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Patologie congenite, familiari e genetiche – ui.ui_pager.title_page

  • 796 studi clinici
  • 308 aperti
  • 374 malattie
  • 27 paesi

Malattie di quest'area

374 malattie con studi, prima le più studiate

Distrofia muscolare di Duchenne28Deficit di fattore VIII25Malattia a cellule falciformi25Fibrosi cistica24Angioedema ereditario22Atrofia muscolare spinale17Cardiomiopatia ipertrofica16Iperlipidemia di tipo IIa15Malattia da accumulo di glicogeno di tipo II14Anemia a cellule falciformi13Deficit di fattore IX13Cancro del polmone non a piccole cellule12Distrofia miotonica12Malattia cistica del rene congenita12Malattia di Huntington12Osteocondrodisplasia12Carenza di alfa 1-antitripsina11Epilessia mioclonica grave dell'infanzia11Mutazione del gene K-ras11Retinite pigmentosa11Sindrome adrenogenitale11Talassemia11Angioedema ereditario da carenza dell'inibitore della C1-esterasi10Malattia di Fabry10+350

Studi clinici: Patologie congenite, familiari e genetiche

796 studi in tutta Europa, prima gli studi aperti

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796 studi clinici

Disturbo del ciclo dell'urea+3

Non in reclutamento
Farmaco in studioSenza placebo
Paesi:BelgioBelgio
  • Partecipanti:0–17 anni · 18–64 anni · 65 anni e più
  • Principi attivi:Hhalpc
  • Promotore:Cellaïon SA

Deficit di fattore VIII

Non in reclutamento
Farmaco in studioSenza placebo
Paesi:AustriaAustria
  • Partecipanti:0–17 anni · 18–64 anni · 65 anni e più
  • Principi attivi:Efanesoctocog Alfa
  • Promotore:Swedish Orphan Biovitrum AB (publ)

Bassa statura+3

Non in reclutamento
Farmaco in studioSenza placebo
Paesi:Paesi BassiPaesi Bassi
  • Partecipanti:0–17 anni
  • Principi attivi:Somapacitan
  • Promotore:Novo Nordisk A/S

Retinite pigmentosa

Non in reclutamento
Farmaco autorizzato
Paesi:AustriaAustria
  • Partecipanti:18–64 anni
  • Principi attivi:Acetylcysteine
  • Promotore:Johns Hopkins University

Sindrome adrenogenitale

Non in reclutamento
Farmaco in studio
Paesi:DanimarcaDanimarca
  • Partecipanti:18–64 anni · 65 anni e più
  • Principi attivi:Hydrocortisone
  • Promotore:Spruce Biosciences Inc.

Sindrome adrenogenitale

Non in reclutamento
Farmaco autorizzato
Paesi:DanimarcaDanimarca
  • Partecipanti:18–64 anni · 65 anni e più
  • Principi attivi:Hydrocortisone
  • Promotore:Spruce Biosciences Inc.

Sindrome di Netherton

Non in reclutamento
Farmaco in studio
Paesi:AustriaAustria
  • Partecipanti:0–17 anni · 18–64 anni · 65 anni e più
  • Principi attivi:Spesolimab
  • Promotore:Boehringer Ingelheim Espana S.A.

Atassia di Friedreich

Non in reclutamento
Farmaco autorizzato
Paesi:ItaliaItalia
  • Partecipanti:0–17 anni · 18–64 anni · 65 anni e più
  • Principi attivi:Dimethyl Fumarate
  • Promotore:Universita' Degli Studi Di Napoli Federico II

Lipodistrofia generalizzata congenita

Non in reclutamento
Farmaco autorizzatoSenza placebo
Paesi:BelgioBelgio
  • Partecipanti:0–17 anni
  • Principi attivi:Metreleptin
  • Promotore:Amryt Pharmaceuticals Designated Activity Company

Malattia di Tourette

Non in reclutamento
Farmaco in studio
Paesi:BulgariaBulgaria
  • Partecipanti:0–17 anni · 18–64 anni
  • Principi attivi:Ecopipam Hydrochloride
  • Promotore:Emalex Biosciences Inc.

Deficit di fattore IX

Non in reclutamento
Farmaco in studioSenza placebo
Paesi:BelgioBelgio
  • Partecipanti:18–64 anni
  • Principi attivi:Fidanacogene Elaparvovec
  • Promotore:Pfizer Inc.

Emofilia

Non in reclutamento
Farmaco autorizzatoSenza placebo
Paesi:FranciaFrancia
  • Partecipanti:0–17 anni · 18–64 anni · 65 anni e più
  • Principi attivi:Fitusiran
  • Promotore:Sanofi-Aventis Recherche & Developpement

Principi attivi studiati in quest'area

Le terapie sperimentate più spesso negli studi dell'area «Patologie congenite, familiari e genetiche».

Sirolimus21 studi cliniciSodium Chloride21 studi cliniciPrednisolone12 studi cliniciPlerixafor11 studi cliniciBusulfan10 studi cliniciIvacaftor9 studi cliniciMitapivat9 studi cliniciParacetamol8 studi cliniciTezacaftor8 studi clinici
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