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Studio sull'Efficacia e Sicurezza di Hydroxycarbamide nei Bambini con Anemia Falciforme

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

La ricerca si concentra sulla Anemia Falciforme, una malattia genetica che colpisce i globuli rossi, rendendoli a forma di falce e causando problemi di circolazione del sangue. Il trattamento in studio utilizza compresse dispersibili di hydroxycarbamide, conosciute come Siklos Paediatric 50mg, somministrate due volte al giorno. L'obiettivo principale è sviluppare un modello per capire come il corpo dei bambini, di età compresa tra 9 mesi e 11 anni, assorbe e utilizza questo farmaco.

Il farmaco hydroxycarbamide è già utilizzato per trattare lAnemia Falciforme e si vuole verificare la sua efficacia e sicurezza in una nuova formulazione pediatrica. Durante lo studio, i bambini riceveranno il farmaco per un periodo di 12 mesi. Verranno monitorati per valutare come il farmaco viene assorbito nel corpo e per osservare eventuali cambiamenti nei livelli di emoglobina e altri parametri del sangue.

Lo studio non prevede l'uso di un placebo e tutti i partecipanti riceveranno il trattamento. I ricercatori osserveranno anche la facilità con cui i bambini e i loro genitori riescono a gestire la somministrazione del farmaco. L'obiettivo è garantire che il trattamento sia non solo efficace, ma anche facile da usare per le famiglie coinvolte. Durante il periodo di studio, verranno registrati eventuali eventi avversi per garantire la sicurezza del trattamento.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 7 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento

    Il trattamento inizia con la somministrazione di compresse dispersibili di hydroxycarbamide.

    Le compresse sono somministrate per via orale due volte al giorno (BID).

    La dose è di 50 mg per compressa, specificamente formulate per bambini.

  2. Passaggio 2

    Monitoraggio iniziale

    Durante i primi 12 mesi, vengono effettuati controlli regolari per valutare l'esposizione al farmaco.

    I parametri monitorati includono l'area sotto la curva (AUC), il tempo per raggiungere la concentrazione massima (Tmax) e la concentrazione plasmatica massima (Cmax).

  3. Passaggio 3

    Valutazione dei cambiamenti ematologici

    A 3, 6, 9 e 12 mesi dall'inizio del trattamento, viene valutato il cambiamento medio assoluto rispetto al basale nei livelli di HbF (emoglobina fetale).

    Vengono registrati anche i livelli di concentrazione plasmatica di hydroxycarbamide e HbF durante il follow-up dello studio.

  4. Passaggio 4

    Valutazione dell'accettabilità

    Dopo 3 mesi dall'inizio del trattamento, viene valutato il punteggio di accettabilità basato su una scala facciale edonistica per i bambini dai 3 anni in su.

    I genitori o i rappresentanti legali valutano l'accettabilità su una scala Likert a 5 punti.

  5. Passaggio 5

    Valutazione della facilità d'uso

    Dopo 3 mesi, viene valutata la facilità d'uso del kit di somministrazione del trattamento tramite una scala Likert a 5 punti dai genitori o dai rappresentanti legali.

  6. Passaggio 6

    Monitoraggio della conformità

    La conformità con le compresse dispersibili di Siklos® somministrate BID viene monitorata dall'inizio del trattamento fino al mese 12.

  7. Passaggio 7

    Monitoraggio degli eventi

    Durante lo studio, viene registrato il numero di eventi legati alla malattia a cellule falciformi (SCD) e il numero di eventi avversi (AEs).

Chi può partecipare allo studio?

