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Studio sull'Efficacia e Sicurezza di PBF-999 nei Pazienti con Sindrome di Prader-Willi

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

La sindrome di Prader-Willi è una malattia genetica rara che può causare problemi di crescita, sviluppo e comportamento. Questo studio clinico di Fase 2 si concentra sulla valutazione dell'efficacia, sicurezza e comportamento del farmaco PBF-999 nei pazienti affetti da questa sindrome. Il farmaco viene somministrato sotto forma di capsule e sarà confrontato con un placebo, che è una sostanza senza principi attivi, per valutare i suoi effetti.

Lo scopo principale dello studio è verificare la sicurezza e la tollerabilità del PBF-999 nei pazienti con sindrome di Prader-Willi per un periodo di 28 giorni. Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il farmaco o il placebo e saranno monitorati per eventuali effetti collaterali e cambiamenti nel loro stato di salute. I ricercatori raccoglieranno dati attraverso questionari e misurazioni fisiche e biologiche per comprendere meglio come il farmaco agisce nel corpo.

Lo studio mira a fornire informazioni importanti che potrebbero portare a nuovi trattamenti per la sindrome di Prader-Willi. I risultati potrebbero aiutare a migliorare la qualità della vita delle persone affette da questa condizione. La ricerca è prevista per concludersi entro la fine del 2025.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 6 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Il paziente inizia la partecipazione allo studio clinico di Fase 2 per valutare l'efficacia, la sicurezza e la farmacocinetica di PBF-999 nel trattamento della Sindrome di Prader-Willi.

    Il paziente deve avere un'età compresa tra 12 e 65 anni e una diagnosi confermata di Sindrome di Prader-Willi tramite test genetico.

  2. Passaggio 2

    Somministrazione del farmaco

    Il paziente riceve PBF-999 in forma di capsule da assumere per via orale.

    La somministrazione del farmaco avviene per un periodo di 28 giorni.

  3. Passaggio 3

    Monitoraggio della sicurezza

    Durante il periodo di trattamento, vengono monitorati gli eventi avversi emergenti dal trattamento per valutare la sicurezza e la tollerabilità del farmaco.

  4. Passaggio 4

    Valutazione dei parametri

    Vengono raccolti dati sui parametri farmacocinetici di PBF-999, inclusi AUC0-3h e Cmax, per comprendere come il farmaco viene assorbito e metabolizzato nel corpo.

    Vengono valutati anche marcatori fisici e biologici per monitorare l'effetto del trattamento.

  5. Passaggio 5

    Questionari post-trattamento

    Dopo il trattamento, il paziente completa il questionario HQ-CT per valutare la qualità della vita e il questionario CGIC per valutare il cambiamento globale percepito.

  6. Passaggio 6

    Conclusione dello studio

    Lo studio è previsto per concludersi entro il 30 novembre 2025, con l'obiettivo di raccogliere dati completi sull'efficacia e la sicurezza di PBF-999.

Chi può partecipare allo studio?

6 criteri

  • Essere un paziente ambulatoriale, maschio o femmina, di età compresa tra 12 e 65 anni, prima di firmare il consenso informato.
  • Avere una diagnosi confermata di Sindrome di Prader-Willi basata su un test genetico chiamato test di metilazione del DNA.
  • Avere un indice di massa corporea (BMI) fino a 65 kg/m², incluso, alla Visita 1. Questo criterio si applica solo ai pazienti adulti.
  • Non avere avuto variazioni di peso superiori al 10% del peso iniziale nei 3 mesi precedenti la Visita 1 (riportato dal paziente o dal caregiver). Questo criterio si applica solo ai pazienti adulti.
  • I pazienti devono fornire il loro assenso e avere un caregiver affidabile (che si prenda cura del paziente da almeno 6 mesi) che fornisca un consenso informato scritto separato per partecipare. Nel caso di pazienti pediatrici, deve essere ottenuto anche il consenso dei genitori.
  • Le donne in età fertile devono avere un test di gravidanza negativo. Tutte le donne in età fertile, i pazienti maschi sessualmente attivi e tutti i partner di sesso opposto dei pazienti devono concordare di utilizzare metodi di controllo delle nascite approvati dal punto di vista medico ed efficaci.

Chi non può partecipare allo studio?

6 criteri

  • Non possono partecipare persone che non hanno la Sindrome di Prader-Willi.
  • Non possono partecipare persone che non rientrano nella fascia di età specificata per lo studio.
  • Non possono partecipare persone che hanno condizioni di salute che potrebbero interferire con lo studio.
  • Non possono partecipare persone che stanno assumendo farmaci che potrebbero influenzare i risultati dello studio.
  • Non possono partecipare persone che hanno partecipato a un altro studio clinico recentemente.
  • Non possono partecipare persone che non sono in grado di fornire il consenso informato.
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Dove si svolge lo studio

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Farmaci in studio

PBF-999 è un farmaco sperimentale studiato per il trattamento della Sindrome di Prader-Willi. Questo farmaco è in fase di valutazione per capire quanto sia sicuro e ben tollerato dai pazienti affetti da questa sindrome. L'obiettivo principale è osservare gli effetti del farmaco durante un periodo di 28 giorni, per determinare se può essere un'opzione efficace per gestire i sintomi associati alla Sindrome di Prader-Willi.

Che cosa si sa già del trattamento

PBF-999 – PBF-999 è un farmaco somministrato per via orale, attualmente in fase di studio clinico di fase 2 per il trattamento della Sindrome di Prader-Willi. Questo farmaco è in fase di valutazione per la sua efficacia, sicurezza e farmacocinetica, con l'obiettivo principale di determinare la sua tollerabilità nei pazienti affetti da questa sindrome. La Sindrome di Prader-Willi è una condizione genetica rara che causa una serie di problemi fisici, mentali e comportamentali. PBF-999 agisce a livello molecolare modulando specifici recettori nel cervello per migliorare i sintomi associati alla sindrome. Appartiene alla classe farmacologica dei modulatori del sistema nervoso centrale.

Malattie studiate

Sindrome di Prader-Willi – È una malattia genetica rara caratterizzata da un insieme di sintomi che includono ipotonia muscolare, difficoltà nell'alimentazione durante l'infanzia, crescita lenta e sviluppo motorio ritardato. Con il tempo, i bambini sviluppano un appetito insaziabile che può portare all'obesità. Altri sintomi possono includere bassa statura, mani e piedi piccoli, e problemi comportamentali come irritabilità e difficoltà di apprendimento. La sindrome è causata da anomalie genetiche sul cromosoma 15. I sintomi possono variare notevolmente tra gli individui, ma la gestione del peso e il supporto educativo sono spesso necessari.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IINumero dello studio2022-501462-22-00Codice del protocolloPBF-999CT-04Partecipanti previsti40 personePromotorePalo Biofarma S.L.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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