passato, prima dell'inizio dello studio. Questo confronto aiuterà a determinare se il trattamento è efficace nel ridurre gli episodi di sanguinamento.

Oltre al rVWF, lo studio utilizza anche ADVATE, un altro farmaco in polvere e solvente per soluzione iniettabile, contenente octocog alfa, una forma ricombinante del fattore VIII della coagulazione. Questo farmaco è utilizzato per trattare episodi di sanguinamento che si verificano nonostante il trattamento preventivo. Lo studio non prevede l'uso di un placebo. L'obiettivo principale è ridurre il tasso annuale di sanguinamento nei bambini con la malattia di von Willebrand grave, migliorando così la loro qualità di vita.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Il paziente viene inserito nello studio clinico dopo aver soddisfatto i criteri di inclusione, che includono una diagnosi documentata di malattia di von Willebrand grave.

    Viene effettuata una valutazione iniziale per stabilire la frequenza e la gravità degli episodi di sanguinamento nei 12 mesi precedenti (o 6 mesi per i pazienti sotto i 2 anni).

  2. Passaggio 2

    Trattamento profilattico

    Il paziente inizia il trattamento profilattico con rVWF (fattore di von Willebrand ricombinante) per prevenire episodi di sanguinamento.

    Il trattamento viene somministrato per via endovenosa con dosaggi e frequenze stabiliti dal protocollo dello studio.

  3. Passaggio 3

    Monitoraggio e valutazione

    Durante lo studio, il paziente viene monitorato regolarmente per valutare l'efficacia del trattamento profilattico, misurando la riduzione del tasso annualizzato di sanguinamento (ABR).

    Vengono registrati eventuali effetti collaterali o reazioni avverse, come reazioni di ipersensibilità o eventi tromboembolici.

  4. Passaggio 4

    Trattamento degli episodi di sanguinamento

    In caso di episodi di sanguinamento durante lo studio, viene somministrato un trattamento aggiuntivo con rVWF e, se necessario, con ADVATE (un altro farmaco per il trattamento del sanguinamento).

    La quantità di farmaco utilizzata e l'efficacia del trattamento vengono documentate.

  5. Passaggio 5

    Conclusione dello studio

    Alla fine dello studio, viene effettuata una valutazione finale per confrontare i dati raccolti durante il trattamento profilattico con quelli storici del paziente.

    I risultati vengono analizzati per determinare l'efficacia e la sicurezza del trattamento profilattico con rVWF.

Chi può partecipare allo studio?

8 criteri

  • Il partecipante deve avere una diagnosi documentata di malattia di von Willebrand grave, che è un disturbo della coagulazione del sangue. La diagnosi deve essere confermata da test genetici o analisi specifiche.
  • Il partecipante deve avere meno di 18 anni al momento della selezione per lo studio.
  • Il partecipante deve aver ricevuto un trattamento con prodotti a base di fattore di von Willebrand (VWF) per almeno 12 mesi, se ha 2 anni o più, o per almeno 6 mesi, se ha meno di 2 anni. Questo trattamento può essere stato somministrato in risposta a episodi di sanguinamento o come prevenzione.
  • Il partecipante deve avere documenti disponibili che valutano il tipo, la frequenza, la gravità e il trattamento degli episodi di sanguinamento per almeno 12 mesi, se ha 2 anni o più, o per almeno 6 mesi, se ha meno di 2 anni.
  • Se il partecipante ha 12 anni o più, deve avere un indice di massa corporea (BMI) di almeno 15 ma inferiore a 40 kg/m². Se ha tra 2 e meno di 12 anni, il BMI deve essere tra il 5° e il 95° percentile. Per i bambini sotto i 2 anni, il peso deve essere tra il 5° e il 95° percentile in base al genere.
  • Le partecipanti di sesso femminile che possono avere figli devono avere un test di gravidanza negativo e accettare di utilizzare metodi contraccettivi efficaci durante lo studio.
  • Il partecipante deve fornire il proprio consenso informato, e se appropriato, il consenso deve essere fornito anche dal rappresentante legale.
  • Il partecipante e/o il rappresentante legale deve essere disposto e in grado di seguire i requisiti dello studio, confermato da una valutazione preliminare.

Chi non può partecipare allo studio?

4 criteri

  • Non avere una diagnosi di malattia di von Willebrand grave. Questa è una condizione del sangue che può causare sanguinamenti eccessivi.
  • Non rientrare nella fascia di età prevista dallo studio, che è per bambini a partire dai 2 anni.
  • Non essere in grado di seguire il trattamento profilattico con rVWF, che è una terapia preventiva per ridurre i sanguinamenti.
  • Non essere in grado di partecipare allo studio per motivi di salute o altre condizioni mediche che potrebbero interferire con i risultati.
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Dove si svolge lo studio

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Farmaci in studio

rVWF è un farmaco utilizzato per la profilassi nei bambini con diagnosi di malattia di von Willebrand grave. Questo farmaco aiuta a prevenire episodi di sanguinamento, sia spontanei che traumatici, riducendo il tasso annuale di sanguinamento. Viene somministrato regolarmente per mantenere i livelli di fattore di von Willebrand nel sangue, migliorando così la capacità del corpo di controllare il sanguinamento.

Che cosa si sa già del trattamento

rVWF – Questo farmaco è somministrato per via endovenosa e viene utilizzato principalmente per la profilassi nei bambini con grave malattia di von Willebrand. Attualmente è in fase di studio clinico di fase 3 per valutare la sua efficacia e sicurezza. Le indicazioni terapeutiche principali includono la riduzione del tasso annuale di sanguinamento nei pazienti affetti da questa condizione. A livello molecolare, rVWF agisce sostituendo il fattore di von Willebrand mancante o difettoso, essenziale per la coagulazione del sangue. Appartiene alla classe farmacologica dei fattori di coagulazione.

Malattie studiate

Malattia di von Willebrand grave – È un disturbo emorragico ereditario causato dalla carenza o dal malfunzionamento del fattore di von Willebrand, una proteina essenziale per la coagulazione del sangue. Le persone affette possono sperimentare sanguinamenti frequenti e prolungati, sia spontanei che a seguito di traumi. I sintomi possono includere epistassi, sanguinamento delle gengive, lividi facili e, nelle donne, mestruazioni abbondanti. La gravità dei sintomi varia da persona a persona, e in alcuni casi possono verificarsi emorragie articolari o muscolari. La malattia è spesso diagnosticata durante l'infanzia, ma i sintomi possono manifestarsi a qualsiasi età. La gestione della condizione si concentra sulla prevenzione e il controllo degli episodi emorragici.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 9 ott 2026
Età0-17FasePhase IIINumero dello studio2023-509877-22-00Codice del protocolloTAK-577-3001Partecipanti previsti28 personePromotoreTakeda Development Center Americas Inc.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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