Studio sulla sicurezza e tollerabilità della terapia genica GS030 in pazienti con Retinite Pigmentosa attraverso iniezione intravitreale

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Di cosa tratta questo studio?

Questo studio clinico esamina un trattamento per la Retinite Pigmentosa, una malattia ereditaria dell’occhio che causa una progressiva perdita della vista. Il trattamento in studio, chiamato GS030, è una terapia genica che utilizza un vettore virale adeno-associato somministrato tramite iniezione nell’occhio.

Il trattamento consiste in due componenti: il GS030-DP, che è una sospensione iniettabile contenente il materiale genetico, e il GS030-MD, un dispositivo che fornisce stimolazione luminosa. L’iniezione viene effettuata direttamente nell’occhio attraverso una procedura chiamata iniezione intravitreale.

Lo scopo principale dello studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità di questo trattamento nei pazienti con Retinite Pigmentosa. I pazienti riceveranno una singola iniezione del farmaco e verranno seguiti per verificare come rispondono al trattamento e alla stimolazione luminosa ripetuta. Il periodo di osservazione principale dura 52 settimane, durante le quali verranno monitorate eventuali reazioni al trattamento.

1 Iniezione iniziale

Riceverai una singola iniezione intravitreale (nell’occhio) del farmaco GS030-DP, che è una sospensione contenente un vettore virale modificato.

L’iniezione viene effettuata una sola volta nell’occhio selezionato per il trattamento.

2 Periodo di osservazione iniziale

Dopo l’iniezione, sarai monitorato per verificare eventuali reazioni immediate.

È necessario segnalare qualsiasi cambiamento nella visione o disagio nell’occhio trattato.

3 Utilizzo del dispositivo GS030-MD

Dovrai utilizzare un dispositivo speciale chiamato GS030-MD che produce stimolazioni luminose.

Il dispositivo deve essere indossato secondo le istruzioni specifiche fornite.

4 Valutazioni periodiche

Durante le 52 settimane di studio, verranno effettuati diversi esami della vista, tra cui:

Test della vista con diverse metodologie

Fotografie del fondo dell’occhio

Scansioni OCT (tomografia ottica) della retina

Valutazioni della qualità della vita attraverso questionari specifici

5 Monitoraggio finale

Alla settimana 52, verrà effettuata una valutazione completa per determinare i risultati del trattamento.

Verranno esaminati eventuali cambiamenti nella funzione visiva e nella struttura dell’occhio rispetto all’inizio dello studio.

Chi può partecipare allo studio?

  • Età compresa tra 18 e 75 anni al momento della firma del consenso informato
  • Diagnosi di Retinite Pigmentosa non sindromica confermata da storia clinica, disfunzione visiva medio-periferica e aspetto del fondo oculare
  • Capacità di indossare e utilizzare correttamente il dispositivo GS030-MD seguendo tutte le istruzioni
  • Distanza interpupillare tra 51 mm e 72 mm
  • Errore refrattivo dell’occhio in studio compreso tra -9 e +6 diottrie
  • Capacità di tollerare stimoli luminosi ripetuti prodotti dal dispositivo GS030-MD
  • Test HIV negativo
  • Conservazione relativa dello strato delle cellule ganglionari e dello spessore dello strato delle fibre nervose retiniche
  • Memoria di una precedente visione utile
  • Capacità di ottenere un’adeguata dilatazione pupillare
  • Per le donne in età fertile: test di gravidanza negativo e impegno a utilizzare metodi contraccettivi efficaci per 12 mesi dopo il trattamento
  • Per gli uomini: impegno a utilizzare il preservativo per 12 mesi dopo il trattamento
  • Firma del modulo di consenso informato

Chi non può partecipare allo studio?

  • Pazienti con età inferiore ai 18 anni o superiore ai 75 anni non possono partecipare allo studio
  • Persone con malattie oculari attive diverse dalla retinite pigmentosa (come glaucoma o infezioni)
  • Pazienti che hanno subito un intervento chirurgico agli occhi negli ultimi 6 mesi
  • Persone con allergie note ai componenti del trattamento
  • Donne in gravidanza o allattamento
  • Pazienti che partecipano ad altri studi clinici in corso
  • Persone con gravi malattie sistemiche non controllate (come diabete o ipertensione)
  • Pazienti con disturbi neurologici significativi
  • Persone con problemi di coagulazione o che assumono anticoagulanti
  • Pazienti con infezioni sistemiche attive o altre condizioni che potrebbero interferire con la sicurezza dello studio

Dove puoi partecipare a questo studio?

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Nome del sito Città Paese Stato
Qkiovkrvczvyz Nlfbvvlk Ootoctkxcgzlm Hwyktimt Parigi Francia

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Stato dello studio

Paese Stato Inizio del reclutamento
Francia Francia
Reclutando
11.02.2019

Sedi dello studio

GS030-DP è un trattamento sperimentale che viene somministrato tramite iniezione intravitreale (direttamente nell’occhio). È stato sviluppato per il trattamento della retinite pigmentosa, una malattia ereditaria che causa la perdita progressiva della vista.

GS030-MD è un dispositivo di stimolazione luminosa che viene utilizzato in combinazione con GS030-DP. Questo dispositivo viene utilizzato per stimolare la retina con impulsi luminosi specifici dopo il trattamento con GS030-DP, come parte della terapia complessiva per i pazienti con retinite pigmentosa.

Malattie indagate:

Retinitis Pigmentosa – Una malattia genetica degenerativa che colpisce progressivamente la retina dell’occhio. Inizia tipicamente con la perdita della visione notturna e periferica, causata dalla morte graduale dei fotorecettori nella retina. La condizione si sviluppa generalmente in modo simmetrico in entrambi gli occhi, con una progressiva riduzione del campo visivo. I sintomi spesso iniziano durante l’adolescenza o la giovane età adulta, con una graduale diminuzione della capacità di vedere in condizioni di scarsa illuminazione. Nel corso del tempo, si verifica un restringimento del campo visivo periferico, creando un effetto tunnel nella visione. La malattia è caratterizzata dalla presenza di depositi di pigmento nella retina, visibili durante l’esame del fondo oculare.

Ultimo aggiornamento: 25.11.2025 21:02

ID dello studio:
2024-516059-42-00
Codice del protocollo:
GS030_CLIN_001
NCT ID:
NCT03326336
Fase dello studio:
Fase I e Fase II (Integrate) – Altro

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