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Miransertib (MK-7075): Un Trattamento Promettente per i Disturbi Rari di Iperaccrescimento

Miransertib075 o ARQ 092, è un farmaco sperimentale in fase di studio in studi clinici per il trattamento dello Spettro di Iperaccrescimento PIK3CA-correlato (PROS) e della Sindrome di Proteo (PS). Queste rare condizioni genetiche causano una crescita eccessiva in varie parti del corpo. Gli studi clinici mirano a valutare la sicurezza, la tollerabilità e l’efficacia del miransertib nella gestione di queste condizioni, offrendo speranza ai pazienti con opzioni di trattamento limitate.

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    Indice dei Contenuti

    Cos’è il Miransertib?

    Il Miransertib, noto anche come MK-7075 o ARQ 092, è un farmaco sperimentale in fase di sviluppo per il trattamento di rari disturbi di iperaccrescimento[1][2]. Si tratta di un farmaco a piccola molecola, il che significa che è un composto minuscolo in grado di entrare facilmente nelle cellule del corpo. Il Miransertib viene assunto per via orale sotto forma di capsula, rendendolo comodo per l’uso da parte dei pazienti[1].

    Quali Condizioni Tratta il Miransertib?

    Il Miransertib è oggetto di studio principalmente per due rare condizioni:

    • Spettro di Iperaccrescimento Correlato a PIK3CA (PROS): Si tratta di un gruppo di disturbi rari caratterizzati da iperaccrescimento di vari tessuti corporei. L’iperaccrescimento può interessare diverse parti del corpo e può variare in gravità[1].
    • Sindrome di Proteo (PS): Questa è una condizione estremamente rara che causa iperaccrescimento di ossa, pelle e altri tessuti. Di solito inizia nell’infanzia e diventa più evidente con la crescita del bambino[3].

    Entrambe queste condizioni sono causate da mutazioni genetiche che portano a una crescita cellulare eccessiva in determinate parti del corpo[3].

    Come Funziona il Miransertib?

    Il Miransertib agisce prendendo di mira una specifica proteina nel corpo chiamata AKT1. Nei pazienti con PROS e Sindrome di Proteo, la proteina AKT1 è iperattiva, il che porta a una crescita cellulare eccessiva e all’iperaccrescimento dei tessuti[3].

    Il Miransertib è un inibitore di AKT, il che significa che blocca l’attività della proteina AKT1. Facendo ciò, mira a rallentare o fermare l’iperaccrescimento dei tessuti nei pazienti con questi rari disturbi[4].

    Studi Clinici Attuali

    Diversi studi clinici sono attualmente in corso per studiare l’efficacia e la sicurezza del Miransertib:

    • Lo studio MOSAIC (NCT03094832) è uno studio di Fase 1/2 che studia il Miransertib in pazienti con PROS e Sindrome di Proteo[1].
    • Un altro studio (NCT04980872) sta esaminando la sicurezza a lungo termine del Miransertib nei pazienti che sono stati trattati con il farmaco in altri studi[2].
    • Uno studio di Fase 2 (NCT04316546) sta specificamente studiando il Miransertib in pazienti con Sindrome di Proteo[3].

    Dosaggio e Somministrazione

    Negli studi clinici, il Miransertib viene tipicamente somministrato come segue:

    • Viene assunto per via orale una volta al giorno, 1 ora prima o 2 ore dopo un pasto[2].
    • Il dosaggio è spesso basato sulla superficie corporea, partendo da 15 mg/m² e potenzialmente aumentando a 25 o 35 mg/m² a seconda di quanto bene il paziente tollera il farmaco[1].
    • Il trattamento viene somministrato in cicli, con ogni ciclo che dura tipicamente 28 giorni[1].

    Sicurezza ed Effetti Collaterali

    Come per qualsiasi farmaco, il Miransertib può causare effetti collaterali. Gli studi clinici stanno monitorando attentamente i pazienti per eventuali eventi avversi (effetti indesiderati o dannosi). I modi comuni per valutare la sicurezza includono:

    • Tracciare il numero di pazienti che sperimentano eventi avversi[1].
    • Monitorare gli eventi avversi gravi, che sono effetti più severi o potenzialmente letali[2].
    • Tenere traccia di quanti pazienti devono interrompere il trattamento a causa degli effetti collaterali[1].

    Gli effetti collaterali specifici del Miransertib sono ancora oggetto di studio. I pazienti negli studi clinici sono attentamente monitorati con controlli regolari, esami del sangue e altre valutazioni per garantire la loro sicurezza[3].

    Prospettive Future

    Il Miransertib rappresenta un approccio promettente per il trattamento di rari disturbi di iperaccrescimento come PROS e Sindrome di Proteo. Se gli studi clinici mostreranno risultati positivi, potrebbe diventare il primo trattamento mirato per queste condizioni[3].

