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Studio clinico sull'efficacia di SLS-005 per il trattamento dell'Atassia Spinocerebellare tipo-3 negli adulti

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

La ricerca clinica si concentra sulla Atassia Spinocerebellare di tipo 3 (SCA3), una malattia che colpisce il sistema nervoso e provoca problemi di coordinazione e movimento. Lo studio esamina l'efficacia e la sicurezza di un nuovo farmaco sperimentale chiamato SLS-005, che contiene una sostanza attiva nota come trealosio diidrato. Questo farmaco viene somministrato come soluzione per infusione, cioè viene introdotto nel corpo attraverso una flebo.

Lo scopo principale dello studio è valutare se il SLS-005 può migliorare i sintomi della SCA3 negli adulti. I partecipanti allo studio riceveranno il farmaco o un placebo, che è una sostanza senza effetto terapeutico, per confrontare i risultati. Il trattamento durerà fino a 52 settimane, durante le quali verranno monitorati i cambiamenti nei sintomi e la sicurezza del farmaco.

Lo studio è progettato per essere "doppio cieco", il che significa che né i partecipanti né i ricercatori sapranno chi riceve il farmaco attivo o il placebo. Questo aiuta a garantire che i risultati siano il più possibile obiettivi. I partecipanti saranno seguiti regolarmente per valutare eventuali miglioramenti nei sintomi e per monitorare la presenza di effetti collaterali. L'obiettivo finale è determinare se il SLS-005 può essere un trattamento efficace per le persone affette da Atassia Spinocerebellare di tipo 3.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 6 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Dopo aver firmato il consenso informato, inizia la partecipazione allo studio clinico.

    Viene confermata la diagnosi di Atassia Spinocerebellare tipo-3 (SCA3) attraverso documentazione genetica.

  2. Passaggio 2

    Screening iniziale

    Viene effettuata una valutazione iniziale per determinare l'idoneità alla partecipazione, che include la misurazione dell'indice di massa corporea (BMI) e la verifica della stabilità dei farmaci concomitanti.

    Per le partecipanti di sesso femminile in età fertile, viene eseguito un test di gravidanza per escludere la presenza di gravidanza.

  3. Passaggio 3

    Somministrazione del farmaco

    Il farmaco SLS-005 viene somministrato tramite infusione endovenosa.

    La dose è di 0,75 g/kg e viene somministrata secondo il protocollo dello studio.

  4. Passaggio 4

    Monitoraggio e valutazioni

    Durante lo studio, vengono effettuate valutazioni periodiche per monitorare i cambiamenti nei sintomi e nella gravità della malattia.

    Le valutazioni includono il punteggio totale m-SARA, l'impressione globale clinica di gravità (CGI-S) e l'impressione globale del paziente di gravità (PGI-S).

  5. Passaggio 5

    Valutazioni intermedie

    Le valutazioni intermedie avvengono alle settimane 4, 13, 26 e 39 per monitorare i progressi e gli effetti del trattamento.

    Vengono registrati eventuali eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAEs) e anomalie clinicamente significative.

  6. Passaggio 6

    Conclusione dello studio

    Alla settimana 52, viene effettuata una valutazione finale per determinare l'efficacia del trattamento con SLS-005 rispetto al placebo.

    I risultati delle valutazioni vengono confrontati con i dati di base per valutare i cambiamenti nei sintomi e nella qualità della vita.

Chi può partecipare allo studio?

9 criteri

  • Devi firmare un consenso informato, che è un documento in cui accetti di partecipare allo studio dopo aver ricevuto tutte le informazioni necessarie.
  • Puoi partecipare se sei un uomo o una donna di età compresa tra 18 e 75 anni.
  • Devi avere una diagnosi clinica di Atassia Spinocerebellare di tipo 3 (SCA3), confermata da un test genetico.
  • Il tuo punteggio totale nel test m-SARA deve essere almeno 4 durante la visita di screening. Il m-SARA è un test che valuta i sintomi dell'atassia.
  • Il punteggio della componente di andatura nel test m-SARA deve essere almeno 1 durante la visita di screening.
  • Il tuo Indice di Massa Corporea (BMI) deve essere compreso tra 18 e 35. Il BMI è un numero che si calcola in base al peso e all'altezza.
  • Devi assumere dosi stabili di tutti i farmaci che prendi abitualmente da almeno 30 giorni prima della visita di screening.
  • Se sei una donna in età fertile, devi avere un risultato negativo al test di gravidanza beta-gonadotropina corionica umana (ß-hCG) durante la visita di screening.
  • Devi essere disposto a seguire le linee guida dello studio riguardanti l'astinenza sessuale o l'uso di contraccettivi.

Chi non può partecipare allo studio?

7 criteri

  • Non possono partecipare persone che non sono adulte.
  • Non possono partecipare persone che non hanno la diagnosi di Atassia Spinocerebellare di tipo 3 (SCA3).
  • Non possono partecipare persone che non sono in grado di dare il loro consenso informato.
  • Non possono partecipare persone che hanno altre condizioni mediche che potrebbero interferire con lo studio.
  • Non possono partecipare persone che stanno assumendo farmaci che potrebbero influenzare i risultati dello studio.
  • Non possono partecipare donne in gravidanza o che stanno allattando.
  • Non possono partecipare persone che hanno partecipato a un altro studio clinico recentemente.
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Dove si svolge lo studio

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Farmaci in studio

SLS-005: Questo è un farmaco sperimentale utilizzato per il trattamento dell'atassia spinocerebellare, un disturbo neurologico che colpisce la coordinazione e l'equilibrio. SLS-005 viene somministrato tramite infusione endovenosa e il suo scopo è migliorare i sintomi e rallentare la progressione della malattia.

Che cosa si sa già del trattamento

Trehalosio – Il trealosio è somministrato tramite infusione endovenosa, con una concentrazione di 90,5 mg/ml. Attualmente è in fase di sperimentazione clinica per valutare la sua sicurezza ed efficacia nel trattamento dell'atassia spinocerebellare di tipo 3 (SCA3) negli adulti. Le indicazioni terapeutiche principali riguardano il miglioramento dei sintomi associati a questa malattia neurodegenerativa. A livello molecolare, il trealosio agisce come stabilizzatore delle proteine, aiutando a prevenire l'aggregazione proteica che può danneggiare le cellule nervose. È classificato come un disaccaride con proprietà protettive cellulari.

Malattie studiate

Atassia Spinocerebellare di tipo 3 (SCA3) – È una malattia genetica rara che colpisce il sistema nervoso centrale, in particolare il cervelletto e il midollo spinale. Si manifesta con una progressiva perdita di coordinazione muscolare, che può influenzare la capacità di camminare, parlare e svolgere attività quotidiane. I sintomi iniziano solitamente in età adulta e possono includere tremori, rigidità muscolare e difficoltà di equilibrio. Con il tempo, la malattia può portare a una maggiore disabilità fisica. La progressione dei sintomi varia tra gli individui, ma tende a peggiorare gradualmente nel corso degli anni.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IVNumero dello studio2022-501004-10-00Codice del protocolloSLS-005-302Partecipanti previsti245 personePromotoreSeelos Therapeutics Inc.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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