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Studio sull'efficacia e sicurezza di plixorafenib in pazienti con tumori con alterazioni BRAF

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio clinico si concentra su tumori che presentano alterazioni del gene BRAF. Queste alterazioni possono essere presenti in diversi tipi di tumori, inclusi quelli solidi avanzati o metastatici e tumori del sistema nervoso centrale (SNC) che sono ricorrenti o in progressione. Il farmaco in esame è il plixorafenib, noto anche con il codice FORE8394, che agisce come inibitore delle alterazioni di classe 1 e 2 del gene BRAF. L'obiettivo principale dello studio è valutare l'efficacia e la sicurezza di questo farmaco nei partecipanti con tumori che presentano queste specifiche alterazioni genetiche.

Il trattamento prevede l'assunzione di plixorafenib sotto forma di compresse rivestite, somministrate per via orale. I partecipanti saranno suddivisi in sottogruppi in base al tipo di tumore e alla specifica alterazione del gene BRAF. Lo studio include due sottoprotocoli: il primo si concentra su tumori solidi avanzati o metastatici e tumori primari del SNC con fusioni del gene BRAF, mentre il secondo si focalizza su tumori del SNC ricorrenti con la mutazione BRAF V600E. Durante lo studio, alcuni partecipanti potrebbero ricevere un placebo per confrontare i risultati.

Il corso dello studio prevede un periodo di trattamento massimo di 120 giorni, durante il quale verranno monitorati l'efficacia del farmaco e gli eventuali effetti collaterali. I partecipanti saranno sottoposti a controlli regolari per valutare la risposta del tumore al trattamento e la loro salute generale. Lo studio mira a raccogliere dati che possano contribuire a migliorare le opzioni di trattamento per i pazienti con tumori che presentano alterazioni del gene BRAF.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Il paziente viene informato sui dettagli dello studio e fornisce il consenso informato per partecipare.

    Viene effettuata una valutazione iniziale per confermare l'idoneità del paziente, che include la verifica delle alterazioni del gene BRAF nel tumore o nel sangue.

  2. Passaggio 2

    Trattamento con plixorafenib

    Il paziente inizia il trattamento con plixorafenib (FORE8394), un farmaco progettato per trattare i tumori con alterazioni del gene BRAF.

    Il dosaggio e la frequenza del farmaco sono determinati dal medico in base alle specifiche esigenze del paziente e alla risposta al trattamento.

  3. Passaggio 3

    Monitoraggio e valutazione

    Il paziente viene sottoposto a controlli regolari per monitorare l'efficacia del trattamento e la presenza di eventuali effetti collaterali.

    Le valutazioni includono esami del sangue, scansioni di imaging e altre procedure diagnostiche per valutare la risposta del tumore al trattamento.

  4. Passaggio 4

    Valutazione della sicurezza

    La sicurezza del paziente viene costantemente monitorata per identificare e gestire eventuali effetti collaterali del trattamento.

    Eventuali reazioni avverse vengono documentate e gestite secondo le linee guida cliniche.

  5. Passaggio 5

    Conclusione dello studio

    Alla fine del periodo di trattamento, il paziente partecipa a una valutazione finale per determinare l'efficacia complessiva del trattamento.

    I risultati dello studio vengono analizzati per contribuire alla comprensione dell'efficacia e della sicurezza di plixorafenib nei tumori con alterazioni del gene BRAF.

Chi può partecipare allo studio?

