Lo studio clinico si concentra su tre malattie neuromuscolari: la Distrofia Muscolare di Becker, la Malattia di McArdle e la Distrofia Muscolare dei Cingoli. Queste condizioni colpiscono i muscoli, causando debolezza e difficoltà nei movimenti. Il trattamento in esame è un farmaco chiamato EDG-5506, somministrato in forma di compresse. Lo scopo principale dello studio è valutare la sicurezza di questo farmaco e il suo effetto su alcuni indicatori di danno muscolare nei pazienti adulti affetti da queste malattie.
Lo studio è progettato per essere “randomizzato” e “doppio cieco”, il che significa che i partecipanti saranno assegnati casualmente a ricevere EDG-5506 o un placebo, e né i partecipanti né i ricercatori sapranno chi riceve quale trattamento. I partecipanti assumeranno il farmaco per un periodo di tempo stabilito e saranno monitorati per eventuali effetti collaterali e cambiamenti nei livelli di un enzima chiamato creatina chinasi, che può indicare danni muscolari.
Durante lo studio, i partecipanti saranno sottoposti a vari esami, tra cui analisi del sangue, esami fisici e test di funzionalità cardiaca e polmonare. Questi esami aiuteranno a valutare la sicurezza del farmaco e il suo impatto sulla salute muscolare. Lo studio mira a fornire informazioni importanti su come EDG-5506 possa influenzare i sintomi e la progressione delle malattie neuromuscolari studiate.
Danimarca 