9 criteri

  • Consenso informato scritto, firmato e datato da entrambi i genitori o dal rappresentante legale dei bambini, e, se possibile, consenso dai bambini stessi.
  • Diagnosi di HbSS o HbSβ0. Questi sono tipi specifici di anemia falciforme, una malattia del sangue.
  • Età compresa tra 9 mesi e 11 anni.
  • Non aver mai ricevuto trattamenti precedenti o attuali con HC (un tipo di trattamento per l'anemia falciforme).
  • I genitori o i rappresentanti legali devono essere in grado di comunicare con il medico e comprendere i requisiti dello studio, e devono essere disposti a rispettarli.
  • Se applicabile, i pazienti sessualmente attivi devono utilizzare un metodo contraccettivo altamente efficace durante lo studio e per 3 mesi dopo la fine del trattamento con HC. Questo vale per le pazienti femmine che hanno già avuto il menarca (prima mestruazione) e per i pazienti maschi con partner in età fertile.
  • Essere affiliati a un piano di sicurezza sociale o beneficiari di un'assicurazione simile.
  • I valori di laboratorio del paziente devono essere: Conteggio assoluto dei neutrofili ≥ 1,0x109/L, Piastrine ≥ 75x109/L e Emoglobina (Hgb) > 5,5 g/dL.
  • Per i bambini di età superiore ai 18 mesi, è richiesto un Doppler transcranico (TCD) negli ultimi 12 mesi che indichi un basso rischio di ictus. Il TCD è un esame che misura il flusso di sangue nel cervello.

Chi non può partecipare allo studio?

6 criteri

  • Non possono partecipare bambini che non hanno l'età compresa tra 9 mesi e 11 anni.
  • Non possono partecipare bambini che non hanno la malattia a cellule falciformi, una condizione genetica che colpisce i globuli rossi.
  • Non possono partecipare bambini che non possono assumere il farmaco in studio, che è una compressa dispersibile chiamata Siklos®.
  • Non possono partecipare bambini che hanno altre condizioni mediche che potrebbero interferire con lo studio.
  • Non possono partecipare bambini che stanno assumendo altri farmaci che potrebbero interferire con lo studio.
  • Non possono partecipare bambini che non possono seguire le istruzioni dello studio o che non possono partecipare a tutte le visite richieste.
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Farmaci in studio

Siklos: Questo farmaco è utilizzato per il trattamento dell'anemia falciforme nei bambini. È somministrato sotto forma di compresse dispersibili, il che significa che le compresse possono essere sciolte in acqua per facilitarne l'assunzione. L'obiettivo principale del farmaco è migliorare la circolazione sanguigna e ridurre i sintomi associati alla malattia.

Che cosa si sa già del trattamento

Idrossicarbamide – Questo farmaco è somministrato sotto forma di compresse dispersibili, da assumere due volte al giorno. Attualmente è in fase di studio clinico per il trattamento dell'anemia falciforme nei bambini. Le principali indicazioni terapeutiche includono la gestione della malattia falciforme, migliorando la produzione di emoglobina fetale e riducendo le crisi dolorose. A livello molecolare, agisce inibendo la sintesi del DNA nelle cellule, rallentando la proliferazione delle cellule anomale. È classificato come un agente antineoplastico e antianemico.

Malattie studiate

Anemia falciforme – È una malattia genetica del sangue caratterizzata dalla produzione di globuli rossi anomali a forma di falce. Questi globuli rossi deformati possono bloccare il flusso sanguigno nei vasi, causando dolore e danni agli organi. La malattia si manifesta con episodi di dolore acuto, chiamati crisi falcemiche, e può portare a complicazioni come infezioni e danni agli organi. I sintomi possono variare da lievi a gravi e spesso iniziano a manifestarsi nell'infanzia. La progressione della malattia può influenzare la qualità della vita, con episodi di dolore e complicazioni che possono verificarsi in modo imprevedibile. La gestione della malattia si concentra sulla prevenzione delle crisi e sul mantenimento della salute generale.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 16 ott 2026
Età0-17FaseFase IINumero dello studio2024-513750-30-00Codice del protocolloSIK-FR-24-1Partecipanti previsti50 personePromotoreTheravia

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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