#1 Motore di ricerca per studi clinici in Europa

Seleziona regione:

Miransertib (MK-7075): Un Trattamento Promettente per i Disturbi Rari di Iperaccrescimento

Miransertib075 o ARQ 092, è un farmaco sperimentale in fase di studio in studi clinici per il trattamento dello Spettro di Iperaccrescimento PIK3CA-correlato (PROS) e della Sindrome di Proteo (PS). Queste rare condizioni genetiche causano una crescita eccessiva in varie parti del corpo. Gli studi clinici mirano a valutare la sicurezza, la tollerabilità e l’efficacia del miransertib nella gestione di queste condizioni, offrendo speranza ai pazienti con opzioni di trattamento limitate.

Navigazione

    Indice dei Contenuti

    Cos’è il Miransertib?

    Il Miransertib, noto anche come MK-7075 o ARQ 092, è un farmaco sperimentale in fase di sviluppo per il trattamento di rari disturbi di iperaccrescimento[1][2]. Si tratta di un farmaco a piccola molecola, il che significa che è un composto minuscolo in grado di entrare facilmente nelle cellule del corpo. Il Miransertib viene assunto per via orale sotto forma di capsula, rendendolo comodo per l’uso da parte dei pazienti[1].

    Quali Condizioni Tratta il Miransertib?

    Il Miransertib è oggetto di studio principalmente per due rare condizioni:

    • Spettro di Iperaccrescimento Correlato a PIK3CA (PROS): Si tratta di un gruppo di disturbi rari caratterizzati da iperaccrescimento di vari tessuti corporei. L’iperaccrescimento può interessare diverse parti del corpo e può variare in gravità[1].
    • Sindrome di Proteo (PS): Questa è una condizione estremamente rara che causa iperaccrescimento di ossa, pelle e altri tessuti. Di solito inizia nell’infanzia e diventa più evidente con la crescita del bambino[3].

    Entrambe queste condizioni sono causate da mutazioni genetiche che portano a una crescita cellulare eccessiva in determinate parti del corpo[3].

    Come Funziona il Miransertib?

    Il Miransertib agisce prendendo di mira una specifica proteina nel corpo chiamata AKT1. Nei pazienti con PROS e Sindrome di Proteo, la proteina AKT1 è iperattiva, il che porta a una crescita cellulare eccessiva e all’iperaccrescimento dei tessuti[3].

    Il Miransertib è un inibitore di AKT, il che significa che blocca l’attività della proteina AKT1. Facendo ciò, mira a rallentare o fermare l’iperaccrescimento dei tessuti nei pazienti con questi rari disturbi[4].

    Studi Clinici Attuali

    Diversi studi clinici sono attualmente in corso per studiare l’efficacia e la sicurezza del Miransertib:

    • Lo studio MOSAIC (NCT03094832) è uno studio di Fase 1/2 che studia il Miransertib in pazienti con PROS e Sindrome di Proteo[1].
    • Un altro studio (NCT04980872) sta esaminando la sicurezza a lungo termine del Miransertib nei pazienti che sono stati trattati con il farmaco in altri studi[2].
    • Uno studio di Fase 2 (NCT04316546) sta specificamente studiando il Miransertib in pazienti con Sindrome di Proteo[3].

    Dosaggio e Somministrazione

    Negli studi clinici, il Miransertib viene tipicamente somministrato come segue:

    • Viene assunto per via orale una volta al giorno, 1 ora prima o 2 ore dopo un pasto[2].
    • Il dosaggio è spesso basato sulla superficie corporea, partendo da 15 mg/m² e potenzialmente aumentando a 25 o 35 mg/m² a seconda di quanto bene il paziente tollera il farmaco[1].
    • Il trattamento viene somministrato in cicli, con ogni ciclo che dura tipicamente 28 giorni[1].

    Sicurezza ed Effetti Collaterali

    Come per qualsiasi farmaco, il Miransertib può causare effetti collaterali. Gli studi clinici stanno monitorando attentamente i pazienti per eventuali eventi avversi (effetti indesiderati o dannosi). I modi comuni per valutare la sicurezza includono:

    • Tracciare il numero di pazienti che sperimentano eventi avversi[1].
    • Monitorare gli eventi avversi gravi, che sono effetti più severi o potenzialmente letali[2].
    • Tenere traccia di quanti pazienti devono interrompere il trattamento a causa degli effetti collaterali[1].

    Gli effetti collaterali specifici del Miransertib sono ancora oggetto di studio. I pazienti negli studi clinici sono attentamente monitorati con controlli regolari, esami del sangue e altre valutazioni per garantire la loro sicurezza[3].

    Prospettive Future

    Il Miransertib rappresenta un approccio promettente per il trattamento di rari disturbi di iperaccrescimento come PROS e Sindrome di Proteo. Se gli studi clinici mostreranno risultati positivi, potrebbe diventare il primo trattamento mirato per queste condizioni[3].

    I ricercatori non stanno solo valutando se il Miransertib può rallentare o fermare l’iperaccrescimento, ma anche se può migliorare la qualità della vita dei pazienti, ridurre il dolore e migliorare il funzionamento fisico[3].

