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Studio sulla sicurezza ed efficacia di Afatinib nei pazienti con anemia di Fanconi e carcinoma a cellule squamose avanzato non operabile o metastatico

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Di cosa tratta questo studio?

Lo studio clinico si concentra su pazienti affetti da Anemia di Fanconi, una rara malattia genetica che può portare a problemi con il midollo osseo e aumentare il rischio di sviluppare alcuni tipi di cancro. In particolare, lo studio esamina il trattamento di pazienti con carcinoma a cellule squamose avanzato della cavità orale, orofaringe, ipofaringe o laringe, che non può essere rimosso chirurgicamente o che si è diffuso ad altre parti del corpo.

Il trattamento in esame utilizza Afatinib, un farmaco somministrato sotto forma di compresse rivestite, noto anche con il nome di codice BIBW-2992. Afatinib è un tipo di farmaco chiamato inibitore della tirosina chinasi (TKI), che agisce bloccando le proteine che aiutano le cellule tumorali a crescere. Lo scopo principale dello studio è valutare l’efficacia di Afatinib nel migliorare la risposta al trattamento nei pazienti con queste condizioni.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno Afatinib per un periodo massimo di 60 giorni. Saranno monitorati per valutare la risposta del tumore al trattamento e per osservare eventuali effetti collaterali. Lo studio mira a determinare se Afatinib può essere un’opzione di trattamento sicura ed efficace per i pazienti con Anemia di Fanconi e carcinoma a cellule squamose avanzato.

1 inizio del trattamento

Il trattamento inizia con la somministrazione di afatinib, un farmaco in compresse rivestite con film. Le dosi disponibili sono 40 mg, 30 mg e 20 mg.

Il farmaco viene assunto per via orale una volta al giorno. La dose specifica e la durata del trattamento saranno determinate dal medico in base alle condizioni individuali.

2 monitoraggio e valutazione

Durante il trattamento, verranno effettuati controlli regolari per monitorare la risposta al farmaco e la presenza di eventuali effetti collaterali.

Le valutazioni includeranno esami del sangue, scansioni di tomografia computerizzata (CT) o risonanza magnetica (MRI) per misurare le lesioni tumorali secondo i criteri RECIST v1.1.

3 valutazione dell'efficacia

L’obiettivo principale è valutare l’efficacia del trattamento misurando il tasso di risposta obiettiva (ORR), che indica la riduzione delle dimensioni del tumore.

Altri parametri di efficacia includono la durata della risposta (DoR), il tasso di controllo della malattia (DCR), la sopravvivenza libera da malattia (DFS) e la sopravvivenza globale (OS).

4 valutazione della sicurezza

La sicurezza e la tollerabilità del afatinib saranno valutate attraverso la frequenza e la gravità degli eventi avversi.

Gli eventi avversi correlati al trattamento saranno classificati secondo i criteri NCI CTCAE v5.0.

5 conclusione del trattamento

Il trattamento continuerà fino a quando il medico lo riterrà necessario, in base alla risposta al farmaco e alla tolleranza del paziente.

Dopo la conclusione del trattamento, il paziente sarà seguito per valutare la qualità della vita correlata alla salute (HRQoL) e altri parametri clinici.

Chi può partecipare allo studio?

