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Octocog Alfa

Questo articolo riassume i principali studi clinici che hanno investigato l’uso di octocog alfa, noto anche come ReFacto AF, per il trattamento dell’emofilia A. Questi studi miravano a valutare la sicurezza, l’efficacia, la farmacocinetica e i risultati riportati dai pazienti relativi a ReFacto AF in pazienti con emofilia A grave o moderatamente grave. Gli studi forniscono importanti approfondimenti sull’uso di questo prodotto a base di fattore VIII ricombinante sia per la profilassi di routine che per il trattamento degli episodi emorragici.

Indice dei Contenuti

Cos’è l’Octocog Alfa?

L’octocog alfa è un tipo di farmaco noto come concentrato di fattore VIII ricombinante (rFVIII). È una versione artificiale della proteina coagulante fattore VIII, che è assente o non funziona correttamente nelle persone con emofilia A. L’octocog alfa viene utilizzato per trattare e prevenire le emorragie nei pazienti con questa condizione[1][2].

Nomi Commerciali

L’octocog alfa è commercializzato con diversi nomi commerciali, tra cui:

  • Advate
  • ReFacto
  • ReFacto AF
  • Xyntha
  • Helixate
  • Kogenate

Questi diversi nomi commerciali possono riferirsi a formulazioni o processi di produzione leggermente diversi, ma tutti contengono octocog alfa come principio attivo[3][4].

Per Cosa si Usa?

L’octocog alfa viene principalmente utilizzato per trattare e prevenire le emorragie nelle persone con emofilia A. L’emofilia A è un disturbo ereditario in cui il sangue non coagula correttamente a causa della mancanza di fattore VIII funzionante. Questo può portare a:

  • Emorragie spontanee (sanguinamenti che si verificano senza una causa evidente)
  • Sanguinamenti prolungati dopo lesioni o interventi chirurgici
  • Sanguinamenti nelle articolazioni, che possono causare dolore e danni nel tempo

L’octocog alfa può essere utilizzato in diversi modi, tra cui:[1][2]

  • Terapia on-demand: per trattare gli episodi emorragici quando si verificano
  • Profilassi: trattamenti regolari per prevenire gli episodi emorragici
  • Gestione perioperatoria: per prevenire emorragie eccessive durante e dopo gli interventi chirurgici

Come Funziona

Quando si ha un taglio o una lesione, il corpo normalmente forma un coagulo di sangue per fermare l’emorragia. Questo processo coinvolge diversi passaggi e richiede proteine specifiche chiamate fattori della coagulazione. Nell’emofilia A, il fattore VIII è assente o non funziona correttamente, il che interrompe il processo di coagulazione.

L’octocog alfa funziona sostituendo il fattore VIII mancante o difettoso nel corpo. Quando viene iniettato nel flusso sanguigno, aiuta il sangue a formare coaguli normalmente, fermando o prevenendo gli episodi emorragici[1].

Somministrazione

L’octocog alfa viene somministrato come iniezione endovenosa (EV), il che significa che viene iniettato direttamente in una vena. La dose e la frequenza del trattamento possono variare in base a diversi fattori, tra cui:

  • La gravità dell’emofilia
  • Il peso corporeo
  • Lo scopo del trattamento (on-demand, profilassi o chirurgia)
  • Il prodotto specifico utilizzato

Il medico determinerà il programma di dosaggio appropriato per te. Alcuni pazienti o i loro caregiver possono essere addestrati a somministrare il farmaco a casa[3].

Efficacia

Gli studi clinici hanno dimostrato che l’octocog alfa è efficace nel trattare e prevenire gli episodi emorragici nei pazienti con emofilia A. Alcuni risultati chiave includono:

  • Riduzione del numero di episodi emorragici quando utilizzato per la profilassi
  • Controllo efficace delle emorragie quando utilizzato per il trattamento on-demand
  • Gestione efficace delle emorragie durante le procedure chirurgiche

L’efficacia può essere misurata da fattori come il numero di infusioni necessarie per trattare un’emorragia, la risposta al trattamento e il tasso annuale di sanguinamento[1][4].