    Mentre i risultati sono ancora in attesa, il Miransertib offre speranza per i pazienti con questi disturbi rari e impegnativi. Come sempre, i pazienti dovrebbero discutere con i loro operatori sanitari dei potenziali benefici e rischi della partecipazione agli studi clinici o dell’uso di trattamenti sperimentali.

    Aspetto Dettagli
    Nome del farmaco Miransertib (MK-7075, ARQ 092)
    Condizioni studiate Spettro di iperaccrescimento correlato a PIK3CA (PROS), Sindrome di Proteo (PS)
    Meccanismo d’azione Inibisce AKT, riducendo la iperattivazione della via AKT/PI3K
    Somministrazione Orale, una volta al giorno
    Intervallo di dosaggio 5-35 mg/m² al giorno, a seconda dello studio e delle caratteristiche del paziente
    Fasi della sperimentazione Fase 1 e Fase 2
    Obiettivi primari Sicurezza, tollerabilità, dosaggio appropriato, efficacia nella riduzione dell’iperaccrescimento
    Obiettivi secondari Riduzione del dolore, miglioramento della funzionalità fisica, valutazione della qualità della vita
    Durata della sperimentazione Circa 4-6 anni
    Fasce d’età Bambini (a partire dai 2 anni) e adulti

    Domande frequenti per i pazienti

    • Che cos’è Miransertib e come funziona? Miransertib è un farmaco a piccole molecole che inibisce l’AKT, una proteina coinvolta nella crescita cellulare. Nella PROS e nella Sindrome di Proteo, ci sono mutazioni che causano una sovraattivazione della via AKT/PI3K, portando a una crescita eccessiva. Attraverso l’inibizione dell’AKT, miransertib mira a ridurre o stabilizzare questa crescita eccessiva.
    • Quali condizioni vengono studiate in questi studi clinici? Gli studi clinici si concentrano sullo Spettro di Crescita Eccessiva correlato a PIK3CA (PROS) e sulla Sindrome di Proteo (PS). Queste sono rare condizioni genetiche caratterizzate da una crescita eccessiva in varie parti del corpo.
    • Come viene somministrato miransertib in questi studi? Miransertib viene somministrato per via orale, solitamente una volta al giorno. Il dosaggio varia a seconda dello studio specifico e delle caratteristiche del paziente, ma tipicamente va da 5 a 35 mg/m² al giorno.
    • Quali sono gli obiettivi principali di questi studi clinici? Gli obiettivi principali includono la valutazione della sicurezza e della tollerabilità di miransertib, la determinazione del dosaggio appropriato e la valutazione della sua efficacia nel ridurre o stabilizzare la crescita eccessiva nei pazienti con PROS e Sindrome di Proteo.
    • Quanto durano questi studi clinici? La durata degli studi varia, ma molti durano per periodi prolungati, che vanno da circa 4 a 6 anni. Questo approccio a lungo termine permette ai ricercatori di valutare gli effetti e la sicurezza del farmaco nel tempo.

    Studi in corso con Miransertib

    • Data di inizio: 2021-11-05

      Studio sull’uso a lungo termine di miransertib per pazienti con PROS o Sindrome di Proteus

      Non in reclutamento

      2 1 1

      Lo studio clinico si concentra su due condizioni rare: il PIK3CA-related overgrowth spectrum (PROS) e la Sindrome di Proteus. Queste malattie causano una crescita anormale di alcune parti del corpo. Il trattamento in esame utilizza un farmaco chiamato miransertib, che viene somministrato sotto forma di capsule rigide. Miransertib agisce come un inibitore selettivo di una…

      Malattie studiate:
      Farmaci studiati:
      Italia

    Glossario

    • PIK3CA-Related Overgrowth Spectrum (PROS): Un gruppo di disturbi rari caratterizzati da una crescita eccessiva di vari tessuti corporei, causati da mutazioni nel gene PIK3CA.
    • Proteus Syndrome (PS): Una condizione rara caratterizzata da una crescita eccessiva di ossa, pelle e altri tessuti, tipicamente causata da una mutazione nel gene AKT1.
    • AKT: Una proteina coinvolta nelle vie di segnalazione cellulare che regolano la crescita, la sopravvivenza e il metabolismo delle cellule.
    • PI3K pathway: Una via di segnalazione cellulare coinvolta nella regolazione della crescita, proliferazione e sopravvivenza delle cellule.
    • Phosphorylation: Un processo in cui un gruppo fosfato viene aggiunto a una molecola, spesso utilizzato per attivare o disattivare proteine nella segnalazione cellulare.
    • Cerebriform Connective Tissue Nevus (CCTN): Un tipo di lesione cutanea caratterizzata da solchi e pieghe profonde, spesso osservata nella Sindrome di Proteus.
    • Adverse Event (AE): Qualsiasi evento medico sfavorevole che si verifica in un paziente durante una sperimentazione clinica, indipendentemente dal fatto che sia considerato causato dal trattamento in studio.
    • Serious Adverse Event (SAE): Un evento avverso che provoca morte, mette in pericolo la vita, richiede ospedalizzazione o causa disabilità significativa.
    • Pharmacokinetics (PK): Lo studio di come un farmaco viene assorbito, distribuito, metabolizzato ed eliminato dall'organismo.
    • Quality of Life (QoL): Una misura del benessere generale di un individuo, che include gli aspetti fisici, mentali e sociali della sua vita.