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Studio sull'efficacia e sicurezza a lungo termine di odevixibat nei bambini con atresia biliare

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

La ricerca riguarda una malattia chiamata Atresia Biliare, che colpisce i bambini. Questa condizione è caratterizzata da un blocco nei dotti biliari, che può portare a problemi al fegato. Lo studio si concentra sull'uso di un farmaco chiamato odevixibat, noto anche con il codice A4250. Questo farmaco viene somministrato in forma di capsule e si assume per via orale.

Lo scopo della ricerca è valutare l'efficacia e la sicurezza a lungo termine di odevixibat nei bambini con Atresia Biliare. Si intende dimostrare se il farmaco può aiutare a mantenere il fegato funzionante senza la necessità di un trapianto. I partecipanti che hanno già completato uno studio precedente con lo stesso farmaco continueranno a riceverlo per un periodo prolungato.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il trattamento per un massimo di 104 settimane. Verranno monitorati per vedere se il farmaco aiuta a migliorare la loro condizione e a prevenire complicazioni gravi come la necessità di un trapianto di fegato. Alcuni partecipanti potrebbero ricevere un placebo, che è una sostanza senza effetto attivo, per confrontare i risultati. L'obiettivo è capire se odevixibat può offrire un beneficio duraturo per i bambini affetti da questa malattia rara.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 6 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Il paziente inizia lo studio dopo aver completato il periodo di trattamento di 104 settimane dello studio A4250-011.

    È necessario il consenso informato firmato dai genitori o dal tutore legale del paziente.

  2. Passaggio 2

    Somministrazione del farmaco

    Il farmaco odevixibat viene somministrato per via orale sotto forma di capsule.

    La somministrazione continua per tutta la durata dello studio, che si estende fino al 2029.

  3. Passaggio 3

    Monitoraggio della salute

    Il tempo dalla prima dose del trattamento fino al primo trapianto di fegato o decesso viene monitorato.

    Vengono valutati i cambiamenti nei punteggi di vari parametri clinici, come l'indice APRI e il punteggio Fib-4, a intervalli regolari fino alla settimana 104.

  4. Passaggio 4

    Valutazione della crescita

    La crescita del paziente viene monitorata confrontando l'altezza, il peso e l'indice di massa corporea con una curva di crescita standard.

    Le misurazioni vengono effettuate alle settimane 26, 52, 78 e 104.

  5. Passaggio 5

    Valutazione della sopravvivenza

    Viene valutata la proporzione di pazienti che sono vivi e non hanno subito un trapianto di fegato alle settimane 26, 52, 78 e 104.

  6. Passaggio 6

    Conclusione dello studio

    Lo studio si conclude nel 2029, con una valutazione finale dell'efficacia e della sicurezza del trattamento a lungo termine con odevixibat.

Chi può partecipare allo studio?

4 criteri

  • I bambini devono aver completato il periodo di trattamento di 104 settimane dello studio A4250-011.
  • È necessario che i genitori o il tutore legale del bambino abbiano firmato un consenso informato. Questo significa che devono aver dato il loro permesso scritto per la partecipazione del bambino allo studio.
  • Sia i bambini maschi che femmine possono partecipare allo studio.
  • Lo studio è aperto a bambini che fanno parte di popolazioni vulnerabili. Questo significa che i bambini che potrebbero avere bisogni speciali o che sono in situazioni delicate possono essere inclusi.

Chi non può partecipare allo studio?

6 criteri

  • Non aver completato lo studio A4250-011 (BOLD).
  • Non avere un'età compresa tra 2 e 18 anni.
  • Non essere in grado di fornire il consenso informato, o non avere un tutore legale che possa farlo.
  • Avere una condizione medica che, secondo il medico, potrebbe interferire con la partecipazione allo studio.
  • Essere incinta o allattare al seno.
  • Partecipare contemporaneamente a un altro studio clinico.
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Dove si svolge lo studio

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Farmaci in studio

Odevixibat: Odevixibat è un farmaco studiato per il trattamento a lungo termine dei bambini con atresia biliare. Questo farmaco mira a migliorare la sopravvivenza del fegato nativo nei pazienti che hanno già partecipato a uno studio precedente. Odevixibat agisce riducendo l'accumulo di bile nel fegato, che può aiutare a prevenire ulteriori danni epatici e migliorare la qualità della vita dei bambini affetti da questa condizione.

Che cosa si sa già del trattamento

Odevixibat – Odevixibat è un farmaco somministrato per via orale, attualmente in fase di studio per il trattamento dell'atresia biliare nei bambini. Questo farmaco è in fase di valutazione per la sua efficacia e sicurezza a lungo termine, con l'obiettivo di migliorare la sopravvivenza del fegato nativo nei pazienti. Odevixibat agisce riducendo il riassorbimento degli acidi biliari nell'intestino, diminuendo così la loro concentrazione nel fegato e nel sangue. È classificato come un inibitore del trasportatore degli acidi biliari ileali, e la sua azione mira a ridurre i danni epatici causati dall'accumulo di acidi biliari.

Malattie studiate

Atresia Biliare – L'atresia biliare è una malattia rara che colpisce i neonati, caratterizzata dall'ostruzione o assenza dei dotti biliari, che sono i canali che trasportano la bile dal fegato all'intestino. Questa condizione porta all'accumulo di bile nel fegato, causando danni progressivi e cicatrici al tessuto epatico. I sintomi iniziali possono includere ittero, urine scure e feci pallide. Se non trattata, l'atresia biliare può portare a insufficienza epatica. La progressione della malattia può variare, ma spesso richiede un intervento chirurgico per ripristinare il flusso biliare.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Età0-17FaseFase IIINumero dello studio2022-501090-39-00Codice del protocolloA4250-016Partecipanti previsti184 personePromotoreIpsen Pharma

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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