12 criteri

  • Essere maschio o femmina, avere almeno 10 anni e pesare almeno 30 kg.
  • Avere una diagnosi istologica di un tumore solido o di un tumore primario del sistema nervoso centrale (CNS).
  • Avere una documentazione di fusione del gene BRAF nel tumore e/o nel sangue, rilevata tramite un test validato analiticamente.
  • Disporre di un campione di tessuto archiviato da meno di 24 mesi dalla data di screening, con sufficiente tumore per test di sequenziamento di nuova generazione (NGS) e analisi dei biomarcatori. Se il campione archiviato non è disponibile, è possibile fornire una nuova biopsia del tumore.
  • Fornire scansioni prima del trattamento per valutare il cambiamento nel tumore. Per i partecipanti con tumori a bassa malignità, si dovrebbero fornire 3-4 scansioni pre-trattamento, se possibile.
  • Aver ricevuto tutte le terapie standard disponibili, essere intollerante alle terapie disponibili, o il medico ha determinato che il trattamento con la terapia standard non è appropriato.
  • Tutti gli effetti collaterali legati a terapie precedenti (come chemioterapia, radioterapia, chirurgia) devono essere risolti a un livello lieve o al livello di base, tranne per la perdita di capelli (alopecia) e la neuropatia sensoriale, che possono essere di grado 2.
  • I partecipanti che ricevono trattamento con corticosteroidi devono essere su una dose stabile o in diminuzione di massimo 8 mg/giorno di desametasone o equivalente per 7 giorni prima della prima dose dei trattamenti dello studio.
  • Avere una diagnosi istologica di un tumore primario del sistema nervoso centrale, come un glioma o un tumore glioneuronale.
  • Avere una mutazione documentata BRAF V600E nel tumore e/o nel sangue, rilevata tramite un test validato analiticamente.
  • Avere una malattia misurabile basata su criteri specifici per tumori ad alta o bassa malignità, determinata da una revisione radiografica.
  • I partecipanti devono avere una malattia non resecabile, localmente avanzata o metastatica che ha ricevuto un trattamento precedente con radioterapia e/o chemioterapia di prima linea o chemioradioterapia.

Chi non può partecipare allo studio?

3 criteri

  • Non possono partecipare persone che non hanno tumori con alterazioni del gene BRAF. Questo gene è una parte del DNA che può influenzare la crescita delle cellule tumorali.
  • Non possono partecipare persone che non hanno tumori solidi localmente avanzati o metastatici, o tumori primari del sistema nervoso centrale che sono ricorrenti o progressivi con fusioni del gene BRAF. I tumori solidi sono quelli che formano masse, mentre i tumori del sistema nervoso centrale colpiscono il cervello o il midollo spinale.
  • Non possono partecipare persone che non hanno un tipo specifico di tumore cerebrale ricorrente chiamato HGG con una mutazione BRAF V600E. Questa è una modifica specifica nel gene BRAF che può influenzare il comportamento del tumore.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

Plixorafenib (FORE8394) è un farmaco sperimentale studiato per il trattamento di tumori che presentano alterazioni del gene BRAF. Questo farmaco agisce inibendo specifiche mutazioni di BRAF, che possono contribuire alla crescita e alla diffusione del cancro. Il suo ruolo nel trial è quello di valutare l'efficacia e la sicurezza in pazienti con tumori solidi localmente avanzati o metastatici, o con tumori primari del sistema nervoso centrale ricorrenti o progressivi, che presentano fusioni di BRAF. Inoltre, viene studiato in pazienti con gliomi ad alto grado ricorrenti che presentano la mutazione BRAF V600E.

Che cosa si sa già del trattamento

Plixorafenib – Plixorafenib è un farmaco somministrato per via orale, attualmente in fase di sperimentazione clinica di fase 2. È studiato per il trattamento di tumori che presentano alterazioni del gene BRAF, inclusi tumori solidi localmente avanzati o metastatici e tumori primari del sistema nervoso centrale ricorrenti o progressivi. Il farmaco agisce inibendo le alterazioni di classe 1 e classe 2 del gene BRAF, bloccando così la crescita delle cellule tumorali. Plixorafenib appartiene alla classe farmacologica degli inibitori delle chinasi, che sono utilizzati per interferire con i segnali che promuovono la crescita tumorale.

Malattie studiate

Tumori con alterazioni BRAF – I tumori con alterazioni BRAF sono un gruppo di neoplasie caratterizzate da mutazioni nel gene BRAF, che è coinvolto nella regolazione della crescita cellulare. Queste alterazioni possono portare a una crescita incontrollata delle cellule tumorali. I tumori con mutazioni BRAF possono manifestarsi in diverse parti del corpo, inclusi il cervello e altri organi solidi. La progressione della malattia dipende dal tipo di tumore e dalla specifica mutazione BRAF presente. Le mutazioni più comuni includono la fusione BRAF e la mutazione BRAF V600E, che sono spesso associate a tumori avanzati o ricorrenti.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IINumero dello studio2024-513578-23-00Codice del protocolloF8394-201Partecipanti previsti259 personePromotoreFore Biotherapeutics Inc.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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