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Patologie congenite, familiari e genetiche – ui.ui_pager.title_page

  • 796 studi clinici
  • 308 aperti
  • 374 malattie
  • 27 paesi

Malattie di quest'area

374 malattie con studi, prima le più studiate

Distrofia muscolare di Duchenne28Deficit di fattore VIII25Malattia a cellule falciformi25Fibrosi cistica24Angioedema ereditario22Atrofia muscolare spinale17Cardiomiopatia ipertrofica16Iperlipidemia di tipo IIa15Malattia da accumulo di glicogeno di tipo II14Anemia a cellule falciformi13Deficit di fattore IX13Cancro del polmone non a piccole cellule12Distrofia miotonica12Malattia cistica del rene congenita12Malattia di Huntington12Osteocondrodisplasia12Carenza di alfa 1-antitripsina11Epilessia mioclonica grave dell'infanzia11Mutazione del gene K-ras11Retinite pigmentosa11Sindrome adrenogenitale11Talassemia11Angioedema ereditario da carenza dell'inibitore della C1-esterasi10Malattia di Fabry10+350

Studi clinici: Patologie congenite, familiari e genetiche

796 studi in tutta Europa, prima gli studi aperti

Tipo di studio
Stato dello studio
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796 studi clinici

Miopatia mitocondriale

In reclutamento
Farmaco in studioSenza placebo
Paesi:Paesi BassiPaesi Bassi
  • Partecipanti:18–64 anni
  • Principi attivi:Autologous Muscle Precursor Cells
  • Promotore:Academisch Ziekenhuis Maastricht

Malattia da accumulo di glicogeno di tipo II

In reclutamento
Farmaco autorizzatoSenza placebo
Paesi:Paesi BassiPaesi Bassi
  • Partecipanti:18–64 anni · 65 anni e più
  • Principi attivi:Alglucosidase Alfa
  • Promotore:Erasmus Universitair Medisch Centrum Rotterdam (Erasmus MC)

Angioedema ereditario da carenza dell'inibitore della C1-esterasi+1

In reclutamento
Farmaco autorizzato
Paesi:BulgariaBulgaria
  • Partecipanti:0–17 anni · 18–64 anni · 65 anni e più
  • Principi attivi:Sodium Chloride
  • Promotore:Octapharma Pharmazeutika Produktionsgesellschaft mbH

Ittiosi vulgaris

In reclutamento
Farmaco autorizzatoSenza placebo
Paesi:FranciaFrancia
  • Partecipanti:18–64 anni · 65 anni e più
  • Principi attivi:Gentamicin Sulfate
  • Promotore:Centre Hospitalier Universitaire De Toulouse

Malformazione arterovenosa cerebrale emorragica

In reclutamento
Farmaco autorizzato
Paesi:FranciaFrancia
  • Partecipanti:18–64 anni · 65 anni e più
  • Principi attivi:Bevacizumab
  • Promotore:Fondation A De Rothschild

Sindrome di Alport

In reclutamento
Farmaco autorizzato
Paesi:GermaniaGermania
  • Partecipanti:0–17 anni · 18–64 anni
  • Principi attivi:Dapagliflozin
  • Promotore:Universitaetsmedizin Goettingen

Mucopolisaccaridosi III

In reclutamento
Farmaco in studioSenza placebo
Paesi:SpagnaSpagna
  • Partecipanti:0–17 anni
  • Principi attivi:Rebisufligene Etisparvovec
  • Promotore:Ultragenyx Pharmaceutical Inc.

Mucopolisaccaridosi III

In reclutamento
Farmaco in studioSenza placebo
Paesi:SpagnaSpagna
  • Partecipanti:0–17 anni
  • Principi attivi:Rebisufligene Etisparvovec
  • Promotore:Ultragenyx Pharmaceutical Inc.

Atrofia muscolare spinale

In reclutamento
Farmaco autorizzatoSenza placebo
Paesi:GermaniaGermania
  • Partecipanti:0–17 anni
  • Principi attivi:Risdiplam
  • Promotore:F. Hoffmann-La Roche AG

Mucopolisaccaridosi II

In reclutamento
Farmaco in studioSenza placebo
Paesi:FranciaFrancia
  • Partecipanti:0–17 anni
  • Principi attivi:Idursulfase
  • Promotore:Takeda Development Center Americas Inc.

Malattia di Glanzmann

In reclutamento
Farmaco in studioSenza placebo
Paesi:BelgioBelgio
  • Partecipanti:18–64 anni
  • Principi attivi:Hmb-001
  • Promotore:Hemab ApS

Ipercolesterolemia+1

In reclutamento
Farmaco autorizzatoSenza placebo
Paesi:SpagnaSpagna
  • Partecipanti:18–64 anni · 65 anni e più
  • Principi attivi:Atorvastatin
  • Promotore:Fundacion Para La Investigacion Biomedica Del Hospital Universitario La Princesa

Principi attivi studiati in quest'area

Le terapie sperimentate più spesso negli studi dell'area «Patologie congenite, familiari e genetiche».

Sirolimus21 studi cliniciSodium Chloride21 studi cliniciPrednisolone12 studi cliniciPlerixafor11 studi cliniciBusulfan10 studi cliniciIvacaftor9 studi cliniciMitapivat9 studi cliniciParacetamol8 studi cliniciTezacaftor8 studi clinici
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