La ricerca clinica si concentra sulla Atassia Spinocerebellare di tipo 3 (SCA3), una malattia che colpisce il sistema nervoso e provoca problemi di coordinazione e movimento. Lo studio esamina l’efficacia e la sicurezza di un nuovo farmaco sperimentale chiamato SLS-005, che contiene una sostanza attiva nota come trealosio diidrato. Questo farmaco viene somministrato come soluzione per infusione, cioรจ viene introdotto nel corpo attraverso una flebo.
Lo scopo principale dello studio รจ valutare se il SLS-005 puรฒ migliorare i sintomi della SCA3 negli adulti. I partecipanti allo studio riceveranno il farmaco o un placebo, che รจ una sostanza senza effetto terapeutico, per confrontare i risultati. Il trattamento durerร fino a 52 settimane, durante le quali verranno monitorati i cambiamenti nei sintomi e la sicurezza del farmaco.
Lo studio รจ progettato per essere “doppio cieco”, il che significa che nรฉ i partecipanti nรฉ i ricercatori sapranno chi riceve il farmaco attivo o il placebo. Questo aiuta a garantire che i risultati siano il piรน possibile obiettivi. I partecipanti saranno seguiti regolarmente per valutare eventuali miglioramenti nei sintomi e per monitorare la presenza di effetti collaterali. L’obiettivo finale รจ determinare se il SLS-005 puรฒ essere un trattamento efficace per le persone affette da Atassia Spinocerebellare di tipo 3.
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