  • Il paziente deve firmare un consenso informato scritto, che è un documento che spiega lo studio e conferma che il paziente accetta di partecipare.
  • Il paziente deve avere uno stato di salute generale accettabile, misurato con un sistema chiamato ECOG, che deve essere inferiore a 2. Questo sistema valuta quanto una persona è in grado di svolgere le attività quotidiane.
  • Il paziente deve avere funzioni adeguate degli organi e del midollo osseo, che includono:
    • Neutrofili (un tipo di globuli bianchi) superiori a 1000 cellule per microlitro.
    • Piastrine (cellule del sangue che aiutano la coagulazione) superiori a 50.000 cellule per microlitro.
    • Emoglobina (una proteina nei globuli rossi) superiore a 8 g/dL.
    • Creatinina (un indicatore della funzione renale) inferiore a 1,5 volte il limite normale, con una clearance superiore a 50 mL/min.
    • Bilirubina totale (un indicatore della funzione epatica) inferiore a 1,5 volte il limite normale. I pazienti con la sindrome di Gilbert possono avere valori fino a 2 volte il limite normale.
    • AST e ALT (enzimi epatici) inferiori a 2,5 volte il limite normale, o inferiori a 5 volte se ci sono metastasi al fegato.
    • INR e PT (indicatori della coagulazione del sangue) inferiori a 1,5 volte il limite normale.
  • Le pazienti di sesso femminile devono:
    • Essere non fertili, ad esempio in menopausa o con sterilizzazione chirurgica, oppure
    • Se fertili, devono accettare di non cercare di rimanere incinte durante lo studio e per almeno 1 mese dopo l’ultima somministrazione del farmaco dello studio. Devono avere un test di gravidanza negativo prima di iniziare lo studio e, se sessualmente attive, devono usare metodi contraccettivi efficaci.
  • Le pazienti di sesso femminile devono accettare di non allattare al seno o donare ovuli durante lo studio e per almeno 1 mese dopo l’ultima somministrazione del farmaco dello studio.
  • I pazienti di sesso maschile devono accettare di non donare sperma durante lo studio e per almeno 1 mese dopo l’ultima somministrazione del farmaco dello studio.
  • I pazienti di sesso maschile con partner in età fertile, incinte o che allattano devono accettare di usare metodi contraccettivi efficaci durante lo studio e per almeno 1 mese dopo l’ultima somministrazione del farmaco dello studio.
  • Il paziente deve accettare di non partecipare a un altro studio interventistico mentre è in trattamento nello studio attuale.
  • Il paziente deve avere almeno 18 anni.
  • Il paziente deve avere una diagnosi confermata di anemia di Fanconi, una condizione genetica rara.
  • Il paziente deve avere un carcinoma a cellule squamose avanzato e non operabile in specifiche aree della testa e del collo, confermato da esami istologici o citologici.
  • Il tumore del paziente non deve essere operabile prima del trattamento con Afatinib a causa di difficoltà tecniche o bassa probabilità di cura chirurgica.
  • Il paziente non deve essere candidato per altri trattamenti standard curativi come radioterapia, chemioterapia o immunoterapia.
  • Il paziente deve avere almeno una lesione misurabile tramite tomografia computerizzata (CT) o risonanza magnetica (MRI).
  • Trattamenti antitumorali precedenti sono consentiti se terminati almeno 6 settimane o 5 emivite prima dell’inizio previsto del trattamento dello studio.
  • Sono consentiti trattamenti locoregionali precedenti come la radioterapia.

Chi non può partecipare allo studio?

  • Non possono partecipare i pazienti che non hanno una diagnosi di anemia di Fanconi. L’anemia di Fanconi è una malattia genetica rara che può causare problemi con il midollo osseo e aumentare il rischio di alcuni tipi di cancro.
  • Non possono partecipare i pazienti che non hanno un carcinoma a cellule squamose non operabile o metastatico. Questo tipo di cancro colpisce le cellule squamose, che sono cellule piatte che si trovano sulla superficie della pelle e di alcuni organi.
  • Non possono partecipare i pazienti che non hanno un carcinoma a cellule squamose avanzato localmente nella cavità orale, orofaringe, ipofaringe o laringe. Queste sono parti della bocca e della gola.

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Stato della sperimentazione

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Germania Germania
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Farmaci in studio:

Afatinib è un farmaco utilizzato nel trattamento di pazienti con anemia di Fanconi che hanno un carcinoma a cellule squamose della cavità orale, orofaringe, ipofaringe o laringe, che non può essere rimosso chirurgicamente o che si è diffuso ad altre parti del corpo. Questo studio clinico mira a valutare l’efficacia e la sicurezza di Afatinib in questi pazienti, osservando in particolare la risposta del tumore al trattamento.

Malattie in studio:

Carcinoma a cellule squamose della cavità orale, orofaringe, ipofaringe o laringe – È un tipo di cancro che si sviluppa nelle cellule squamose, che sono cellule piatte che rivestono la superficie della pelle e di alcuni organi. Questo carcinoma può manifestarsi nella cavità orale, orofaringe, ipofaringe o laringe, e può essere localmente avanzato o metastatico, il che significa che si è diffuso ad altre parti del corpo. Nei pazienti con anemia di Fanconi, una malattia genetica rara che compromette la capacità di riparare il DNA, il rischio di sviluppare questo tipo di carcinoma è aumentato. La progressione della malattia può variare, ma spesso comporta la crescita del tumore e la possibile diffusione ad altre aree. I sintomi possono includere difficoltà a deglutire, cambiamenti nella voce, o la presenza di una massa nel collo.

Ultimo aggiornamento: 12.12.2025 09:17

ID della sperimentazione:
2024-511477-29-00
Codice del protocollo:
IRSSP-001
Fase della sperimentazione:
Esplorazione terapeutica (Fase II)

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