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Patologie congenite, familiari e genetiche – ui.ui_pager.title_page

  • 796 studi clinici
  • 308 aperti
  • 374 malattie
  • 27 paesi

Malattie di quest'area

374 malattie con studi, prima le più studiate

Distrofia muscolare di Duchenne28Deficit di fattore VIII25Malattia a cellule falciformi25Fibrosi cistica24Angioedema ereditario22Atrofia muscolare spinale17Cardiomiopatia ipertrofica16Iperlipidemia di tipo IIa15Malattia da accumulo di glicogeno di tipo II14Anemia a cellule falciformi13Deficit di fattore IX13Cancro del polmone non a piccole cellule12Distrofia miotonica12Malattia cistica del rene congenita12Malattia di Huntington12Osteocondrodisplasia12Carenza di alfa 1-antitripsina11Epilessia mioclonica grave dell'infanzia11Mutazione del gene K-ras11Retinite pigmentosa11Sindrome adrenogenitale11Talassemia11Angioedema ereditario da carenza dell'inibitore della C1-esterasi10Malattia di Fabry10+350

Studi clinici: Patologie congenite, familiari e genetiche

796 studi in tutta Europa, prima gli studi aperti

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796 studi clinici

Fibrosi cistica

Non in reclutamento
Farmaco autorizzatoSenza placebo
Paesi:ItaliaItalia
  • Partecipanti:18–64 anni · 65 anni e più
  • Principi attivi:Thymalfasin
  • Promotore:Sciclone Pharmaceuticals International (SG) Pte. Ltd.

Distrofia muscolare di Duchenne

Non in reclutamento
Farmaco in studioSenza placebo
Paesi:CechiaCechia
  • Partecipanti:0–17 anni
  • Principi attivi:Eteplirsen
  • Promotore:Sarepta Therapeutics Inc.

Tumore maligno+3

Non in reclutamento
Farmaco autorizzatoSenza placebo
Paesi:Paesi BassiPaesi Bassi
  • Partecipanti:18–64 anni · 65 anni e più
  • Principi attivi:Atezolizumab
  • Promotore:Universitair Medisch Centrum Groningen

Angioedema ereditario

Non in reclutamento
Farmaco in studioSenza placebo
Paesi:Paesi BassiPaesi Bassi
  • Partecipanti:18–64 anni
  • Principi attivi:Donidalorsen
  • Promotore:Ionis Pharmaceuticals Inc.

Malattia di Fabry

Non in reclutamento
Farmaco in studioSenza placebo
Paesi:AustriaAustria
  • Partecipanti:18–64 anni · 65 anni e più
  • Principi attivi:Lucerastat
  • Promotore:Idorsia Pharmaceuticals Ltd.

Cheratosi follicolare

Non in reclutamento
Farmaco autorizzatoSenza placebo
Paesi:SveziaSvezia
  • Partecipanti:18–64 anni · 65 anni e più
  • Principi attivi:Dantrolene Sodium
  • Promotore:Karolinska University Hospital

Immunodeficienza congenita

Non in reclutamento
Farmaco in studio
Paesi:DanimarcaDanimarca
  • Partecipanti:0–17 anni · 18–64 anni · 65 anni e più
  • Principi attivi:Mavorixafor
  • Promotore:X4 Pharmaceuticals Inc.

Epidermolisi bollosa

Non in reclutamento
Farmaco in studioSenza placebo
Paesi:CechiaCechia
  • Partecipanti:0–17 anni · 18–64 anni
  • Principi attivi:Allogeneic Adipose Tissue-Derived Mesenchymal Stem Cells Expanded
  • Promotore:Masarykova Univerzita

Sindrome X fragile

Non in reclutamento
Farmaco in studio
Paesi:IrlandaIrlanda
  • Partecipanti:0–17 anni · 18–64 anni
  • Principi attivi:Cannabidiol
  • Promotore:Harmony Biosciences Management Inc.

Cancro della mammella stadio III+2

Non in reclutamento
Farmaco autorizzatoSenza placebo
Paesi:Paesi BassiPaesi Bassi
  • Partecipanti:18–64 anni · 65 anni e più
  • Principi attivi:Carboplatin
  • Promotore:BOOG Study Center B.V.

Mutazione del gene EGFR+1

Non in reclutamento
Farmaco autorizzatoSenza placebo
Paesi:LituaniaLituania
  • Partecipanti:18–64 anni · 65 anni e più
  • Principi attivi:Osimertinib
  • Promotore:Vestre Viken HF

Iperespressione della proteina HER2+1

Non in reclutamento
Farmaco autorizzatoSenza placebo
Paesi:FranciaFrancia
  • Partecipanti:18–64 anni · 65 anni e più
  • Principi attivi:Bdc-1001
  • Promotore:Bolt Biotherapeutics Inc.

Principi attivi studiati in quest'area

Le terapie sperimentate più spesso negli studi dell'area «Patologie congenite, familiari e genetiche».

Sirolimus21 studi cliniciSodium Chloride21 studi cliniciPrednisolone12 studi cliniciPlerixafor11 studi cliniciBusulfan10 studi cliniciIvacaftor9 studi cliniciMitapivat9 studi cliniciParacetamol8 studi cliniciTezacaftor8 studi clinici
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