Vai al contenuto
Studi-Clinici.it – home

Malattie rare

Molecole in studio

Luoghi

La nostra offertaNotizie

Non in reclutamentoMalattia rara

Studio di Fase 2 su EDG-5506 per Adulti e Adolescenti con Distrofia Muscolare di Becker

Centro verificatoFarmaco in studio
Clinical Trials Concierge

Preferisci non cercare? Il nostro consulente per gli studi clinici lo fa per te.

Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

La Distrofia Muscolare di Becker è una malattia genetica che colpisce i muscoli, rendendoli più deboli nel tempo. Questo studio clinico si concentra su adulti e adolescenti affetti da questa condizione. Il trattamento in esame è un farmaco chiamato EDG-5506, somministrato sotto forma di compresse. L'obiettivo principale dello studio è valutare la sicurezza e l'efficacia di EDG-5506 nel migliorare la funzione muscolare e ridurre i livelli di alcuni marcatori nel sangue, come la creatina chinasi, che possono indicare danni muscolari.

Lo studio è progettato per essere "randomizzato" e "doppio cieco", il che significa che i partecipanti saranno assegnati casualmente a ricevere il farmaco o un placebo, e né i partecipanti né i ricercatori sapranno chi riceve quale trattamento. Questo aiuta a garantire che i risultati siano il più possibile obiettivi. I partecipanti saranno monitorati per un periodo di tempo per valutare eventuali effetti collaterali e miglioramenti nella loro condizione.

Durante lo studio, i partecipanti saranno sottoposti a vari test per misurare la forza e la funzionalità muscolare, oltre a esami del sangue per monitorare i livelli di creatina chinasi e altri marcatori. L'obiettivo è determinare se EDG-5506 può essere un trattamento sicuro ed efficace per le persone con Distrofia Muscolare di Becker. Lo studio durerà fino al 2026, con l'inizio del reclutamento previsto per il 2022.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Il paziente viene assegnato a uno dei gruppi di studio. Lo studio è randomizzato e controllato con placebo, il che significa che alcuni partecipanti riceveranno il farmaco sperimentale EDG-5506 e altri riceveranno un placebo.

    Il farmaco EDG-5506 viene somministrato per via orale sotto forma di compresse.

  2. Passaggio 2

    Fase di trattamento

    Durante questa fase, il paziente assume il farmaco EDG-5506 o il placebo secondo le istruzioni fornite. La durata del trattamento varia a seconda del gruppo di studio a cui il paziente è assegnato.

    Il trattamento è progettato per valutare la sicurezza e la tollerabilità del farmaco, nonché il suo effetto su vari biomarcatori e misure funzionali nei pazienti con distrofia muscolare di Becker.

  3. Passaggio 3

    Valutazioni periodiche

    Il paziente partecipa a valutazioni periodiche per monitorare la sicurezza e l'efficacia del trattamento. Queste valutazioni includono esami del sangue per misurare i livelli di creatina chinasi (CK) e altri biomarcatori.

    Vengono effettuati test funzionali come il test cronometrato di 100 metri e la valutazione ambulatoriale North Star per monitorare i cambiamenti nelle capacità motorie del paziente.

  4. Passaggio 4

    Monitoraggio degli eventi avversi

    Durante lo studio, il paziente viene monitorato per eventuali eventi avversi o effetti collaterali del trattamento. Questi possono includere cambiamenti nei parametri di laboratorio, segni vitali, elettrocardiogrammi (ECG) e funzione cardiaca e polmonare.

    Il monitoraggio è continuo per garantire la sicurezza del paziente durante tutto il periodo di trattamento.

  5. Passaggio 5

    Conclusione dello studio

    Alla fine del periodo di trattamento, il paziente partecipa a una valutazione finale per determinare l'efficacia complessiva del trattamento e per raccogliere dati finali sulla sicurezza.

    I risultati dello studio contribuiranno a una migliore comprensione del potenziale terapeutico di EDG-5506 nella distrofia muscolare di Becker.

Chi può partecipare allo studio?

