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Studio sull'efficacia e sicurezza di TransCon CNP nei bambini con acondroplasia di età compresa tra 2 e 11 anni

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio clinico si concentra sull'acondroplasia, una condizione genetica che causa una crescita ossea anormale, portando a bassa statura e altre caratteristiche fisiche specifiche. Il trattamento in esame è il TransCon CNP, una soluzione per iniezione che contiene un peptide natriuretico di tipo C, coniugato a una molecola di polietilenglicole, progettato per migliorare la crescita ossea. Questo studio confronta l'efficacia e la sicurezza del TransCon CNP con un placebo in bambini di età compresa tra 2 e 11 anni affetti da acondroplasia.

Lo scopo principale dello studio è valutare l'efficacia del TransCon CNP sulla crescita dei bambini con acondroplasia. I partecipanti riceveranno iniezioni sottocutanee settimanali per un periodo di 52 settimane. Dopo questo periodo, ci sarà una fase di estensione in cui tutti i partecipanti potranno ricevere il trattamento attivo. Durante lo studio, verranno monitorati la velocità di crescita annuale e i cambiamenti nell'altezza rispetto ai valori di riferimento.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 4 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento

    Il trattamento inizia con la somministrazione di TransCon CNP o placebo tramite iniezione sottocutanea. Questo avviene una volta alla settimana.

    Il farmaco è una soluzione per iniezione progettata per migliorare la crescita nei bambini con acondroplasia.

  2. Passaggio 2

    Durata del trattamento

    Il trattamento continua per un periodo di 52 settimane.

    Durante questo periodo, le iniezioni settimanali devono essere somministrate regolarmente.

  3. Passaggio 3

    Valutazione dell'efficacia

    L'obiettivo principale è valutare l'efficacia del TransCon CNP sulla crescita, misurando la velocità di crescita annualizzata alla settimana 52.

    Un altro obiettivo è osservare il cambiamento nel punteggio Z dell'altezza rispetto al valore iniziale alla settimana 52.

  4. Passaggio 4

    Estensione in aperto

    Dopo le 52 settimane, è previsto un periodo di estensione in aperto per continuare a monitorare la sicurezza e l'efficacia del trattamento.

Chi può partecipare allo studio?

7 criteri

  • È necessario il consenso informato scritto e firmato dai genitori o tutori legali del partecipante, come richiesto dal comitato etico.
  • Il partecipante deve essere un maschio o una femmina di età compresa tra 2 e 11 anni al momento della selezione.
  • Deve esserci una diagnosi clinica di achondroplasia con conferma genetica documentata disponibile.
  • Il partecipante deve essere in grado di stare in piedi senza assistenza.
  • I genitori o tutori legali devono essere disposti e in grado di somministrare iniezioni settimanali sotto la pelle del farmaco in studio e seguire il protocollo.
  • Devono essere disponibili almeno sei mesi di storia della crescita e della malattia dall'ACHieve (TCC-NHS-01) o una storia comparabile dai documenti medici, previa conferma da parte del medico responsabile.
  • Il partecipante deve essere considerato idoneo in base alla storia medica, all'esame fisico e ai risultati dei segni vitali, dell'elettrocardiogramma (ECG) e dei test di laboratorio clinici effettuati durante il periodo di selezione.

Chi non può partecipare allo studio?

5 criteri

  • Non possono partecipare bambini o adolescenti che non hanno acondroplasia. L'acondroplasia è una condizione che influisce sulla crescita delle ossa.
  • Non possono partecipare bambini o adolescenti al di fuori della fascia di età specificata per lo studio.
  • Non possono partecipare bambini o adolescenti che hanno altre condizioni mediche che potrebbero interferire con lo studio.
  • Non possono partecipare bambini o adolescenti che stanno già ricevendo trattamenti che potrebbero influenzare i risultati dello studio.
  • Non possono partecipare bambini o adolescenti che non possono seguire le istruzioni dello studio o che non possono partecipare a tutte le visite richieste.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

I paesi sono colorati in base allo stato dello studio. Clicca su un paese in cui lo studio cerca partecipanti per chiedere come partecipare lì.

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Farmaci in studio

TransCon CNP: Questo farmaco viene somministrato una volta alla settimana tramite iniezione sottocutanea. È studiato per valutare la sua efficacia sulla crescita nei bambini con acondroplasia, una condizione che causa bassa statura. L'obiettivo è vedere se il farmaco può aiutare a migliorare la crescita durante il periodo di trattamento di 52 settimane.

Che cosa si sa già del trattamento

TransCon CNP – È un farmaco somministrato tramite iniezione sottocutanea una volta alla settimana. Attualmente è in fase di sperimentazione clinica per il trattamento dell'acondroplasia nei bambini e negli adolescenti. L'obiettivo principale è valutare l'efficacia del farmaco sulla crescita. TransCon CNP agisce a livello molecolare modulando i segnali di crescita ossea, appartenendo alla classe farmacologica degli analoghi del peptide natriuretico.

Malattie studiate

Acondroplasia – L'achondroplasia è una forma di nanismo causata da una mutazione genetica che colpisce la crescita delle ossa. Le persone con questa condizione hanno arti corti rispetto al tronco, una fronte prominente e un naso piatto. La crescita rallentata delle ossa lunghe porta a una statura bassa, solitamente inferiore a 150 cm negli adulti. La condizione è presente dalla nascita e non progredisce nel tempo, ma le caratteristiche fisiche rimangono costanti. Può essere associata a problemi di salute come apnea del sonno, infezioni dell'orecchio e curvatura della colonna vertebrale. L'achondroplasia è la forma più comune di nanismo e si verifica in circa 1 su 15.000 a 40.000 nascite.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Età0-17FaseFase IINumero dello studio2024-515469-32-00Codice del protocolloASND0036Partecipanti previsti84 personePromotoreAscendis Pharma Growth Disorders A/S

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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