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Studio sulla sicurezza ed efficacia a lungo termine di eplontersen nei pazienti con polineuropatia amiloide da transtiretina ereditaria

Centro verificatoFarmaco in studioSenza placebo
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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio clinico si concentra su una malattia chiamata Polineuropatia Amiloide da Transtiretina Ereditaria (hATTR-PN). Questa è una condizione genetica in cui una proteina chiamata transtiretina si accumula in modo anomalo nei nervi, causando danni. Il trattamento in esame è un farmaco chiamato eplontersen, noto anche con il codice ION 682884. Questo farmaco viene somministrato tramite iniezione sottocutanea, il che significa che viene iniettato sotto la pelle.

Lo scopo principale dello studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità del trattamento a lungo termine con eplontersen nei pazienti affetti da hATTR-PN. I partecipanti riceveranno il farmaco per un periodo prolungato, e verranno monitorati per eventuali effetti collaterali e per vedere come il farmaco influisce sulla loro salute generale. Durante lo studio, verranno effettuati controlli regolari per valutare la funzione renale, il conteggio delle piastrine, e altri parametri di salute.

Lo studio prevede anche l'uso di un placebo, che è una sostanza senza effetto terapeutico, per confrontare i risultati. I partecipanti saranno seguiti nel tempo per osservare eventuali cambiamenti nei sintomi della neuropatia e nella qualità della vita. L'obiettivo è capire se eplontersen può essere un trattamento sicuro ed efficace per le persone con questa malattia rara. Lo studio è progettato per durare fino al 2026, permettendo un'osservazione a lungo termine degli effetti del trattamento.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 6 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Lo studio è progettato per valutare la sicurezza e l'efficacia a lungo termine di ION-682884 (eplontersen) nei pazienti con polineuropatia amiloide mediata da transtiretina ereditaria.

    La partecipazione richiede il completamento soddisfacente di studi precedenti correlati o una diagnosi confermata della condizione.

  2. Passaggio 2

    Somministrazione del farmaco

    Il farmaco ION-682884 viene somministrato tramite iniezione sottocutanea.

    La frequenza e la durata della somministrazione saranno determinate dal protocollo dello studio e dal medico responsabile.

  3. Passaggio 3

    Monitoraggio della sicurezza

    Durante lo studio, verranno monitorati diversi parametri per valutare la sicurezza del trattamento, tra cui il conteggio delle piastrine, la funzione renale e i livelli di transaminasi.

    Saranno registrati eventuali eventi avversi e l'uso di farmaci concomitanti.

  4. Passaggio 4

    Valutazioni cliniche

    Saranno effettuati esami fisici regolari, test di laboratorio clinici e elettrocardiogrammi (ECG) per monitorare la salute generale.

    Verranno eseguiti test specifici per valutare la funzione tiroidea, la coagulazione e i livelli di infiammazione.

  5. Passaggio 5

    Valutazione dell'efficacia

    L'efficacia del trattamento sarà valutata attraverso cambiamenti nei punteggi di disabilità da polineuropatia e nei questionari sulla qualità della vita.

    Saranno misurati anche i livelli di transtiretina nel siero e altri parametri correlati alla neuropatia.

  6. Passaggio 6

    Conclusione dello studio

    Lo studio è previsto per concludersi nel settembre 2026.

    I risultati finali contribuiranno a determinare la sicurezza e l'efficacia a lungo termine del trattamento con ION-682884.

Chi può partecipare allo studio?