    I ricercatori non stanno solo valutando se il Miransertib può rallentare o fermare l’iperaccrescimento, ma anche se può migliorare la qualità della vita dei pazienti, ridurre il dolore e migliorare il funzionamento fisico[3].

    Mentre i risultati sono ancora in attesa, il Miransertib offre speranza per i pazienti con questi disturbi rari e impegnativi. Come sempre, i pazienti dovrebbero discutere con i loro operatori sanitari dei potenziali benefici e rischi della partecipazione agli studi clinici o dell’uso di trattamenti sperimentali.

    Aspetto Dettagli
    Nome del farmaco Miransertib (MK-7075, ARQ 092)
    Condizioni studiate Spettro di iperaccrescimento correlato a PIK3CA (PROS), Sindrome di Proteo (PS)
    Meccanismo d’azione Inibisce AKT, riducendo la iperattivazione della via AKT/PI3K
    Somministrazione Orale, una volta al giorno
    Intervallo di dosaggio 5-35 mg/m² al giorno, a seconda dello studio e delle caratteristiche del paziente
    Fasi della sperimentazione Fase 1 e Fase 2
    Obiettivi primari Sicurezza, tollerabilità, dosaggio appropriato, efficacia nella riduzione dell’iperaccrescimento
    Obiettivi secondari Riduzione del dolore, miglioramento della funzionalità fisica, valutazione della qualità della vita
    Durata della sperimentazione Circa 4-6 anni
    Fasce d’età Bambini (a partire dai 2 anni) e adulti

    Domande frequenti per i pazienti

    • Che cos’è Miransertib e come funziona? Miransertib è un farmaco a piccole molecole che inibisce l’AKT, una proteina coinvolta nella crescita cellulare. Nella PROS e nella Sindrome di Proteo, ci sono mutazioni che causano una sovraattivazione della via AKT/PI3K, portando a una crescita eccessiva. Attraverso l’inibizione dell’AKT, miransertib mira a ridurre o stabilizzare questa crescita eccessiva.
    • Quali condizioni vengono studiate in questi studi clinici? Gli studi clinici si concentrano sullo Spettro di Crescita Eccessiva correlato a PIK3CA (PROS) e sulla Sindrome di Proteo (PS). Queste sono rare condizioni genetiche caratterizzate da una crescita eccessiva in varie parti del corpo.
    • Come viene somministrato miransertib in questi studi? Miransertib viene somministrato per via orale, solitamente una volta al giorno. Il dosaggio varia a seconda dello studio specifico e delle caratteristiche del paziente, ma tipicamente va da 5 a 35 mg/m² al giorno.
    • Quali sono gli obiettivi principali di questi studi clinici? Gli obiettivi principali includono la valutazione della sicurezza e della tollerabilità di miransertib, la determinazione del dosaggio appropriato e la valutazione della sua efficacia nel ridurre o stabilizzare la crescita eccessiva nei pazienti con PROS e Sindrome di Proteo.
    • Quanto durano questi studi clinici? La durata degli studi varia, ma molti durano per periodi prolungati, che vanno da circa 4 a 6 anni. Questo approccio a lungo termine permette ai ricercatori di valutare gli effetti e la sicurezza del farmaco nel tempo.

    Studi in corso con Miransertib

    Glossario

    • PIK3CA-Related Overgrowth Spectrum (PROS): Un gruppo di disturbi rari caratterizzati da una crescita eccessiva di vari tessuti corporei, causati da mutazioni nel gene PIK3CA.
    • Proteus Syndrome (PS): Una condizione rara caratterizzata da una crescita eccessiva di ossa, pelle e altri tessuti, tipicamente causata da una mutazione nel gene AKT1.
    • AKT: Una proteina coinvolta nelle vie di segnalazione cellulare che regolano la crescita, la sopravvivenza e il metabolismo delle cellule.
    • PI3K pathway: Una via di segnalazione cellulare coinvolta nella regolazione della crescita, proliferazione e sopravvivenza delle cellule.
    • Phosphorylation: Un processo in cui un gruppo fosfato viene aggiunto a una molecola, spesso utilizzato per attivare o disattivare proteine nella segnalazione cellulare.
    • Cerebriform Connective Tissue Nevus (CCTN): Un tipo di lesione cutanea caratterizzata da solchi e pieghe profonde, spesso osservata nella Sindrome di Proteus.
    • Adverse Event (AE): Qualsiasi evento medico sfavorevole che si verifica in un paziente durante una sperimentazione clinica, indipendentemente dal fatto che sia considerato causato dal trattamento in studio.
    • Serious Adverse Event (SAE): Un evento avverso che provoca morte, mette in pericolo la vita, richiede ospedalizzazione o causa disabilità significativa.
    • Pharmacokinetics (PK): Lo studio di come un farmaco viene assorbito, distribuito, metabolizzato ed eliminato dall'organismo.
    • Quality of Life (QoL): Una misura del benessere generale di un individuo, che include gli aspetti fisici, mentali e sociali della sua vita.