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Studio a lungo termine su INBRX-101 per adulti con enfisema da deficit di alfa-1 antitripsina

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio si concentra sullenfisema causato dalla deficienza di alfa-1 antitripsina (AATD), una condizione in cui il corpo non produce abbastanza di una proteina che protegge i polmoni. Questo può portare a danni polmonari e difficoltà respiratorie. Il trattamento in esame è lINBRX-101, un farmaco somministrato tramite infusione, che contiene una proteina ricombinante progettata per sostituire la proteina mancante nei pazienti con AATD.

L'obiettivo principale dello studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità a lungo termine di INBRX-101 negli adulti con enfisema da AATD. I partecipanti riceveranno il farmaco per un periodo prolungato, e verranno monitorati per eventuali effetti collaterali e per valutare l'efficacia del trattamento nel migliorare la loro condizione polmonare. Lo studio non prevede l'uso di un placebo.

Durante lo studio, i partecipanti saranno sottoposti a controlli regolari per monitorare la salute dei loro polmoni e la risposta al trattamento. Questo include esami per valutare la densità polmonare e la presenza di eventuali anticorpi contro il farmaco. Lo studio mira a fornire informazioni importanti sulla gestione a lungo termine dell'enfisema associato alla deficienza di alfa-1 antitripsina.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 6 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Il paziente partecipa a uno studio di estensione a lungo termine per valutare la sicurezza e l'efficacia clinica di INBRX-101 in adulti con enfisema da deficit di alfa-1 antitripsina (AATD).

    Lo studio è di fase 2, a braccio singolo e in aperto, il che significa che tutti i partecipanti ricevono lo stesso trattamento e sia i partecipanti che i ricercatori sanno quale trattamento viene somministrato.

  2. Passaggio 2

    Somministrazione del farmaco

    Il farmaco INBRX-101 viene somministrato come soluzione per infusione con una concentrazione di 50 mg/ml.

    L'infusione è un metodo di somministrazione in cui il farmaco viene introdotto lentamente nel corpo attraverso una vena.

  3. Passaggio 3

    Monitoraggio della sicurezza

    Durante lo studio, vengono monitorati gli eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAEs), inclusi quelli di grado 3 o superiore, eventi avversi seri (SAEs), e TEAEs che portano alla sospensione di INBRX-101.

    Viene anche monitorata l'incidenza di eventi avversi di particolare interesse.

  4. Passaggio 4

    Valutazione dell'efficacia

    L'efficacia del trattamento viene valutata attraverso il tasso annuo di cambiamento nella densità polmonare, misurato tramite tomografia computerizzata quantitativa seriale.

    Viene analizzato il profilo farmacocinetico (PK) del siero di INBRX-101 e fAAT, per comprendere come il farmaco viene assorbito, distribuito, metabolizzato ed eliminato dal corpo.

  5. Passaggio 5

    Analisi degli anticorpi

    Viene valutata l'incidenza di anticorpi anti-farmaco (ADAs) contro INBRX-101 e di anticorpi neutralizzanti (NAbs) contro INBRX-101.

    Questa analisi aiuta a determinare se il corpo sviluppa una risposta immunitaria al farmaco.

  6. Passaggio 6

    Conclusione dello studio

    Lo studio è previsto per concludersi entro il 29 novembre 2028.

    Durante tutto il periodo dello studio, i dati raccolti contribuiranno a valutare la sicurezza e l'efficacia a lungo termine di INBRX-101.

Chi può partecipare allo studio?

6 criteri

  • Essere un uomo o una donna di età compresa tra 18 e 80 anni al momento della valutazione.
  • Avere una diagnosi di Deficit di Alfa-1 Antitripsina (AATD). Questo è un problema genetico che può influenzare i polmoni.
  • Avere segni di enfisema causato dal Deficit di Alfa-1 Antitripsina. L'enfisema è una malattia polmonare che rende difficile respirare.
  • Avere un FEV1 pari o superiore al 30% del valore previsto durante la valutazione. Il FEV1 è una misura di quanto aria si può espellere dai polmoni in un secondo.
  • Avere un rapporto FEV1/FVC inferiore a 0,7 dopo l'uso di un broncodilatatore. Questo rapporto aiuta a capire la funzionalità polmonare.
  • Non essere un fumatore attuale.

Chi non può partecipare allo studio?

5 criteri

  • Non possono partecipare persone che non hanno la deficienza di Alfa-1 Antitripsina (AATD), una condizione genetica che può causare problemi ai polmoni.
  • Non possono partecipare persone che non hanno l'enfisema, una malattia polmonare che rende difficile respirare.
  • Non possono partecipare persone al di fuori delle fasce di età specificate per lo studio.
  • Non possono partecipare persone che non rientrano nei gruppi clinici specificati per lo studio.
  • Non possono partecipare persone che non sono considerate parte della popolazione vulnerabile selezionata per lo studio.
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Farmaci in studio

INBRX-101 è un farmaco sperimentale studiato per il trattamento dell'enfisema nei pazienti adulti con carenza di alfa-1 antitripsina (AATD). Questo studio clinico si concentra sulla valutazione della sicurezza e della tollerabilità a lungo termine di INBRX-101. L'obiettivo è capire se il farmaco può essere utilizzato in modo sicuro per periodi prolungati e se può migliorare la condizione dei pazienti affetti da questa malattia polmonare.

Che cosa si sa già del trattamento

INBRX-101 – INBRX-101 è un farmaco somministrato per via endovenosa, attualmente in fase di sperimentazione clinica per il trattamento dell'enfisema associato a carenza di alfa-1 antitripsina (AATD). Questo farmaco è in fase di studio per valutarne la sicurezza e l'efficacia clinica a lungo termine. INBRX-101 è progettato per aumentare i livelli di alfa-1 antitripsina nel sangue, una proteina che protegge i polmoni dai danni causati da enzimi dannosi. Appartiene alla classe farmacologica delle terapie sostitutive per le carenze proteiche.

Malattie studiate

Deficit di Alfa-1 Antitripsina (AATD) Enfisema – Il deficit di alfa-1 antitripsina è una condizione genetica che porta a bassi livelli di una proteina chiamata alfa-1 antitripsina, che protegge i polmoni dall'infiammazione causata da infezioni o irritanti inalati. Quando questa proteina è insufficiente, i polmoni possono subire danni, portando a una condizione chiamata enfisema, caratterizzata dalla distruzione degli alveoli polmonari. L'enfisema si manifesta con sintomi come difficoltà respiratorie, tosse cronica e ridotta capacità di esercizio fisico. La progressione della malattia può variare, ma generalmente porta a un peggioramento della funzione polmonare nel tempo. La condizione è considerata rara e può richiedere un monitoraggio continuo per gestire i sintomi e prevenire ulteriori danni ai polmoni.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 3 nov 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IINumero dello studio2023-508137-14-00Codice del protocolloINBRX101-01-202Partecipanti previsti195 personePromotoreSanofi AATD Inc.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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