Sicurezza ed Effetti Collaterali

L’octocog alfa è generalmente ben tollerato, ma come tutti i farmaci, può causare effetti collaterali. Gli effetti collaterali comuni possono includere:

  • Mal di testa
  • Febbre
  • Tosse
  • Nausea o vomito
  • Dolore articolare
  • Reazioni nel sito di iniezione (rossore, gonfiore o prurito)

Un effetto collaterale più serio ma raro è lo sviluppo di inibitori. Gli inibitori sono anticorpi che il sistema immunitario può produrre contro il fattore VIII, rendendo il trattamento meno efficace. Il medico ti monitorerà per lo sviluppo di inibitori[4][5].

Farmacocinetica

La farmacocinetica si riferisce a come il corpo elabora un farmaco. Per l’octocog alfa, i parametri farmacocinetici importanti includono:

  • Emivita: Il tempo necessario affinché metà del farmaco venga eliminato dal corpo
  • Clearance: Quanto velocemente il corpo rimuove il farmaco
  • Recupero: Quanto aumenta il livello di fattore VIII nel sangue dopo un’iniezione

Questi parametri possono variare tra gli individui e possono essere influenzati da fattori come l’età e il peso corporeo. Comprendere questi parametri aiuta i medici a determinare il regime di dosaggio più appropriato per ogni paziente[6][7].

Qualità della Vita

Il trattamento con octocog alfa può migliorare significativamente la qualità della vita delle persone con emofilia A. I benefici possono includere:

  • Meno episodi emorragici, con conseguente minor dolore e danno articolare
  • Maggiore capacità di partecipare ad attività fisiche
  • Meno visite ospedaliere e giorni di assenza dal lavoro o dalla scuola
  • Maggiore indipendenza nella gestione della condizione

Gli studi hanno utilizzato vari questionari per valutare come il trattamento influisce sul funzionamento fisico dei pazienti, sul benessere emotivo e sulla soddisfazione complessiva per le cure ricevute[2].

Aspetto dello Studio Dettagli
Obiettivi Primari Valutare la sicurezza, l’efficacia, la farmacocinetica e i risultati riportati dai pazienti di ReFacto AF
Disegni dello Studio Studi clinici randomizzati controllati, studi in aperto, studi osservazionali
Popolazione di Pazienti Adulti e bambini con emofilia A grave o moderatamente grave
Misure Chiave dei Risultati Tasso annualizzato di sanguinamento, recupero del fattore VIII, eventi avversi, sviluppo di inibitori, punteggi della qualità della vita
Strategie di Dosaggio Profilassi di routine, trattamento al bisogno, confronti di dosaggio basati sul peso
Risultati sulla Sicurezza Generalmente ben tollerato; importante il monitoraggio dello sviluppo di inibitori
Risultati di Efficacia Efficace nella riduzione degli episodi di sanguinamento e nel miglioramento della qualità della vita nella maggior parte dei pazienti
Approfondimenti Farmacocinetici Paragonabile ad altri prodotti di fattore VIII ricombinante; osservata variabilità individuale

