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Apotransferrina Umana: Un Trattamento Promettente per l’Atransferrinemia Congenita

L’apotransferrina umana è oggetto di studi in sperimentazioni cliniche come potenziale trattamento per una rara condizione chiamata atransferrinemia. Questo disturbo è causato da una carenza della proteina transferrina. La ricerca in corso mira a studiare l’efficacia, la sicurezza e come l’organismo elabora questo farmaco quando viene utilizzato come terapia sostitutiva per i pazienti con atransferrinemia. Questo articolo fornirà una panoramica della sperimentazione clinica, dei suoi obiettivi e dei potenziali risultati per i pazienti che soffrono di questa rara condizione.

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    Indice dei Contenuti

    Cos’è l’Apotransferrina Umana?

    L’Apotransferrina Umana è un trattamento medico in fase di studio per una rara condizione chiamata atransferrinemia congenita. Questo farmaco è una forma della proteina transferrina, naturalmente presente nei nostri corpi ma assente nelle persone affette da atransferrinemia.[1] Lo scopo di questo trattamento è sostituire la transferrina mancante nei pazienti che non possono produrla autonomamente.

    Comprendere l’Atransferrinemia Congenita

    L’atransferrinemia congenita è un disturbo estremamente raro causato dalla carenza della proteina transferrina. La transferrina è cruciale per il nostro corpo poiché aiuta a trasportare il ferro nel flusso sanguigno. Senza sufficiente transferrina, il corpo non può utilizzare correttamente il ferro, portando a vari problemi di salute.[1] Alcuni di questi problemi includono:

    • Anemia: Una condizione in cui non si hanno abbastanza globuli rossi sani per trasportare l’ossigeno ai tessuti del corpo.
    • Sovraccarico di ferro: Accumulo eccessivo di ferro in organi come il fegato e il cuore, che può essere dannoso.
    • Problemi di crescita e sviluppo: Soprattutto nei bambini, poiché il ferro è cruciale per una corretta crescita.
    Prima dello sviluppo dell’Apotransferrina Umana, non esisteva un trattamento regolare disponibile per i pazienti con questa condizione.

    Come Funziona l’Apotransferrina Umana

    L’Apotransferrina Umana funziona sostituendo la transferrina mancante nel corpo del paziente. Quando somministrata, aiuta a:

    1. Trasportare il ferro: Trasporta il ferro attraverso il flusso sanguigno, consegnandolo alle cellule che ne hanno bisogno.
    2. Prevenire il sovraccarico di ferro: Distribuendo correttamente il ferro, aiuta a prevenire l’accumulo eccessivo negli organi.
    3. Supportare la produzione di globuli rossi: Con una corretta distribuzione del ferro, il corpo può produrre più globuli rossi sani.
    Questa terapia sostitutiva mira a ripristinare la funzione normale che manca nei pazienti con atransferrinemia.[1]

    Come Viene Somministrata l’Apotransferrina Umana?

    L’Apotransferrina Umana viene somministrata come infusione endovenosa. Ciò significa che viene somministrata direttamente nel flusso sanguigno del paziente attraverso una vena. Il trattamento viene tipicamente somministrato ogni 4-8 settimane, anche se la frequenza esatta può variare a seconda delle esigenze del paziente.[1]

    Risultati Attesi e Benefici

    La sperimentazione clinica dell’Apotransferrina Umana sta esaminando diversi importanti risultati che potrebbero beneficiare i pazienti:

    • Livelli di emoglobina normalizzati: L’emoglobina è la proteina nei globuli rossi che trasporta l’ossigeno. Il trattamento mira a portare i livelli di emoglobina entro il range normale.[1]
    • Miglioramento dell’equilibrio del ferro: Lo studio sta misurando i livelli di transferrina nel sangue per vedere quanto bene funziona il trattamento e quanto dura.[1]
    • Riduzione del sovraccarico di ferro: Uno degli obiettivi è eliminare l’eccesso di ferro da organi come il fegato e il cuore.[1]
    • Conta dei globuli normalizzata: Il trattamento mira a portare i livelli di globuli rossi (eritrociti) e la proporzione di sangue composta da globuli rossi (ematocrito) entro range normali.[1]
    • Livelli di ferritina regolati: La ferritina è una proteina che immagazzina il ferro nel corpo. L’obiettivo è portare la ferritina sierica (ferritina nel sangue) a livelli normali.[1]
    Questi risultati potrebbero migliorare significativamente la qualità della vita dei pazienti con atransferrinemia affrontando i problemi principali causati dalla mancanza di transferrina.

    Sicurezza ed Effetti Collaterali

    Come per qualsiasi trattamento medico, la sicurezza è una preoccupazione cruciale. La sperimentazione clinica sta monitorando attentamente eventuali reazioni avverse al farmaco. Ciò significa che stanno osservando eventuali reazioni inaspettate o dannose che potrebbero verificarsi dal trattamento.[1] È importante notare che, essendo questa una terapia sostitutiva che fornisce una proteina normalmente presente nel corpo, il rischio di effetti collaterali potrebbe essere inferiore rispetto ad altri tipi di farmaci. Tuttavia, tutti i potenziali rischi saranno valutati accuratamente durante lo studio.

