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Patologie congenite, familiari e genetiche – ui.ui_pager.title_page

  • 796 studi clinici
  • 308 aperti
  • 374 malattie
  • 27 paesi

Malattie di quest'area

374 malattie con studi, prima le più studiate

Distrofia muscolare di Duchenne28Deficit di fattore VIII25Malattia a cellule falciformi25Fibrosi cistica24Angioedema ereditario22Atrofia muscolare spinale17Cardiomiopatia ipertrofica16Iperlipidemia di tipo IIa15Malattia da accumulo di glicogeno di tipo II14Anemia a cellule falciformi13Deficit di fattore IX13Cancro del polmone non a piccole cellule12Distrofia miotonica12Malattia cistica del rene congenita12Malattia di Huntington12Osteocondrodisplasia12Carenza di alfa 1-antitripsina11Epilessia mioclonica grave dell'infanzia11Mutazione del gene K-ras11Retinite pigmentosa11Sindrome adrenogenitale11Talassemia11Angioedema ereditario da carenza dell'inibitore della C1-esterasi10Malattia di Fabry10+350

Studi clinici: Patologie congenite, familiari e genetiche

796 studi in tutta Europa, prima gli studi aperti

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796 studi clinici

Mutazione del gene K-ras

Non in reclutamento
Farmaco autorizzatoSenza placebo
Paesi:BelgioBelgio
  • Partecipanti:18–64 anni · 65 anni e più
  • Principi attivi:Adagrasib
  • Promotore:Bristol-Myers Squibb Services Unlimited Company

Spettro di crescita eccessiva correlata al gene PIK3CA+1

Non in reclutamento
Farmaco in studioSenza placebo
Paesi:ItaliaItalia
  • Partecipanti:0–17 anni · 18–64 anni · 65 anni e più
  • Principi attivi:Miransertib
  • Promotore:Merck Sharp & Dohme LLC

Cardiopatia congenita

Non in reclutamento
Farmaco autorizzatoSenza placebo
Paesi:NorvegiaNorvegia
  • Partecipanti:0–17 anni · 18–64 anni
  • Principi attivi:Theophylline
  • Promotore:Oslo University Hospital HF

Malattia da accumulo di glicogeno di tipo V+2

Non in reclutamento
Farmaco in studio
Paesi:DanimarcaDanimarca
  • Partecipanti:18–64 anni · 65 anni e più
  • Principi attivi:Edg-5506
  • Promotore:Edgewise Therapeutics Inc.

Studio sulla sicurezza e farmacocinetica di migalastat in pazienti con malattia di Fabry e grave insufficienza renale o malattia renale allo stadio terminale in emodialisi

Non in reclutamento
Farmaco autorizzatoSenza placebo
Paesi:FranciaFrancia
  • Partecipanti:18–64 anni · 65 anni e più
  • Principi attivi:Migalastat
  • Promotore:Amicus Therapeutics Inc.

Distrofia muscolare di Becker

Non in reclutamento
Farmaco in studio
Paesi:BelgioBelgio
  • Partecipanti:18–64 anni
  • Principi attivi:Edg-5506
  • Promotore:Edgewise Therapeutics Inc.

Deficit di ornitina transcarbamilasi

Non in reclutamento
Farmaco in studioSenza placebo
Paesi:FranciaFrancia
  • Partecipanti:18–64 anni · 65 anni e più
  • Principi attivi:Avalotcagene Ontaparvovec
  • Promotore:Ultragenyx Pharmaceutical Inc.

Atrofia muscolare spinale

Non in reclutamento
Farmaco autorizzatoSenza placebo
Paesi:BelgioBelgio
  • Partecipanti:18–64 anni · 65 anni e più
  • Principi attivi:Risdiplam
  • Promotore:UZ Leuven

Sindrome di Prader-Willi

Non in reclutamento
Farmaco in studio
Paesi:SpagnaSpagna
  • Partecipanti:0–17 anni · 18–64 anni
  • Principi attivi:Pbf-999
  • Promotore:Palo Biofarma S.L.

Atassia ereditaria

Non in reclutamento
Farmaco in studio
Paesi:GermaniaGermania
  • Partecipanti:18–64 anni · 65 anni e più
  • Principi attivi:Trehalose Dihydrate (Ph.eur.)
  • Promotore:Seelos Therapeutics Inc.

Malattia a cellule falciformi

Non in reclutamento
Farmaco autorizzatoSenza placebo
Paesi:FranciaFrancia
  • Partecipanti:0–17 anni
  • Principi attivi:Famotidine
  • Promotore:Assistance Publique Hopitaux De Paris

Anemia da deficit di piruvato-chinasi

Non in reclutamento
Farmaco in studioSenza placebo
Paesi:SpagnaSpagna
  • Partecipanti:0–17 anni · 18–64 anni
  • Principi attivi:Autologous Cd34+ Hematopoietic Stem Cells Transduced Ex Vivo With A Lentiviral Vector Encoding The Codon-Optimized Version Of Pklr Gene
  • Promotore:Rocket Pharmaceuticals Inc.

Principi attivi studiati in quest'area

Le terapie sperimentate più spesso negli studi dell'area «Patologie congenite, familiari e genetiche».

Sirolimus21 studi cliniciSodium Chloride21 studi cliniciPrednisolone12 studi cliniciPlerixafor11 studi cliniciBusulfan10 studi cliniciIvacaftor9 studi cliniciMitapivat9 studi cliniciParacetamol8 studi cliniciTezacaftor8 studi clinici
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