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Studio sull'uso della famotidina nei bambini con anemia falciforme

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

La ricerca riguarda la Anemia Falciforme, una malattia del sangue che può causare dolore e altri problemi di salute. Lo studio si concentra sull'uso di un farmaco chiamato Famotidina, che viene somministrato come sospensione orale. La Famotidina è un tipo di medicinale che agisce bloccando alcune sostanze nel corpo che possono causare infiammazione. L'obiettivo principale dello studio è vedere se la Famotidina può ridurre l'espressione di una proteina chiamata P-selectina nei bambini con Anemia Falciforme.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno Famotidina per un periodo di 29 giorni. I ricercatori misureranno i livelli di P-selectina nel sangue prima e dopo il trattamento per valutare l'efficacia del farmaco. Inoltre, verranno monitorati altri parametri del sangue e si terrà conto di eventuali effetti collaterali che potrebbero verificarsi durante il trattamento.

Lo studio è progettato per essere un'indagine preliminare, il che significa che è un primo passo per capire se la Famotidina può essere utile per i bambini con Anemia Falciforme. I risultati potrebbero portare a ulteriori ricerche in futuro per confermare i benefici del trattamento. La partecipazione è limitata a bambini e adolescenti seguiti presso un ospedale specifico, e il trattamento è somministrato sotto stretta supervisione medica.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento

    Il trattamento inizia con la somministrazione di famotidina, un farmaco assunto per via orale.

    La durata del trattamento è di 29 giorni consecutivi.

  2. Passaggio 2

    Monitoraggio iniziale

    Prima dell'inizio del trattamento, viene misurata la concentrazione plasmatica di P-selectina solubile utilizzando la tecnica ELISA.

    Vengono anche misurati i valori ematici di emoglobina, reticolociti, ASAT, bilirubina libera, LDH e CRP.

  3. Passaggio 3

    Somministrazione del farmaco

    Il paziente assume famotidina ogni giorno per 29 giorni.

    La somministrazione avviene per via orale, seguendo le indicazioni fornite dal personale medico.

  4. Passaggio 4

    Monitoraggio durante il trattamento

    Durante il periodo di trattamento, il paziente è monitorato per eventuali eventi avversi, sia gravi che non gravi.

    Viene prestata attenzione all'insorgenza di crisi vaso-occlusive (CVO).

  5. Passaggio 5

    Valutazione finale

    Al termine dei 29 giorni di trattamento, viene nuovamente misurata la concentrazione plasmatica di P-selectina solubile.

    Vengono ripetute le misurazioni dei valori ematici di emoglobina, reticolociti, ASAT, bilirubina libera, LDH e CRP.

    Si valutano le differenze nei livelli di molecole di adesione solubili come E-selectina, VCAM-1 e ICAM-1.

Chi può partecipare allo studio?

6 criteri

  • Essere un bambino o un adolescente di età compresa tra 1 anno e al massimo 17 anni e 10 mesi.
  • Essere seguito presso l'Ospedale Necker-Enfants Malades per una forma grave di anemia falciforme, che è una malattia del sangue.
  • Aver avuto almeno una crisi vaso-occlusiva nell'anno precedente l'inclusione. Una crisi vaso-occlusiva è un episodio doloroso causato dal blocco del flusso sanguigno.
  • Per le ragazze in età fertile (15 anni o più): avere un test di gravidanza negativo.
  • Avere il consenso informato firmato da entrambi i genitori o dal rappresentante legale, e il consenso orale e, se possibile, scritto del bambino o dell'adolescente in grado di esprimersi.
  • Essere beneficiario della copertura della sicurezza sociale o avente diritto (escluso SMA).

Chi non può partecipare allo studio?

3 criteri

  • Non possono partecipare persone che non hanno la malattia a cellule falciformi. Questa è una condizione genetica che colpisce i globuli rossi.
  • Non possono partecipare persone che non rientrano nella fascia di età specificata per lo studio.
  • Non possono partecipare persone che appartengono a gruppi vulnerabili, come bambini molto piccoli o persone con determinate disabilità.
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Dove si svolge lo studio

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Farmaci in studio

Famotidina: Questo farmaco è utilizzato per valutare il suo effetto sull'espressione della P-selectina nei bambini con anemia falciforme. L'obiettivo è capire se il trattamento con famotidina per 29 giorni può ridurre l'espressione di questa proteina, che è coinvolta nei processi infiammatori e nella formazione di coaguli di sangue.

Che cosa si sa già del trattamento

Famotidina – La famotidina è somministrata per via orale sotto forma di compresse. Attualmente è oggetto di studio per il suo potenziale effetto nel ridurre l'espressione endoteliale di P-selectina nei bambini affetti da anemia falciforme. Le principali indicazioni terapeutiche includono il trattamento di condizioni come l'ulcera peptica e il reflusso gastroesofageo. Il suo meccanismo d'azione coinvolge il blocco dei recettori H2 dell'istamina nello stomaco, riducendo così la produzione di acido gastrico. È classificata come antagonista dei recettori H2.

Malattie studiate

Anemia falciforme – È una malattia genetica del sangue caratterizzata dalla produzione di globuli rossi anomali a forma di falce. Questi globuli rossi deformati possono bloccare il flusso sanguigno nei vasi, causando dolore e danni agli organi. La malattia è ereditaria e si manifesta quando una persona eredita due copie del gene mutato, una da ciascun genitore. I sintomi possono includere episodi di dolore, anemia, gonfiore delle mani e dei piedi, e infezioni frequenti. La progressione della malattia varia da persona a persona, con alcuni che sperimentano sintomi lievi e altri che affrontano complicazioni più gravi. La gestione della malattia si concentra sul controllo dei sintomi e sulla prevenzione delle complicanze.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 9 ott 2026
Età0-17FasePhase IIINumero dello studio2022-502144-12-00Codice del protocolloAPHP201133Partecipanti previsti30 personePromotoreAssistance Publique Hopitaux De Paris

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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