Vai al contenuto
Studi-Clinici.it – home

Malattie rare

Molecole in studio

Luoghi

La nostra offertaNotizie

Non in reclutamentoMalattia rara

Studio sull'uso a lungo termine di miransertib per pazienti con PROS o Sindrome di Proteus

Centro verificatoFarmaco in studioSenza placebo
Clinical Trials Concierge

Preferisci non cercare? Il nostro consulente per gli studi clinici lo fa per te.

Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio clinico si concentra su due condizioni rare: il PIK3CA-related overgrowth spectrum (PROS) e la Sindrome di Proteus. Queste malattie causano una crescita anormale di alcune parti del corpo. Il trattamento in esame utilizza un farmaco chiamato miransertib, che viene somministrato sotto forma di capsule rigide. Miransertib agisce come un inibitore selettivo di una proteina chiamata AKT, che è coinvolta nei processi di crescita cellulare.

Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità del miransertib quando viene somministrato da solo. I partecipanti a questo studio sono persone che già ricevono miransertib in altri studi. Lo studio è progettato per monitorare gli effetti a lungo termine del trattamento con miransertib, assicurandosi che sia sicuro per i pazienti.

Durante lo studio, i partecipanti continueranno a ricevere il trattamento con miransertib e saranno monitorati per eventuali effetti collaterali gravi o per la necessità di interrompere il trattamento a causa di effetti indesiderati. Lo studio è aperto e multicentrico, il che significa che coinvolge più centri di ricerca e i partecipanti sanno di ricevere il farmaco in esame. La durata stimata dello studio è fino al 2025.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 4 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Il paziente partecipa a uno studio di estensione per valutare la sicurezza a lungo termine del farmaco miransertib.

    Lo studio è rivolto a pazienti con PROS (spettro di iperaccrescimento correlato a PIK3CA) o Sindrome di Proteus che sono già in trattamento con miransertib in altri studi.

  2. Passaggio 2

    Somministrazione del farmaco

    Il farmaco miransertib viene somministrato per via orale sotto forma di capsule rigide.

    La frequenza e il dosaggio specifico del farmaco saranno determinati dal personale medico in base alle esigenze individuali del paziente.

  3. Passaggio 3

    Monitoraggio della sicurezza

    L'obiettivo principale dello studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità del miransertib.

    Il paziente sarà monitorato per eventuali eventi avversi gravi (SAE) e per la necessità di interrompere il trattamento a causa di eventi avversi (AE).

  4. Passaggio 4

    Durata dello studio

    Lo studio è previsto per concludersi entro il 15 dicembre 2025.

    Il paziente continuerà a ricevere il trattamento e il monitoraggio fino alla fine dello studio, salvo diversa indicazione medica.

Chi può partecipare allo studio?

5 criteri

  • Il paziente deve avere una condizione chiamata PIK3CA-related overgrowth spectrum (PROS) o Sindrome di Proteus (PS).
  • Il paziente deve essere stato esaminato nello Studio MK-7075-002 o approvato per essere esaminato, oppure deve essere attualmente in trattamento con miransertib come parte dello Studio MK-7075-002 o del programma ArQule's CU/EAP.
  • Il paziente può essere maschio o femmina e deve avere un'età compresa tra 2 e 120 anni.
  • I partecipanti maschi devono essere d'accordo a non avere rapporti sessuali con donne o a usare metodi contraccettivi, a meno che non sia confermato che non possono avere figli durante il periodo dello studio e per almeno 90 giorni dopo l'ultima dose del trattamento.
  • Le partecipanti femmine non devono essere in gravidanza o allattamento. Se sono in età fertile, devono essere d'accordo a non avere rapporti sessuali o a usare un metodo contraccettivo molto efficace.

Chi non può partecipare allo studio?

