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Patologie congenite, familiari e genetiche – ui.ui_pager.title_page

  • 796 studi clinici
  • 308 aperti
  • 374 malattie
  • 27 paesi

Malattie di quest'area

374 malattie con studi, prima le più studiate

Distrofia muscolare di Duchenne28Deficit di fattore VIII25Malattia a cellule falciformi25Fibrosi cistica24Angioedema ereditario22Atrofia muscolare spinale17Cardiomiopatia ipertrofica16Iperlipidemia di tipo IIa15Malattia da accumulo di glicogeno di tipo II14Anemia a cellule falciformi13Deficit di fattore IX13Cancro del polmone non a piccole cellule12Distrofia miotonica12Malattia cistica del rene congenita12Malattia di Huntington12Osteocondrodisplasia12Carenza di alfa 1-antitripsina11Epilessia mioclonica grave dell'infanzia11Mutazione del gene K-ras11Retinite pigmentosa11Sindrome adrenogenitale11Talassemia11Angioedema ereditario da carenza dell'inibitore della C1-esterasi10Malattia di Fabry10+350

Studi clinici: Patologie congenite, familiari e genetiche

796 studi in tutta Europa, prima gli studi aperti

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796 studi clinici

Distrofia muscolare facio-scapolo-omerale

In reclutamento
Farmaco autorizzato
Paesi:GermaniaGermania
  • Partecipanti:18–64 anni · 65 anni e più
  • Principi attivi:Ads-010
  • Promotore:Sarepta Therapeutics Inc.

Retinite pigmentosa

In reclutamento
Farmaco in studioSenza placebo
Paesi:FranciaFrancia
  • Partecipanti:18–64 anni · 65 anni e più
  • Principi attivi:Adeno-Associated Viral Vector Serotype 2.7M8 Containing The Chrimsonr-Tdtomato Gene
  • Promotore:Gensight Biologics

Difetto del setto interatriale

In reclutamento
Farmaco autorizzatoSenza placebo
Paesi:Paesi BassiPaesi Bassi
  • Partecipanti:18–64 anni · 65 anni e più
  • Principi attivi:Acetylsalicylic Acid
  • Promotore:Sint Antonius Ziekenhuis Stichting

Malattia a cellule falciformi

In reclutamento
Farmaco in studioSenza placebo
Paesi:FranciaFrancia
  • Partecipanti:0–17 anni
  • Principi attivi:Hydroxycarbamide
  • Promotore:Theravia

Mutazione del BRAF V600E positiva+1

In reclutamento
Farmaco autorizzatoSenza placebo
Paesi:FranciaFrancia
  • Partecipanti:0–17 anni · 18–64 anni · 65 anni e più
  • Principi attivi:Cobicistat
  • Promotore:Fore Biotherapeutics Inc.

Malattia di von Willebrand

In reclutamento
Farmaco autorizzatoSenza placebo
Paesi:FranciaFrancia
  • Partecipanti:0–17 anni
  • Principi attivi:Octocog Alfa
  • Promotore:Takeda Development Center Americas Inc.

Neurofibromatosi

In reclutamento
Farmaco autorizzatoSenza placebo
Paesi:PoloniaPolonia
  • Partecipanti:0–17 anni
  • Principi attivi:Crizotinib
  • Promotore:Medical University Of Warsaw

Deficit di fattore VIII

In reclutamento
Farmaco autorizzatoSenza placebo
Paesi:BulgariaBulgaria
  • Partecipanti:0–17 anni · 18–64 anni · 65 anni e più
  • Principi attivi:Emicizumab
  • Promotore:Emory University

Sindrome di Angelman

In reclutamento
Farmaco in studioSenza placebo
Paesi:FranciaFrancia
  • Partecipanti:0–17 anni · 18–64 anni
  • Principi attivi:2'-O-(2-Methoxyethyl) Modified Antisense Oligonucleotide Targeting Ube3A Antisense Transcript Rna
  • Promotore:Ionis Pharmaceuticals Inc.

Anemia aplastica congenita

In reclutamento
Farmaco in studioSenza placebo
Paesi:SpagnaSpagna
  • Partecipanti:0–17 anni
  • Principi attivi:Autologous Cd34+Enriched Cells From Patients With Fanconi Anemia Subtype A Transduced Ex Vivo With Lentiviral Vector Carrying The Fanconi Anemia Complementation Group A Gene
  • Promotore:Rocket Pharmaceuticals Inc.

Dotto arterioso pervio

In reclutamento
Farmaco autorizzato
Paesi:CechiaCechia
  • Partecipanti:0–17 anni
  • Principi attivi:Paracetamol
  • Promotore:University College Dublin

Principi attivi studiati in quest'area

Le terapie sperimentate più spesso negli studi dell'area «Patologie congenite, familiari e genetiche».

Sirolimus21 studi cliniciSodium Chloride21 studi cliniciPrednisolone12 studi cliniciPlerixafor11 studi cliniciBusulfan10 studi cliniciIvacaftor9 studi cliniciMitapivat9 studi cliniciParacetamol8 studi cliniciTezacaftor8 studi clinici
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