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TREALOSIO DIIDRATO: Un Potenziale Trattamento per l’Atassia Spinocerebellare di Tipo 3 (SCA3)

Questo articolo esplora uno studio clinico che indaga l’uso del Trealosio Diidrato (Ph.eur.), noto anche come SLS-005, per il trattamento dell’Atassia Spinocerebellare di Tipo 3 (SCA3) negli adulti. Lo studio mira a valutare la sicurezza, l’efficacia e la tollerabilità di questo farmaco sperimentale attraverso uno studio in doppio cieco, randomizzato e controllato con placebo. Discuteremo gli aspetti chiave dello studio, inclusi i suoi obiettivi, i criteri di eleggibilità e il potenziale impatto sui pazienti affetti da questa rara condizione neurologica.

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    Indice dei Contenuti

    Cos’è il Trealosio Diidrato?

    Il Trealosio Diidrato, noto anche come SLS-005, è un farmaco sperimentale in fase di studio per il trattamento dell’Atassia Spinocerebellare di Tipo 3 (SCA3). Si tratta di un composto chimico che viene testato per verificare se può aiutare le persone affette da questo raro disturbo neurologico[1]. Il trealosio è un tipo di zucchero che si trova naturalmente in alcuni organismi e ha mostrato potenzialità nella protezione delle cellule cerebrali.

    Comprendere l’Atassia Spinocerebellare di Tipo 3 (SCA3)

    L’Atassia Spinocerebellare di Tipo 3 (SCA3), nota anche come malattia di Machado-Joseph, è un raro disturbo genetico che colpisce il sistema nervoso. Causa problemi progressivi di movimento, equilibrio e coordinazione. Le persone affette da SCA3 possono sperimentare difficoltà nel camminare, parlare e svolgere attività quotidiane man mano che la malattia progredisce[1].

    Studio Clinico: STRIDES

    Uno studio clinico chiamato STRIDES (Uno Studio di Ricerca Clinica su un Nuovo Farmaco Sperimentale per il Trattamento dell’Atassia Spinocerebellare) è attualmente in corso per testare la sicurezza e l’efficacia del Trealosio Diidrato nel trattamento di adulti con SCA3[1]. Questo studio è:

    • In doppio cieco: Né i partecipanti né i ricercatori sanno chi sta ricevendo il farmaco effettivo o un placebo.
    • Randomizzato: I partecipanti vengono assegnati casualmente a diversi gruppi di trattamento.
    • Controllato con placebo: Alcuni partecipanti ricevono un placebo (una sostanza senza principi attivi) per il confronto.

    L’obiettivo principale di questo studio è determinare se il Trealosio Diidrato può trattare efficacemente la SCA3 negli adulti e valutarne la sicurezza e la tollerabilità[1].

    Come viene Somministrato il Trealosio Diidrato?

    Nello studio STRIDES, il Trealosio Diidrato (SLS-005) viene somministrato come infusione endovenosa. Ciò significa che il farmaco viene somministrato direttamente nel flusso sanguigno attraverso una vena. Il dosaggio in fase di test è di 0,75 g/kg (grammi per chilogrammo di peso corporeo)[1].

    Chi è Idoneo per lo Studio Clinico?

    Lo studio ha criteri specifici per chi può partecipare. Alcuni requisiti chiave di idoneità includono:

    • Adulti di età compresa tra 18 e 75 anni
    • Diagnosi genetica confermata di SCA3
    • Determinati punteggi nelle valutazioni del movimento e dell’andatura
    • Indice di Massa Corporea (IMC) tra 18 e 35 kg/m²

    Ci sono anche diverse condizioni che escluderebbero qualcuno dalla partecipazione, come altri tipi di atassia, determinate condizioni mediche o recente partecipazione ad altri studi clinici[1].

    Come viene Misurata l’Efficacia?

    I ricercatori utilizzano diversi metodi per misurare l’efficacia del Trealosio Diidrato:

    • Punteggio m-SARA: Questa è una scala che misura la gravità dei sintomi dell’atassia.
    • Impressione Clinica Globale di Gravità (CGI-S): Questa è la valutazione del medico sulla gravità della condizione del paziente.
    • Impressione Globale del Paziente sulla Gravità (PGI-S): Questa è la valutazione del paziente stesso sulla propria condizione.
    • Scala di Valutazione dell’Atassia di Friedreich – Attività della Vita Quotidiana (FARS-ADL): Questa misura quanto bene i pazienti possono svolgere le attività quotidiane.

    Queste valutazioni vengono effettuate in vari momenti durante il periodo di studio di 52 settimane per monitorare i cambiamenti nel tempo[1].

    Considerazioni sulla Sicurezza

    Come in ogni studio clinico, la sicurezza è una priorità assoluta. I ricercatori monitoreranno attentamente i partecipanti per eventuali effetti collaterali o reazioni avverse. Alcune misure di sicurezza includono:

    • Controlli regolari ed esami di laboratorio
    • Monitoraggio della funzione epatica e renale
    • Valutazioni cardiovascolari
    • Screening per problemi di salute mentale

    È importante notare che il Trealosio Diidrato è ancora un farmaco sperimentale, il che significa che non è stato ancora approvato per l’uso generale nel trattamento della SCA3. Lo studio STRIDES mira a fornire ulteriori informazioni sulla sua sicurezza ed efficacia[1].

