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Studio sull'effetto di EDG-5506 nei biomarcatori in adulti con distrofia muscolare di Becker, malattia di McArdle o distrofia muscolare dei cingoli

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio clinico si concentra su tre malattie neuromuscolari: la Distrofia Muscolare di Becker, la Malattia di McArdle e la Distrofia Muscolare dei Cingoli. Queste condizioni colpiscono i muscoli, causando debolezza e difficoltà nei movimenti. Il trattamento in esame è un farmaco chiamato EDG-5506, somministrato in forma di compresse. Lo scopo principale dello studio è valutare la sicurezza di questo farmaco e il suo effetto su alcuni indicatori di danno muscolare nei pazienti adulti affetti da queste malattie.

Lo studio è progettato per essere "randomizzato" e "doppio cieco", il che significa che i partecipanti saranno assegnati casualmente a ricevere EDG-5506 o un placebo, e né i partecipanti né i ricercatori sapranno chi riceve quale trattamento. I partecipanti assumeranno il farmaco per un periodo di tempo stabilito e saranno monitorati per eventuali effetti collaterali e cambiamenti nei livelli di un enzima chiamato creatina chinasi, che può indicare danni muscolari.

Durante lo studio, i partecipanti saranno sottoposti a vari esami, tra cui analisi del sangue, esami fisici e test di funzionalità cardiaca e polmonare. Questi esami aiuteranno a valutare la sicurezza del farmaco e il suo impatto sulla salute muscolare. Lo studio mira a fornire informazioni importanti su come EDG-5506 possa influenzare i sintomi e la progressione delle malattie neuromuscolari studiate.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Dopo l'iscrizione allo studio, viene somministrato il farmaco EDG-5506 in forma di compresse.

    Il farmaco viene assunto per via orale.

  2. Passaggio 2

    Fase di trattamento

    Il trattamento prevede la somministrazione di EDG-5506 o un placebo.

    La durata del trattamento è di 52 settimane.

  3. Passaggio 3

    Monitoraggio degli effetti

    Durante lo studio, vengono monitorati gli effetti del trattamento attraverso esami del sangue per misurare i livelli di creatina chinasi (CK).

    Vengono effettuati controlli regolari per valutare eventuali effetti collaterali e la sicurezza del trattamento.

  4. Passaggio 4

    Valutazioni periodiche

    Sono previste valutazioni periodiche della funzione cardiaca tramite ecocardiogramma e della funzione polmonare tramite spirometria.

    Vengono eseguiti esami di laboratorio per monitorare i parametri di sicurezza, i segni vitali e le condizioni fisiche e neurologiche.

  5. Passaggio 5

    Conclusione dello studio

    Lo studio si conclude con una valutazione finale degli effetti del trattamento e della sicurezza.

    La data stimata di conclusione dello studio è il 15 agosto 2025.

Chi può partecipare allo studio?

9 criteri

  • I partecipanti con Becker Muscular Dystrophy (BMD) o Limb-Girdle Muscular Dystrophy Type 2I (LGMD2I) devono avere un'età compresa tra 18 e 65 anni al momento della firma del consenso informato. I partecipanti con McArdle Disease possono partecipare fino a 75 anni.
  • Il partecipante deve avere una diagnosi molecolare di BMD, McArdle Disease o LGMD2I, con caratteristiche cliniche coerenti con queste condizioni.
  • Il partecipante deve essere in grado di seguire il protocollo di esercizio ciclico, secondo l'opinione del ricercatore principale.
  • Il partecipante non deve avere condizioni mediche concomitanti che, secondo il ricercatore, possano compromettere la capacità di dare il consenso informato o partecipare alle visite/valutazioni previste dal protocollo.
  • Il partecipante non deve avere lesioni muscolari attive al momento dello screening.
  • Il partecipante deve essere disposto e in grado di rispettare tutti i requisiti del protocollo.
  • Il partecipante deve essere in grado di conversare e leggere fluentemente in danese o inglese.
  • Il partecipante deve essere disposto a rispettare i requisiti di contraccezione descritti nel protocollo.
  • Il partecipante deve essere in grado di fornire il consenso informato firmato, che include il rispetto dei requisiti e delle restrizioni elencati nel modulo di consenso informato e nel protocollo.