7 criteri

  • Non possono partecipare persone che non hanno la condizione medica specifica di cui si occupa lo studio.
  • Non possono partecipare persone che non rientrano nella fascia di età prevista dallo studio.
  • Non possono partecipare persone che non sono in grado di comprendere e seguire le istruzioni dello studio.
  • Non possono partecipare persone che hanno altre condizioni mediche che potrebbero interferire con lo studio.
  • Non possono partecipare persone che stanno assumendo farmaci che potrebbero interferire con lo studio.
  • Non possono partecipare persone che sono incinte o che stanno allattando.
  • Non possono partecipare persone che hanno partecipato a un altro studio clinico recentemente.
Clinical Trials Concierge

Preferisci non cercare? Il nostro consulente per gli studi clinici lo fa per te.

Parlaci della tua malattia – cerchiamo tra tutti gli studi in Europa e ti mettiamo in contatto con il centro giusto.

Di solito rispondiamo entro pochi giorni

Centri verificati

Tutti i centri con dati di contatto verificati – lo stato dello studio potrebbe non essere disponibile; chiedi direttamente al centro

Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

I paesi sono colorati in base allo stato dello studio. Clicca su un paese in cui lo studio cerca partecipanti per chiedere come partecipare lì.

Non in reclutamento
Non trovi il tuo paese?

Non sai che cosa fare adesso?

Partecipare a uno studio clinico può sembrare complicato. Ti guidiamo passo dopo passo, così sai esattamente che cosa aspettarti e come ti aiutiamo lungo il percorso.

Vedi tutto il percorso e le domande frequenti

Farmaci in studio

Miransertib è un farmaco studiato per il trattamento a lungo termine di persone con PROS o sindrome di Proteus. Questo farmaco viene somministrato da solo, senza essere combinato con altri trattamenti, per valutare la sua sicurezza e tollerabilità nel tempo.

Che cosa si sa già del trattamento

Miransertib – Miransertib è un farmaco somministrato per via orale, attualmente in fase di studio clinico per valutarne la sicurezza e tollerabilità a lungo termine. È principalmente indicato per il trattamento di condizioni come lo spettro di crescita eccessiva correlato a PIK3CA (PROS) e la Sindrome di Proteo. Il meccanismo d'azione di miransertib coinvolge l'inibizione di specifiche vie molecolari che regolano la crescita cellulare anomala. Appartiene alla classe farmacologica degli inibitori delle chinasi, che agiscono bloccando l'attività di enzimi specifici coinvolti nella proliferazione cellulare.

Malattie studiate

  • Spettro delle sindromi da ipercrescita correlate a PIK3CA (PROS)

    È un gruppo di condizioni genetiche rare caratterizzate da una crescita eccessiva di alcune parti del corpo. Questa crescita anomala è causata da mutazioni nel gene PIK3CA, che influenzano il modo in cui le cellule crescono e si dividono. Le manifestazioni possono variare notevolmente tra gli individui, con alcune persone che presentano solo lievi anomalie e altre che sviluppano deformità significative. Le aree del corpo colpite possono includere arti, viso, e organi interni. La progressione della malattia può essere lenta o rapida, a seconda della gravità delle mutazioni genetiche.

  • Sindrome di Proteus (PS)

    È una malattia genetica estremamente rara caratterizzata da una crescita eccessiva e asimmetrica di ossa, pelle e altri tessuti. La sindrome è causata da mutazioni nel gene AKT1, che si verificano dopo il concepimento e non sono ereditate dai genitori. I sintomi possono includere malformazioni ossee, crescita eccessiva di tessuti molli e anomalie vascolari. La malattia progredisce con l'età, portando a cambiamenti fisici significativi e potenzialmente invalidanti. Le manifestazioni variano ampiamente tra gli individui, rendendo la diagnosi e la gestione della condizione particolarmente complesse.

Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IINumero dello studio2022-500689-87-00Codice del protocolloMK-7075-006Partecipanti previsti60 personePromotoreMerck Sharp & Dohme LLC

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

Vuoi saperne di più su questo studio o capire se puoi partecipare?

Clinical Trials Concierge

Preferisci non cercare? Il nostro consulente per gli studi clinici lo fa per te.

Parlaci della tua malattia – cerchiamo tra tutti gli studi in Europa e ti mettiamo in contatto con il centro giusto.