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Studio sulla Sicurezza e Tollerabilità di SPL84 nei Pazienti con Fibrosi Cistica

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

La fibrosi cistica è una malattia genetica che colpisce principalmente i polmoni e il sistema digestivo. Questo studio clinico si concentra su pazienti con fibrosi cistica che presentano una specifica mutazione genetica chiamata 3849 +10 Kb C->T. L'obiettivo principale è valutare la sicurezza e la tollerabilità di un nuovo trattamento chiamato SPL84, somministrato tramite inalazione. SPL84 è una soluzione per nebulizzazione che contiene un acido nucleico sintetico, progettato per aiutare a migliorare la funzione polmonare nei pazienti con questa mutazione.

Il trattamento verrà somministrato utilizzando un dispositivo chiamato InnoSpire Go nebulizer, che trasforma la soluzione in un aerosol per facilitarne l'inalazione. Lo studio è di tipo randomizzato e controllato con placebo, il che significa che alcuni partecipanti riceveranno SPL84 mentre altri riceveranno una soluzione placebo. Questo aiuta a confrontare gli effetti del trattamento con quelli di un non-trattamento. I partecipanti saranno monitorati per eventuali effetti collaterali e per valutare come il corpo assorbe e utilizza il farmaco.

Lo studio durerà diversi mesi e includerà visite regolari per controllare la salute dei partecipanti e raccogliere dati su come il trattamento influisce sulla loro condizione. I ricercatori esamineranno anche i cambiamenti nella funzione polmonare e altri indicatori di salute per determinare l'efficacia preliminare di SPL84. L'obiettivo finale è identificare la dose massima tollerata del farmaco e raccogliere informazioni che potrebbero portare a ulteriori studi e, eventualmente, a nuove opzioni di trattamento per la fibrosi cistica.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 6 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Il paziente partecipa a uno studio clinico di fase 2a per valutare la sicurezza e la tollerabilità di SPL84, un farmaco somministrato per inalazione.

    Lo studio è randomizzato, controllato con placebo e in doppio cieco, il che significa che né il paziente né i ricercatori sanno chi riceve il farmaco attivo o il placebo.

  2. Passaggio 2

    Somministrazione del farmaco

    Il paziente riceve SPL84 o una soluzione placebo per nebulizzazione. La somministrazione avviene tramite inalazione.

    Le dosi sono multiple e ascendenti, il che significa che la quantità di farmaco somministrata può aumentare nel tempo per valutare la tollerabilità e identificare la dose massima tollerata.

  3. Passaggio 3

    Monitoraggio della sicurezza

    Durante lo studio, vengono monitorati gli eventi avversi, che sono effetti indesiderati che possono verificarsi con l'uso del farmaco.

    Vengono effettuati controlli regolari dei segni vitali, esami di laboratorio, elettrocardiogrammi (ECG), esami fisici, microbiologia dell'espettorato e funzionalità polmonare.

  4. Passaggio 4

    Valutazione dell'efficacia

    L'efficacia preliminare del farmaco viene valutata attraverso test di funzionalità polmonare, come il volume espiratorio forzato in un secondo (FEV1) e la capacità vitale forzata (FVC).

    Viene utilizzato anche un questionario specifico per la fibrosi cistica per valutare i sintomi respiratori.

  5. Passaggio 5

    Raccolta di campioni

    Vengono raccolti campioni di plasma e urina per misurare le concentrazioni di SPL84 e caratterizzare i parametri farmacocinetici, che descrivono come il farmaco viene assorbito, distribuito, metabolizzato ed eliminato dal corpo.

  6. Passaggio 6

    Conclusione dello studio

    Lo studio è previsto per concludersi entro il 3 aprile 2025.

    I risultati dello studio aiuteranno a determinare la sicurezza e l'efficacia di SPL84 nei pazienti con fibrosi cistica.

Chi può partecipare allo studio?

