Lo studio si concentra sullenfisema causato dalla deficienza di alfa-1 antitripsina (AATD), una condizione in cui il corpo non produce abbastanza di una proteina che protegge i polmoni. Questo puรฒ portare a danni polmonari e difficoltร respiratorie. Il trattamento in esame รจ lINBRX-101, un farmaco somministrato tramite infusione, che contiene una proteina ricombinante progettata per sostituire la proteina mancante nei pazienti con AATD.
L’obiettivo principale dello studio รจ valutare la sicurezza e la tollerabilitร a lungo termine di INBRX-101 negli adulti con enfisema da AATD. I partecipanti riceveranno il farmaco per un periodo prolungato, e verranno monitorati per eventuali effetti collaterali e per valutare l’efficacia del trattamento nel migliorare la loro condizione polmonare. Lo studio non prevede l’uso di un placebo.
Durante lo studio, i partecipanti saranno sottoposti a controlli regolari per monitorare la salute dei loro polmoni e la risposta al trattamento. Questo include esami per valutare la densitร polmonare e la presenza di eventuali anticorpi contro il farmaco. Lo studio mira a fornire informazioni importanti sulla gestione a lungo termine dell’enfisema associato alla deficienza di alfa-1 antitripsina.
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