Chi non può partecipare allo studio?

6 criteri

  • Non possono partecipare persone che non hanno una delle seguenti malattie: Distrofia Muscolare dei Cingoli, Malattia di McArdle, o Distrofia Muscolare di Becker.
  • Non possono partecipare persone che non sono adulti. Questo significa che i bambini e gli adolescenti non possono partecipare.
  • Non possono partecipare persone che non sono in grado di comprendere o seguire le istruzioni dello studio.
  • Non possono partecipare persone che hanno altre condizioni mediche che potrebbero interferire con lo studio.
  • Non possono partecipare persone che stanno assumendo farmaci che potrebbero influenzare i risultati dello studio.
  • Non possono partecipare persone che hanno partecipato a un altro studio clinico recentemente.
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  • Verificato

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    DanimarcaCopenaghen, Danimarca

Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

  • EDG-5506

    è un farmaco sperimentale studiato per il suo effetto sui biomarcatori di risposta all'esercizio fisico in adulti con distrofia muscolare di Becker, malattia di McArdle o distrofia muscolare dei cingoli. Questo farmaco viene valutato per capire se può ridurre i danni muscolari associati a queste condizioni.

  • Sevasemten

    è un altro farmaco in fase di studio per la sua sicurezza e il suo effetto sui biomarcatori di danno muscolare in adulti con distrofia muscolare di Becker, malattia di McArdle o distrofia muscolare dei cingoli di tipo 2I. L'obiettivo è determinare se sevasemten può aiutare a proteggere i muscoli in queste malattie neuromuscolari.

Che cosa si sa già del trattamento

Sevasemten – Sevasemten è un farmaco somministrato per via orale, attualmente in fase di studio clinico di fase 2. È studiato principalmente per il trattamento di distrofie muscolari come la Distrofia Muscolare di Becker, la Malattia di McArdle e la Distrofia Muscolare dei Cingoli. Il suo meccanismo d'azione coinvolge la modulazione di biomarcatori associati al danno muscolare, contribuendo a ridurre i sintomi di queste condizioni. Sevasemten appartiene alla classe farmacologica dei modulatori muscolari, e la sua sicurezza ed efficacia sono attualmente oggetto di ricerca scientifica.

Malattie studiate

  • Distrofia Muscolare dei Cingoli

    È un gruppo di malattie genetiche che causano debolezza e atrofia muscolare, principalmente nei muscoli delle spalle e delle anche. La progressione varia, ma generalmente i sintomi iniziano nell'infanzia o nell'adolescenza. Col tempo, la debolezza muscolare può estendersi ad altre parti del corpo. La malattia può portare a difficoltà nel camminare e nel sollevare oggetti. La gravità e la velocità di progressione possono variare notevolmente tra gli individui.

  • Malattia di McArdle

    È una malattia genetica rara che colpisce il metabolismo del glicogeno nei muscoli. Le persone affette hanno difficoltà a svolgere attività fisiche intense a causa di una mancanza di energia nei muscoli. I sintomi includono crampi muscolari, debolezza e affaticamento durante l'esercizio. La malattia è spesso diagnosticata nell'infanzia o nell'adolescenza. Gli episodi di debolezza possono migliorare con il riposo.

  • Distrofia Muscolare di Becker

    È una malattia genetica che causa debolezza muscolare progressiva, simile alla distrofia muscolare di Duchenne ma con un decorso più lento. I sintomi iniziano solitamente nell'adolescenza o nella prima età adulta. La debolezza muscolare inizia nei muscoli delle gambe e del bacino e può estendersi ad altre aree. Le persone affette possono avere difficoltà a camminare e a salire le scale. La progressione della malattia varia tra gli individui.

Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 2 ott 2026
Etàda 18 anni in suFasePhase IINumero dello studio2022-500215-39-00Codice del protocolloEDG-5506-202Partecipanti previsti21 personePromotoreEdgewise Therapeutics Inc.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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