FAQ

  • Che cos’è ReFacto AF? ReFacto AF è un prodotto a base di fattore VIII ricombinante, noto anche come octocog alfa o moroctocog alfa. Viene utilizzato per trattare e prevenire il sanguinamento nei pazienti con emofilia A, un disturbo genetico caratterizzato da carenza del fattore VIII.
  • Quali erano gli obiettivi principali degli studi clinici che coinvolgevano ReFacto AF? Gli obiettivi principali includevano la valutazione della sicurezza e dell’efficacia di ReFacto AF, la valutazione del suo profilo farmacocinetico, la misurazione dei risultati riportati dai pazienti e della qualità della vita, e il confronto tra diversi metodi di dosaggio basati sul peso corporeo.
  • Come è stata valutata la sicurezza di ReFacto AF in questi studi? La sicurezza è stata valutata monitorando gli eventi avversi, incluso lo sviluppo di inibitori del fattore VIII. I ricercatori hanno tracciato sia gli eventi avversi non gravi che quelli gravi durante gli studi.
  • Quali misure sono state utilizzate per valutare l’efficacia di ReFacto AF? L’efficacia è stata valutata attraverso varie misure tra cui il tasso annualizzato di sanguinamento, il numero di infusioni necessarie per trattare gli episodi di sanguinamento e le valutazioni dell’efficacia del trattamento da parte dei medici e dei pazienti.
  • Ci sono stati studi che hanno confrontato ReFacto AF con altri prodotti a base di fattore VIII? Sì, alcuni studi hanno confrontato la farmacocinetica di ReFacto AF con altri prodotti a base di fattore VIII come ADVATE. Questi confronti hanno aiutato a valutare la biodisponibilità relativa e l’efficacia delle diverse formulazioni.

Studi clinici in corso su Octocog Alfa

  • Data di inizio: 2017-03-15

    Studio sull’efficacia e sicurezza del Fattore di Von Willebrand Ricombinante con o senza Octocog Alfa nei bambini con Malattia di Von Willebrand grave

    Reclutamento in corso

    3 1 1 1

    La ricerca si concentra sulla Malattia di von Willebrand grave nei bambini, una condizione ereditaria che causa problemi di coagulazione del sangue. Il trattamento in studio utilizza il Fattore di von Willebrand ricombinante (rVWF), somministrato con o senza ADVATE, un farmaco contenente octocog alfa, per gestire episodi di sanguinamento e supportare interventi chirurgici. L’obiettivo principale…

    Malattie indagate:
    Farmaci indagati:
    Francia Spagna Austria Belgio Italia
  • Data di inizio: 2024-10-30

    Studio sulla profilassi con vonicog alfa per bambini con malattia di von Willebrand grave

    Reclutamento in corso

    3 1 1 1

    La ricerca clinica si concentra sulla malattia di von Willebrand grave, una condizione che causa problemi di coagulazione del sangue, portando a episodi di sanguinamento. Lo studio mira a valutare l’efficacia e la sicurezza di un trattamento preventivo con rVWF (fattore von Willebrand ricombinante) nei bambini affetti da questa malattia. Il trattamento è progettato per…

    Malattie indagate:
    Farmaci indagati:
    Italia Francia Irlanda Spagna

Glossario

  • Hemophilia A: Un disturbo emorragico ereditario causato da una carenza del fattore di coagulazione VIII, che porta a una coagulazione del sangue compromessa e un aumento del rischio di sanguinamento.
  • Factor VIII (FVIII): Una proteina della coagulazione del sangue che è carente o disfunzionale nelle persone con emofilia A.
  • Recombinant Factor VIII: Una versione del fattore VIII creata in laboratorio utilizzata per trattare l'emofilia A, prodotta mediante tecniche di ingegneria genetica.
  • Octocog Alfa: Il nome generico di ReFacto AF, un prodotto a base di fattore VIII ricombinante utilizzato nel trattamento dell'emofilia A.
  • Prophylaxis: Trattamento regolare per prevenire episodi di sanguinamento nelle persone con emofilia.
  • Pharmacokinetics: Lo studio di come un farmaco si muove attraverso il corpo, inclusi il suo assorbimento, distribuzione, metabolismo ed escrezione.
  • Annualized Bleeding Rate (ABR): Il numero medio di episodi di sanguinamento che un paziente sperimenta in un anno, utilizzato per misurare l'efficacia del trattamento.
  • Inhibitors: Anticorpi che il sistema immunitario sviluppa contro il fattore VIII, rendendo il trattamento meno efficace o inefficace.
  • Bethesda Units (BU): Una misura del livello di inibitori del fattore VIII nel sangue.
  • Health-related Quality of Life (HRQoL): Una misura della percezione della salute fisica e mentale di una persona nel tempo, spesso utilizzata per valutare l'impatto di malattie croniche e trattamenti.