7 criteri

  • Essere un adulto di età compresa tra 18 e 50 anni o un adolescente di età compresa tra 12 e 17 anni.
  • Avere una mutazione documentata del gene della distrofina e un quadro clinico coerente con la Distrofia Muscolare di Becker (BMD).
  • Essere di sesso maschile alla nascita.
  • Essere in grado di completare un test di camminata di 100 metri in meno di 200 secondi, con o senza l'uso di dispositivi di supporto alla mobilità.
  • Essere in grado di eseguire il North Star Ambulatory Assessment (NSAA) e ottenere un punteggio compreso tra 5 e 32 per gli adulti o un punteggio di almeno 5 per gli adolescenti.
  • Essere disposti a rispettare i requisiti di contraccezione descritti nel protocollo dello studio.
  • Essere in grado di fornire il consenso informato firmato, che include il rispetto dei requisiti e delle restrizioni elencate nel modulo di consenso informato e nel protocollo dello studio.

Chi non può partecipare allo studio?

3 criteri

  • Non possono partecipare le persone di sesso femminile. Solo i maschi sono ammessi allo studio.
  • Le persone che non hanno la Distrofia Muscolare di Becker (BMD) non possono partecipare. La BMD è una malattia genetica che colpisce i muscoli.
  • Le persone che non rientrano nella fascia di età specificata per lo studio non possono partecipare. Lo studio è rivolto a partecipanti adulti e adolescenti.
Clinical Trials Concierge

Preferisci non cercare? Il nostro consulente per gli studi clinici lo fa per te.

Parlaci della tua malattia – cerchiamo tra tutti gli studi in Europa e ti mettiamo in contatto con il centro giusto.

Di solito rispondiamo entro pochi giorni

Centri verificati

Tutti i centri con dati di contatto verificati – lo stato dello studio potrebbe non essere disponibile; chiedi direttamente al centro

Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

I paesi sono colorati in base allo stato dello studio. Clicca su un paese in cui lo studio cerca partecipanti per chiedere come partecipare lì.

Non in reclutamento
Non trovi il tuo paese?

Non sai che cosa fare adesso?

Partecipare a uno studio clinico può sembrare complicato. Ti guidiamo passo dopo passo, così sai esattamente che cosa aspettarti e come ti aiutiamo lungo il percorso.

Vedi tutto il percorso e le domande frequenti

Farmaci in studio

EDG-5506 è un farmaco sperimentale studiato per il trattamento della distrofia muscolare di Becker. Questo farmaco viene valutato per la sua sicurezza e tollerabilità nei partecipanti adulti e adolescenti. Inoltre, si studia l'effetto di EDG-5506 sui biomarcatori e sulle misure funzionali nei pazienti con questa condizione. L'obiettivo è capire se EDG-5506 può migliorare la qualità della vita dei pazienti affetti da distrofia muscolare di Becker.

Che cosa si sa già del trattamento

Sevasemten – Sevasemten è un farmaco somministrato per via orale, attualmente in fase di studio clinico di fase 2 per il trattamento della distrofia muscolare di Becker (BMD). Questo farmaco è in fase di valutazione per la sua sicurezza, tollerabilità ed efficacia, con particolare attenzione alla riduzione dei livelli di creatina chinasi nel siero, un biomarcatore associato al danno muscolare. Sevasemten agisce a livello molecolare modulando specifici percorsi cellulari per migliorare la funzione muscolare. Appartiene alla classe farmacologica dei modulatori muscolari, e la sua ricerca è attivamente documentata nella letteratura medica per il suo potenziale terapeutico nella BMD.

Malattie studiate

Distrofia Muscolare di Becker (BMD) – La distrofia muscolare di Becker è una malattia genetica che colpisce i muscoli, causata da mutazioni nel gene della distrofina. Questa condizione porta a una debolezza muscolare progressiva, che inizia solitamente nei muscoli delle gambe e del bacino. I sintomi possono includere difficoltà a camminare, correre o salire le scale, e possono peggiorare nel tempo. La progressione della malattia è generalmente più lenta rispetto alla distrofia muscolare di Duchenne, una condizione simile ma più grave. La debolezza muscolare può estendersi ad altre parti del corpo, influenzando anche il cuore e i muscoli respiratori. La gravità e la velocità di progressione possono variare notevolmente tra gli individui.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IINumero dello studio2022-500090-13-00Codice del protocolloEDG-5506-201Partecipanti previsti170 personePromotoreEdgewise Therapeutics Inc.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

Vuoi saperne di più su questo studio o capire se puoi partecipare?

Clinical Trials Concierge

Preferisci non cercare? Il nostro consulente per gli studi clinici lo fa per te.

Parlaci della tua malattia – cerchiamo tra tutti gli studi in Europa e ti mettiamo in contatto con il centro giusto.