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Patologie congenite, familiari e genetiche – ui.ui_pager.title_page

  • 796 studi clinici
  • 308 aperti
  • 374 malattie
  • 27 paesi

Malattie di quest'area

374 malattie con studi, prima le più studiate

Distrofia muscolare di Duchenne28Deficit di fattore VIII25Malattia a cellule falciformi25Fibrosi cistica24Angioedema ereditario22Atrofia muscolare spinale17Cardiomiopatia ipertrofica16Iperlipidemia di tipo IIa15Malattia da accumulo di glicogeno di tipo II14Anemia a cellule falciformi13Deficit di fattore IX13Cancro del polmone non a piccole cellule12Distrofia miotonica12Malattia cistica del rene congenita12Malattia di Huntington12Osteocondrodisplasia12Carenza di alfa 1-antitripsina11Epilessia mioclonica grave dell'infanzia11Mutazione del gene K-ras11Retinite pigmentosa11Sindrome adrenogenitale11Talassemia11Angioedema ereditario da carenza dell'inibitore della C1-esterasi10Malattia di Fabry10+350

Studi clinici: Patologie congenite, familiari e genetiche

796 studi in tutta Europa, prima gli studi aperti

Tipo di studio
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796 studi clinici

Talassemia alfa

Non in reclutamento
Farmaco autorizzato
Paesi:GreciaGrecia
  • Partecipanti:0–17 anni · 18–64 anni · 65 anni e più
  • Principi attivi:Luspatercept
  • Promotore:Celgene Corp.

Linfoistiocitosi emofagocitica familiare+1

Non in reclutamento
Farmaco in studioSenza placebo
Paesi:GermaniaGermania
  • Partecipanti:0–17 anni
  • Principi attivi:Tadekinig Alfa
  • Promotore:AB2 Bio S.A.

Deficit di adesione leucocitaria+1

Non in reclutamento
Farmaco in studioSenza placebo
Paesi:SpagnaSpagna
  • Partecipanti:0–17 anni · 18–64 anni
  • Principi attivi:Autologous Cd34+ Haematopoietic Stem Cells Genetically Modified With Lentiviral Vector Encoding The Cd18 Gene
  • Promotore:Rocket Pharmaceuticals Inc.

Sindrome di Netherton

Non in reclutamento
Farmaco autorizzato
Paesi:FranciaFrancia
  • Partecipanti:18–64 anni
  • Principi attivi:Ds-2325A
  • Promotore:Daiichi Sankyo Inc.

Anemia a cellule falciformi con crisi+1

Non in reclutamento
Farmaco in studio
Paesi:FranciaFrancia
  • Partecipanti:0–17 anni · 18–64 anni
  • Promotore:F. Hoffmann-La Roche AG

Anemia a cellule falciformi con crisi+1

Non in reclutamento
Farmaco in studio
Paesi:FranciaFrancia
  • Partecipanti:0–17 anni · 18–64 anni
  • Principi attivi:Crovalimab
  • Promotore:F. Hoffmann-La Roche AG

Distrofia della cornea

Non in reclutamento
Farmaco in studio
Paesi:DanimarcaDanimarca
  • Partecipanti:18–64 anni · 65 anni e più
  • Principi attivi:Ripasudil
  • Promotore:Kowa Research Institute Inc.

Deficit di fattore VIII+3

Non in reclutamento
Farmaco in studioSenza placebo
Paesi:BelgioBelgio
  • Partecipanti:0–17 anni · 18–64 anni
  • Promotore:Apcintex Limited

Distrofia muscolare facio-scapolo-omerale

Non in reclutamento
Farmaco in studio
Paesi:ItaliaItalia
  • Partecipanti:18–64 anni · 65 anni e più
  • Principi attivi:Humanised Igg1 Monoclonal Antibody Against Tfr1 Conjugated To Double Stranded Sirna Oligonucleotide Against Dux4 Mrna Via A Non-Cleavable Linker
  • Promotore:Avidity Biosciences Inc.

Malattia di Alzheimer familiare a esordio precoce

Non in reclutamento
Farmaco in studio
Paesi:ItaliaItalia
  • Partecipanti:18–64 anni · 65 anni e più
  • Principi attivi:Florquinitau (18F)
  • Promotore:AbbVie Deutschland GmbH & Co. KG

Dotto arterioso pervio

Non in reclutamento
Farmaco autorizzato
Paesi:IrlandaIrlanda
  • Partecipanti:0–17 anni
  • Principi attivi:Ibuprofen
  • Promotore:Royal College Of Surgeons In Ireland

Malattia di Tourette

Non in reclutamento
Farmaco in studioSenza placebo
Paesi:BulgariaBulgaria
  • Partecipanti:0–17 anni · 18–64 anni · 65 anni e più
  • Principi attivi:Ecopipam Hydrochloride
  • Promotore:Emalex Biosciences Inc.

Principi attivi studiati in quest'area

Le terapie sperimentate più spesso negli studi dell'area «Patologie congenite, familiari e genetiche».

Sirolimus21 studi cliniciSodium Chloride21 studi cliniciPrednisolone12 studi cliniciPlerixafor11 studi cliniciBusulfan10 studi cliniciIvacaftor9 studi cliniciMitapivat9 studi cliniciParacetamol8 studi cliniciTezacaftor8 studi clinici
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