Questo studio clinico esamina un trattamento per la Retinite Pigmentosa, una malattia ereditaria dell’occhio che causa una progressiva perdita della vista. Il trattamento in studio, chiamato GS030, è una terapia genica che utilizza un vettore virale adeno-associato somministrato tramite iniezione nell’occhio.
Il trattamento consiste in due componenti: il GS030-DP, che è una sospensione iniettabile contenente il materiale genetico, e il GS030-MD, un dispositivo che fornisce stimolazione luminosa. L’iniezione viene effettuata direttamente nell’occhio attraverso una procedura chiamata iniezione intravitreale.
Lo scopo principale dello studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità di questo trattamento nei pazienti con Retinite Pigmentosa. I pazienti riceveranno una singola iniezione del farmaco e verranno seguiti per verificare come rispondono al trattamento e alla stimolazione luminosa ripetuta. Il periodo di osservazione principale dura 52 settimane, durante le quali verranno monitorate eventuali reazioni al trattamento.











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