6 criteri

  • Adulti, sia uomini che donne, di età pari o superiore a 18 anni al momento del consenso.
  • Diagnosi di fibrosi cistica con due mutazioni che causano la malattia; una di queste deve essere la mutazione 3849+10 Kb C->T su un allele nel gene CFTR. È necessario un documento di un laboratorio genetico certificato.
  • Indice di massa corporea (BMI) di almeno 17 kg/m². Il BMI è un numero che si calcola in base al peso e all'altezza della persona.
  • FEV1 tra il 40% e il 90% del valore previsto durante lo screening. FEV1 è una misura della quantità d'aria che si può espirare con forza in un secondo.
  • Funzioni polmonari stabili, definite come FEV1 non più basso del 20% rispetto al valore più alto registrato nei 120 giorni precedenti al Giorno 1. Se non ci sono documenti adeguati, il medico curante può determinare la stabilità delle funzioni polmonari, purché il FEV1 al Giorno 1 sia entro il 20% del FEV1 allo screening.
  • Non fumatori o non utilizzatori di sigarette elettroniche da almeno 180 giorni (6 mesi) prima dello screening, secondo quanto dichiarato dal partecipante.

Chi non può partecipare allo studio?

7 criteri

  • Non possono partecipare persone che non hanno la fibrosi cistica. La fibrosi cistica è una malattia genetica che colpisce i polmoni e altri organi.
  • Non possono partecipare bambini sotto i 6 anni o adulti sopra i 18 anni.
  • Non possono partecipare persone che non sono in grado di comprendere o seguire le istruzioni dello studio.
  • Non possono partecipare persone che hanno altre malattie gravi che potrebbero influenzare i risultati dello studio.
  • Non possono partecipare donne in gravidanza o che stanno allattando.
  • Non possono partecipare persone che stanno assumendo farmaci che potrebbero interferire con il trattamento dello studio.
  • Non possono partecipare persone che hanno partecipato a un altro studio clinico recentemente.
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Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

SPL84 è un farmaco sperimentale somministrato per via inalatoria. Questo studio clinico si concentra sulla sua sicurezza e tollerabilità nei pazienti affetti da fibrosi cistica con una specifica mutazione genetica. L'obiettivo è capire come il corpo gestisce il farmaco e se ci sono effetti collaterali.

Che cosa si sa già del trattamento

SPL84 – SPL84 è un farmaco somministrato per via inalatoria, attualmente in fase di sperimentazione clinica per il trattamento della fibrosi cistica. Questo farmaco è in fase 2a di studio, dove si sta valutando la sua sicurezza, tollerabilità e l'efficacia preliminare. SPL84 è progettato per agire a livello molecolare correggendo specifiche mutazioni genetiche associate alla fibrosi cistica, migliorando così la funzione respiratoria nei pazienti. Appartiene alla classe farmacologica dei modulatori CFTR, che mirano a migliorare la funzione della proteina CFTR difettosa nei pazienti affetti da questa malattia genetica.

Malattie studiate

Fibrosi cistica – È una malattia genetica che colpisce principalmente i polmoni e il sistema digestivo. Si caratterizza per la produzione di muco denso e appiccicoso che può ostruire le vie respiratorie e causare infezioni polmonari ricorrenti. Nei pazienti affetti, il muco può anche bloccare i dotti pancreatici, impedendo agli enzimi digestivi di raggiungere l'intestino e ostacolando l'assorbimento dei nutrienti. La malattia progredisce con il tempo, portando a danni polmonari cronici e problemi digestivi. I sintomi possono variare da lievi a gravi e includono tosse persistente, infezioni polmonari frequenti, difficoltà respiratorie e problemi di crescita. La gestione della malattia richiede un monitoraggio costante e un approccio multidisciplinare.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IINumero dello studio2024-511184-28-00Codice del protocolloSPL84-002Partecipanti previsti60 personePromotoreSplisense Ltd.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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