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Patologie congenite, familiari e genetiche – ui.ui_pager.title_page

  • 796 studi clinici
  • 308 aperti
  • 374 malattie
  • 27 paesi

Malattie di quest'area

374 malattie con studi, prima le più studiate

Distrofia muscolare di Duchenne28Deficit di fattore VIII25Malattia a cellule falciformi25Fibrosi cistica24Angioedema ereditario22Atrofia muscolare spinale17Cardiomiopatia ipertrofica16Iperlipidemia di tipo IIa15Malattia da accumulo di glicogeno di tipo II14Anemia a cellule falciformi13Deficit di fattore IX13Cancro del polmone non a piccole cellule12Distrofia miotonica12Malattia cistica del rene congenita12Malattia di Huntington12Osteocondrodisplasia12Carenza di alfa 1-antitripsina11Epilessia mioclonica grave dell'infanzia11Mutazione del gene K-ras11Retinite pigmentosa11Sindrome adrenogenitale11Talassemia11Angioedema ereditario da carenza dell'inibitore della C1-esterasi10Malattia di Fabry10+350

Studi clinici: Patologie congenite, familiari e genetiche

796 studi in tutta Europa, prima gli studi aperti

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796 studi clinici

Malattia policistica del fegato

Non in reclutamento
Farmaco in studio
Paesi:BelgioBelgio
  • Partecipanti:18–64 anni · 65 anni e più
  • Principi attivi:Octreotide Hydrochloride
  • Promotore:Camurus AB

Emofilia B con anti-fattore IX+1

Non in reclutamento
Farmaco in studioSenza placebo
Paesi:FranciaFrancia
  • Partecipanti:0–17 anni · 18–64 anni
  • Promotore:Apcintex Limited

Osteogenesi imperfetta

Non in reclutamento
Farmaco autorizzatoSenza placebo
Paesi:FranciaFrancia
  • Partecipanti:0–17 anni
  • Principi attivi:Neridronate Sodium
  • Promotore:Ultragenyx Pharmaceutical Inc.

Sindrome del cromosoma 15 isodicentrico+3

Non in reclutamento
Farmaco in studioSenza placebo
Paesi:PoloniaPolonia
  • Partecipanti:0–17 anni · 18–64 anni
  • Principi attivi:Soticlestat
  • Promotore:Takeda Development Center Americas Inc.

Sindrome di Angelman

Non in reclutamento
Farmaco in studioSenza placebo
Paesi:ItaliaItalia
  • Partecipanti:0–17 anni
  • Principi attivi:Rugonersen
  • Promotore:F. Hoffmann-La Roche AG

Fibrosi cistica

Non in reclutamento
Farmaco autorizzatoSenza placebo
Paesi:AustriaAustria
  • Partecipanti:0–17 anni · 18–64 anni
  • Principi attivi:Elexacaftor
  • Promotore:Vertex Pharmaceuticals Inc.

Fibrosi cistica

Non in reclutamento
Farmaco autorizzatoSenza placebo
Paesi:DanimarcaDanimarca
  • Partecipanti:0–17 anni
  • Principi attivi:Elexacaftor
  • Promotore:Vertex Pharmaceuticals Inc.

Ipercolesterolemia primaria

Non in reclutamento
Farmaco autorizzatoSenza placebo
Paesi:UngheriaUngheria
  • Partecipanti:18–64 anni · 65 anni e più
  • Principi attivi:Inclisiran
  • Promotore:Semmelweis University

Ipertensione arteriosa polmonare ereditaria+2

Non in reclutamento
Farmaco autorizzato
Paesi:DanimarcaDanimarca
  • Partecipanti:18–64 anni · 65 anni e più
  • Principi attivi:Dapagliflozin
  • Promotore:Region Hovedstaden

Atassia telangectasia

Non in reclutamento
Farmaco in studioSenza placebo
Paesi:DanimarcaDanimarca
  • Partecipanti:0–17 anni · 18–64 anni
  • Principi attivi:Dexamethasone Sodium Phosphate
  • Promotore:Quince Therapeutics S.p.A.

Cancro della mammella+5

Non in reclutamento
Farmaco autorizzatoSenza placebo
Paesi:FranciaFrancia
  • Partecipanti:18–64 anni · 65 anni e più
  • Principi attivi:Fluoroestradiol F-18
  • Promotore:GE Healthcare Limited

Adrenoleucodistrofia

Non in reclutamento
Farmaco in studio
Paesi:FranciaFrancia
  • Partecipanti:18–64 anni · 65 anni e più
  • Principi attivi:Leriglitazone
  • Promotore:Minoryx Therapeutics S.L.

Principi attivi studiati in quest'area

Le terapie sperimentate più spesso negli studi dell'area «Patologie congenite, familiari e genetiche».

Sirolimus21 studi cliniciSodium Chloride21 studi cliniciPrednisolone12 studi cliniciPlerixafor11 studi cliniciBusulfan10 studi cliniciIvacaftor9 studi cliniciMitapivat9 studi cliniciParacetamol8 studi cliniciTezacaftor8 studi clinici
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