    Ricerca in Corso e Prospettive Future

    La sperimentazione clinica dell’Apotransferrina Umana (identificata come NCT01797055) è un passo significativo avanti nel trattamento dell’atransferrinemia congenita. Questo studio è progettato per valutare diversi aspetti chiave del trattamento:

    • Farmacocinetica: Questo si riferisce a come il farmaco si muove attraverso il corpo – come viene assorbito, distribuito, metabolizzato ed escreto.
    • Efficacia: Questo misura quanto bene il trattamento funziona nell’affrontare i sintomi e i problemi sottostanti dell’atransferrinemia.
    • Sicurezza: Questo implica il monitoraggio di eventuali effetti collaterali o reazioni avverse per garantire che il trattamento sia sicuro per i pazienti.
    I risultati di questo studio saranno cruciali per determinare se l’Apotransferrina Umana può diventare un trattamento standard per i pazienti con atransferrinemia. Se avrà successo, potrebbe fornire una terapia molto necessaria per le persone con questa rara condizione, potenzialmente migliorando la loro qualità di vita e i risultati di salute a lungo termine.[1]

    Aspetto Dettagli
    Titolo dello Studio Studio di aumento graduale del dosaggio per valutare la farmacocinetica, l’efficacia e la sicurezza dell’apotransferrina in pazienti con atransferrinemia
    Condizione Studiata Atransferrinemia Congenita
    Farmaco Testato Apotransferrina Umana
    Metodo di Somministrazione Infusione endovenosa ogni 4-8 settimane
    Risultati Primari 1. Emoglobina nel range normale
    2. Farmacocinetica della transferrina
    3. Eliminazione del sovraccarico di ferro negli organi
    Risultati Secondari 1. Ferritina sierica entro valori normali
    2. Ematocrito entro valori normali
    3. Eritrociti entro valori normali
    Altri Risultati 1. Livelli efficaci di transferrina
    2. Numero di reazioni avverse al farmaco

    Domande frequenti per i pazienti

    • Che cos’è l’atransferrinemia? L’atransferrinemia è un disturbo molto raro causato da una carenza della proteina transferrina. Questa proteina è importante per il trasporto del ferro nell’organismo.
    • Come viene somministrata l’Apotransferrina Umana nella sperimentazione clinica? Nella sperimentazione clinica, l’Apotransferrina Umana viene somministrata mediante infusione endovenosa ogni 4-8 settimane.
    • Quali sono gli obiettivi principali di questa sperimentazione clinica? Gli obiettivi principali sono studiare la farmacocinetica (come l’organismo elabora il farmaco), l’efficacia (quanto funziona bene) e la sicurezza della terapia sostitutiva con Apotransferrina nei pazienti con atransferrinemia.
    • Quali sono alcuni dei risultati primari misurati in questo studio? I risultati primari includono il raggiungimento di livelli normali di emoglobina, la misurazione dei livelli di transferrina sierica in vari momenti e l’eliminazione del sovraccarico di ferro in organi come il fegato e il cuore.
    • Ci sono risultati secondari monitorati in questa sperimentazione? Sì, i risultati secondari includono il raggiungimento di livelli normali di ferritina sierica, ematocrito ed eritrociti (globuli rossi).

    Studi in corso con Human Apotransferrin

    • Data di inizio: 2010-11-12

      Studio clinico sul trattamento con apotransferrina per pazienti con atransferrinemia congenita

      Reclutamento

      2 1 1

      Lo studio clinico si concentra su una malattia rara chiamata atransferrinemia congenita, che è caratterizzata da bassi livelli di una proteina nel sangue chiamata transferrina. Questa proteina è importante perché aiuta a trasportare il ferro nel corpo. Le persone con questa condizione possono avere problemi come anemia e accumulo di ferro in organi importanti come…

      Malattie studiate:
      Farmaci studiati:
      Italia Spagna Germania

    Glossario

    • Atransferrinemia: Un disturbo genetico molto raro caratterizzato da una carenza o assenza di transferrina, una proteina responsabile del trasporto del ferro nel sangue.
    • Apotransferrin: Una forma di transferrina che non contiene ferro. In questo studio, l'apotransferrina umana viene utilizzata come terapia sostitutiva per i pazienti privi di transferrina naturale.
    • Pharmacokinetics: Lo studio di come un farmaco si muove attraverso il corpo, inclusi il suo assorbimento, distribuzione, metabolismo ed escrezione.
    • Hemoglobin: Una proteina nei globuli rossi che trasporta l'ossigeno in tutto il corpo. I livelli normali indicano una buona capacità di trasporto dell'ossigeno.
    • Serum Transferrin: La quantità di proteina transferrina misurata nel siero sanguigno.
    • Iron Overload: Una condizione in cui il ferro in eccesso si accumula negli organi, in particolare nel fegato e nel cuore, che può essere dannosa per la salute.
    • Serum Ferritin: Una proteina del sangue che contiene ferro. I suoi livelli nel sangue possono indicare la quantità di ferro immagazzinata nel corpo.
    • Hematocrit: La percentuale di globuli rossi nel sangue. I livelli normali suggeriscono un sano equilibrio dei componenti del sangue.
    • Erythrocytes: Un altro termine per i globuli rossi, che sono responsabili del trasporto dell'ossigeno in tutto il corpo.
    • Intravenous Infusion: Un metodo di somministrazione di farmaci direttamente nel flusso sanguigno attraverso una vena.