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Patologie congenite, familiari e genetiche – ui.ui_pager.title_page

  • 796 studi clinici
  • 308 aperti
  • 374 malattie
  • 27 paesi

Malattie di quest'area

374 malattie con studi, prima le più studiate

Distrofia muscolare di Duchenne28Deficit di fattore VIII25Malattia a cellule falciformi25Fibrosi cistica24Angioedema ereditario22Atrofia muscolare spinale17Cardiomiopatia ipertrofica16Iperlipidemia di tipo IIa15Malattia da accumulo di glicogeno di tipo II14Anemia a cellule falciformi13Deficit di fattore IX13Cancro del polmone non a piccole cellule12Distrofia miotonica12Malattia cistica del rene congenita12Malattia di Huntington12Osteocondrodisplasia12Carenza di alfa 1-antitripsina11Epilessia mioclonica grave dell'infanzia11Mutazione del gene K-ras11Retinite pigmentosa11Sindrome adrenogenitale11Talassemia11Angioedema ereditario da carenza dell'inibitore della C1-esterasi10Malattia di Fabry10+350

Studi clinici: Patologie congenite, familiari e genetiche

796 studi in tutta Europa, prima gli studi aperti

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796 studi clinici

Mucopolisaccaridosi II

Non in reclutamento
Farmaco autorizzatoSenza placebo
Paesi:BelgioBelgio
  • Partecipanti:0–17 anni · 18–64 anni
  • Principi attivi:Idursulfase
  • Promotore:Denali Therapeutics Inc.

Atassia di Friedreich

Non in reclutamento
Farmaco autorizzatoSenza placebo
Paesi:AustriaAustria
  • Partecipanti:0–17 anni · 18–64 anni
  • Principi attivi:Omaveloxolone
  • Promotore:Reata Pharmaceuticals Inc.

Angioedema ereditario da carenza dell'inibitore della C1-esterasi+1

Non in reclutamento
Farmaco in studioSenza placebo
Paesi:BulgariaBulgaria
  • Partecipanti:18–64 anni · 65 anni e più
  • Principi attivi:NAVENIBART
  • Promotore:Astria Therapeutics Inc.

Neurofibromatosi

Non in reclutamento
Farmaco autorizzatoSenza placebo
Paesi:PoloniaPolonia
  • Partecipanti:0–17 anni · 18–64 anni
  • Principi attivi:Selumetinib
  • Promotore:AstraZeneca AB

Sclerosi tuberosa complessa

Non in reclutamento
Farmaco autorizzatoSenza placebo
Paesi:PoloniaPolonia
  • Partecipanti:0–17 anni · 18–64 anni
  • Principi attivi:Everolimus
  • Promotore:Novartis Pharma AG

Deficit di fattore VIII

Non in reclutamento
Farmaco autorizzatoSenza placebo
Paesi:ItaliaItalia
  • Partecipanti:0–17 anni · 18–64 anni · 65 anni e più
  • Principi attivi:Efanesoctocog Alfa
  • Promotore:Swedish Orphan Biovitrum AB (publ)

Sindrome dell'artrite piogenica sterile, pioderma gangrenoso e acne

Non in reclutamento
Farmaco autorizzato
Paesi:ItaliaItalia
  • Partecipanti:0–17 anni · 18–64 anni · 65 anni e più
  • Principi attivi:Canakinumab
  • Promotore:IRCCS Istituto Giannina Gaslini

Retinite pigmentosa+1

Non in reclutamento
Farmaco autorizzatoSenza placebo
Paesi:ItaliaItalia
  • Partecipanti:18–64 anni
  • Principi attivi:Prednisolone
  • Promotore:Aavantgarde Bio S.r.l.

Adrenoleucodistrofia

Non in reclutamento
Farmaco in studioSenza placebo
Paesi:Paesi BassiPaesi Bassi
  • Partecipanti:18–64 anni
  • Principi attivi:Adeno-Associated Viral Vector Serotype 9 Containing The Human Habcd1 Gene
  • Promotore:Swanbio Therapeutics Limited

Sindrome di Wolfram

Non in reclutamento
Farmaco autorizzatoSenza placebo
Paesi:FranciaFrancia
  • Partecipanti:0–17 anni · 18–64 anni
  • Principi attivi:Sodium Valproate
  • Promotore:Centre D'Etude Des Cellules Souches

Fibrosi cistica

Non in reclutamento
Farmaco autorizzatoSenza placebo
Paesi:DanimarcaDanimarca
  • Partecipanti:0–17 anni
  • Principi attivi:Elexacaftor
  • Promotore:Vertex Pharmaceuticals Inc.

Distrofia muscolare

Non in reclutamento
Farmaco in studio
Paesi:DanimarcaDanimarca
  • Partecipanti:18–64 anni
  • Principi attivi:Ribitol
  • Promotore:ML Bio Solutions Inc.

Principi attivi studiati in quest'area

Le terapie sperimentate più spesso negli studi dell'area «Patologie congenite, familiari e genetiche».

Sirolimus21 studi cliniciSodium Chloride21 studi cliniciPrednisolone12 studi cliniciPlerixafor11 studi cliniciBusulfan10 studi cliniciIvacaftor9 studi cliniciMitapivat9 studi cliniciParacetamol8 studi cliniciTezacaftor8 studi clinici
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