    Aspect Details
    Study Type Studio in doppio cieco, randomizzato, controllato con placebo
    Drug Name SLS-005 (Trealosio Diidrato)
    Condition Atassia Spinocerebellare di Tipo 3 (SCA3)
    Main Objective Determinare l’efficacia di SLS-005 0,75 g/kg per il trattamento della SCA3
    Treatment Duration 52 settimane
    Primary Endpoint Variazione del punteggio totale m-SARA alla Settimana 52
    Key Eligibility Criteria Età 18-75 anni, diagnosi confermata di SCA3, punteggi m-SARA specifici
    Safety Measures Monitoraggio degli eventi avversi, test di laboratorio, anomalie ECG

    Domande frequenti per i pazienti

    • Che cos’è l’Atassia Spinocerebellare di Tipo 3 (SCA3)? L’Atassia Spinocerebellare di Tipo 3 (SCA3) è una rara malattia genetica che colpisce il sistema nervoso. Causa problemi progressivi con il movimento, l’equilibrio e la coordinazione a causa di danni al cervelletto e ad altre parti del cervello.
    • Qual è l’obiettivo principale di questo studio clinico? L’obiettivo principale di questo studio è determinare l’efficacia di SLS-005 (Trealosio Diidrato) alla dose di 0,75 g/kg nel trattamento di adulti con Atassia Spinocerebellare di Tipo 3 (SCA3).
    • Quanto dura il periodo di trattamento in questo studio? Il periodo di trattamento in questo studio clinico dura 52 settimane (circa un anno). A questo segue un periodo di follow-up sulla sicurezza di due settimane.
    • Quali sono alcuni dei principali criteri di eleggibilità per i partecipanti? I principali criteri di eleggibilità includono un’età compresa tra 18 e 75 anni, una diagnosi genetica confermata di SCA3, un punteggio minimo su determinate scale di valutazione dell’atassia e un Indice di Massa Corporea (BMI) tra 18 e 35 kg/m2. I partecipanti devono inoltre avere dosi stabili di eventuali altri farmaci per almeno 30 giorni prima dello screening.
    • Come viene misurata l’efficacia del trattamento? La misura primaria dell’efficacia è il cambiamento nel punteggio totale della Scala modificata per la Valutazione e il Rating dell’Atassia (m-SARA) dall’inizio dello studio alla Settimana 52. Altre misure includono cambiamenti nelle impressioni cliniche e del paziente sulla gravità e nei punteggi delle attività della vita quotidiana.

    Studi in corso con Trehalose Dihydrate (Ph.eur.)

    • Data di inizio: 2023-01-30

      Studio clinico sull’efficacia di SLS-005 per il trattamento dell’Atassia Spinocerebellare tipo-3 negli adulti

      Non in reclutamento

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      La ricerca clinica si concentra sulla Atassia Spinocerebellare di tipo 3 (SCA3), una malattia che colpisce il sistema nervoso e provoca problemi di coordinazione e movimento. Lo studio esamina l’efficacia e la sicurezza di un nuovo farmaco sperimentale chiamato SLS-005, che contiene una sostanza attiva nota come trealosio diidrato. Questo farmaco viene somministrato come soluzione…

      Malattie indagate:
      Farmaci indagati:
      Spagna Portogallo Germania

    Glossario

    • Spinocerebellar Ataxia Type 3 (SCA3): Una rara malattia genetica che colpisce il sistema nervoso, causando problemi progressivi di movimento, equilibrio e coordinazione.
    • Trehalose Dihydrate (Ph.eur.): La sostanza attiva studiata in questo studio clinico, nota anche come SLS-005, per il trattamento della SCA3.
    • m-SARA: Scala Modificata per la Valutazione e il Rating dell'Atassia, uno strumento utilizzato per misurare la gravità dei sintomi dell'atassia.
    • Double-blind: Un disegno di studio in cui né i partecipanti né i ricercatori sanno chi sta ricevendo il trattamento effettivo o il placebo.
    • Placebo: Una sostanza inattiva che assomiglia al farmaco testato ma non ha alcun effetto medico.
    • Efficacy: La capacità di un trattamento di produrre l'effetto benefico desiderato.
    • Biomarker: Un indicatore misurabile di uno stato o condizione biologica, spesso utilizzato per monitorare il progresso di una malattia o gli effetti di un trattamento.
    • Body Mass Index (BMI): Una misura del grasso corporeo basata su altezza e peso, utilizzata per determinare l'idoneità allo studio.
    • Clinical Global Impression of Severity (CGI-S): Una scala utilizzata dai professionisti sanitari per valutare la gravità della malattia di un paziente.
    • Patient Global Impression of Severity (PGI-S): Una scala utilizzata dai pazienti per valutare la propria percezione della gravità della loro malattia.
    • Friedreich's Ataxia Rating Scale – Activities of Daily Living (FARS-ADL): Una scala utilizzata per valutare come l'atassia influisce sulla capacità di una persona di svolgere le attività quotidiane.
    • Treatment-emergent adverse events (TEAEs): Effetti collaterali o complicazioni che si manifestano durante il corso del trattamento in uno studio clinico.