7 criteri

  • Completamento soddisfacente di uno studio precedente con il farmaco ION-682884 o diagnosi di polineuropatia amiloide mediata da transtiretina ereditaria (hATTR-PN) e completamento soddisfacente di uno studio con inotersen, come valutato dal medico e dallo sponsor.
  • Aver fornito il consenso informato scritto (firmato e datato) e qualsiasi autorizzazione richiesta dalla legge locale, e essere in grado di rispettare tutti i requisiti dello studio.
  • Per le donne: devono essere non gravide e non in allattamento e soddisfare una delle seguenti condizioni:
    • Essere sterilizzate chirurgicamente (ad esempio, occlusione tubarica, isterectomia, salpingectomia bilaterale, ooforectomia bilaterale).
    • Essere in post-menopausa (definita come 12 mesi di amenorrea spontanea in donne con più di 55 anni o, in donne con 55 anni o meno, 12 mesi di amenorrea spontanea senza altra causa medica e livelli di FSH nel range post-menopausale per il laboratorio coinvolto).
    • Essere astinenti o, se sessualmente attive e in età fertile, accettare di utilizzare metodi contraccettivi altamente efficaci dal momento della firma del consenso informato fino ad almeno 24 settimane dopo l'ultima dose di ION-682884 e accettare di sottoporsi a test di gravidanza secondo il protocollo.
    • Per gli uomini: devono essere sterilizzati chirurgicamente (ad esempio, orchidectomia bilaterale) o astinenti; se sessualmente attivi con una donna in età fertile, la partner deve utilizzare un metodo contraccettivo altamente efficace dal momento della firma del consenso informato fino ad almeno 24 settimane dopo l'ultima dose di ION-682884.
    • Disponibilità a seguire l'integrazione di vitamina A secondo il protocollo.

Chi non può partecipare allo studio?

8 criteri

  • Non possono partecipare persone che hanno altre malattie gravi che potrebbero influenzare i risultati dello studio.
  • Non possono partecipare persone che hanno avuto una reazione allergica grave a farmaci simili a quello in studio.
  • Non possono partecipare persone che stanno assumendo altri farmaci che potrebbero interferire con il farmaco in studio.
  • Non possono partecipare persone che hanno una malattia del fegato grave.
  • Non possono partecipare persone che hanno una malattia renale grave.
  • Non possono partecipare persone che sono incinte o stanno allattando.
  • Non possono partecipare persone che hanno partecipato a un altro studio clinico recentemente.
  • Non possono partecipare persone che non sono in grado di seguire le istruzioni dello studio o di partecipare a tutte le visite richieste.
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Farmaci in studio

ION-682884 (eplontersen) è un farmaco sperimentale studiato per il trattamento della polineuropatia amiloide mediata dalla transtiretina ereditaria (hATTR-PN). Questo farmaco è progettato per ridurre i livelli di transtiretina, una proteina che può accumularsi e causare danni ai nervi. L'obiettivo principale dello studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità del trattamento a lungo termine con questo farmaco nei pazienti affetti da questa condizione.

Che cosa si sa già del trattamento

Eplontersen – Eplontersen è somministrato per via iniettiva e viene utilizzato principalmente per il trattamento della polineuropatia amiloide mediata da transtiretina ereditaria (hATTR-PN). Attualmente, è in fase di studio clinico per valutare la sua sicurezza ed efficacia a lungo termine. Questo farmaco agisce a livello molecolare riducendo la produzione della proteina transtiretina, che è coinvolta nella formazione di depositi amiloidi dannosi nei nervi. Eplontersen appartiene alla classe farmacologica degli oligonucleotidi antisenso, che sono progettati per interferire con la sintesi di proteine specifiche.

Malattie studiate

Polineuropatia amiloide mediata da transtiretina ereditaria – È una malattia genetica rara che colpisce i nervi periferici a causa dell'accumulo di una proteina anomala chiamata amiloide. Questa condizione porta a danni progressivi ai nervi, causando sintomi come debolezza muscolare, perdita di sensibilità e dolore. Con il tempo, i pazienti possono sperimentare difficoltà motorie e problemi autonomici, come alterazioni della pressione sanguigna e della digestione. La progressione della malattia varia tra gli individui, ma tende a peggiorare nel tempo. I sintomi possono iniziare in età adulta e progredire lentamente, influenzando la qualità della vita.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IIINumero dello studio2024-511201-32-00Codice del protocolloION-682884-CS13Partecipanti previsti159 personePromotoreIonis Pharmaceuticals Inc.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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