La distrofia muscolare facio-scapolo-omerale di tipo 1 (FSHD1) è una malattia genetica che causa debolezza muscolare, principalmente nei muscoli del viso, delle spalle e delle braccia. Questo studio clinico si concentra su adulti affetti da FSHD1 e mira a valutare la sicurezza e la tollerabilità di un nuovo trattamento chiamato ARO-DUX4. ARO-DUX4 è una soluzione per iniezione sviluppata per aiutare a gestire i sintomi di questa malattia. Durante lo studio, i partecipanti riceveranno dosi crescenti di ARO-DUX4 per osservare come il corpo reagisce al trattamento.

Il trattamento verrà somministrato tramite infusione endovenosa, un metodo che permette al farmaco di entrare direttamente nel flusso sanguigno. Alcuni partecipanti potrebbero ricevere una soluzione di cloruro di sodio come parte del processo di studio. L’obiettivo principale è capire come il corpo assorbe e processa ARO-DUX4, oltre a monitorare eventuali effetti collaterali. Lo studio si svolgerà in due parti, con la prima parte che durerà fino a 90 giorni e la seconda fino a 360 giorni.

Questo studio è importante per determinare se ARO-DUX4 può essere un trattamento sicuro ed efficace per le persone con FSHD1. I risultati aiuteranno a comprendere meglio il potenziale di questo farmaco nel migliorare la qualità della vita dei pazienti affetti da questa malattia muscolare. Durante lo studio, verranno raccolti dati su come il farmaco viene eliminato dal corpo e su eventuali reazioni avverse che potrebbero verificarsi.