La ricerca riguarda una malattia chiamata Atresia Biliare, che colpisce i bambini. Questa condizione è caratterizzata da un blocco nei dotti biliari, che può portare a problemi al fegato. Lo studio si concentra sull’uso di un farmaco chiamato Odevixibat, noto anche con il codice A4250. Questo farmaco viene somministrato in forma di capsule e si assume per via orale.

Lo scopo della ricerca è valutare l’efficacia e la sicurezza a lungo termine di Odevixibat nei bambini con Atresia Biliare. Si intende dimostrare se il farmaco può aiutare a mantenere il fegato funzionante senza la necessità di un trapianto. I partecipanti che hanno già completato uno studio precedente con lo stesso farmaco continueranno a riceverlo per un periodo prolungato.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il trattamento per un massimo di 104 settimane. Verranno monitorati per vedere se il farmaco aiuta a migliorare la loro condizione e a prevenire complicazioni gravi come la necessità di un trapianto di fegato. Alcuni partecipanti potrebbero ricevere un placebo, che è una sostanza senza effetto attivo, per confrontare i risultati. L’obiettivo è capire se Odevixibat può offrire un beneficio duraturo per i bambini affetti da questa malattia rara.