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Patologie congenite, familiari e genetiche – ui.ui_pager.title_page

  • 796 studi clinici
  • 308 aperti
  • 374 malattie
  • 27 paesi

Malattie di quest'area

374 malattie con studi, prima le più studiate

Distrofia muscolare di Duchenne28Deficit di fattore VIII25Malattia a cellule falciformi25Fibrosi cistica24Angioedema ereditario22Atrofia muscolare spinale17Cardiomiopatia ipertrofica16Iperlipidemia di tipo IIa15Malattia da accumulo di glicogeno di tipo II14Anemia a cellule falciformi13Deficit di fattore IX13Cancro del polmone non a piccole cellule12Distrofia miotonica12Malattia cistica del rene congenita12Malattia di Huntington12Osteocondrodisplasia12Carenza di alfa 1-antitripsina11Epilessia mioclonica grave dell'infanzia11Mutazione del gene K-ras11Retinite pigmentosa11Sindrome adrenogenitale11Talassemia11Angioedema ereditario da carenza dell'inibitore della C1-esterasi10Malattia di Fabry10+350

Studi clinici: Patologie congenite, familiari e genetiche

796 studi in tutta Europa, prima gli studi aperti

Tipo di studio
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796 studi clinici

Fibrosi cistica

Non in reclutamento
Farmaco autorizzato
Paesi:GermaniaGermania
  • Partecipanti:0–17 anni · 18–64 anni · 65 anni e più
  • Principi attivi:Anakinra
  • Promotore:Universitaetsklinikum Heidelberg AöR

Adrenoleucodistrofia

Non in reclutamento
Farmaco autorizzato
Paesi:SpagnaSpagna
  • Partecipanti:18–64 anni
  • Principi attivi:Dimethyl Fumarate
  • Promotore:Fundacio Institut D'Investigacio Biomedica De Bellvitge IDIBELL

Atrofia muscolare bulbospinale congenita

Non in reclutamento
Farmaco in studio
Paesi:DanimarcaDanimarca
  • Partecipanti:18–64 anni · 65 anni e più
  • Principi attivi:Nido-361
  • Promotore:Nido Biosciences Inc.

Emofilia B con anti-fattore IX+1

Non in reclutamento
Farmaco in studioSenza placebo
Paesi:CroaziaCroazia
  • Partecipanti:0–17 anni · 18–64 anni · 65 anni e più
  • Principi attivi:Concizumab
  • Promotore:Novo Nordisk A/S

Fenilchetonuria

Non in reclutamento
Farmaco in studioSenza placebo
Paesi:CechiaCechia
  • Partecipanti:0–17 anni · 18–64 anni · 65 anni e più
  • Principi attivi:(S)-2-Amino-6-(2-Hydroxypropanoyl)-7,8-Dihydropteridin-4(3H)-One
  • Promotore:PTC Therapeutics Inc.

Atrofia muscolare spinale

Non in reclutamento
Farmaco autorizzatoSenza placebo
Paesi:BelgioBelgio
  • Partecipanti:0–17 anni
  • Principi attivi:Risdiplam
  • Promotore:F. Hoffmann-La Roche AG

Malattia da accumulo di glicogeno di tipo I

Non in reclutamento
Farmaco in studioSenza placebo
Paesi:Paesi BassiPaesi Bassi
  • Partecipanti:18–64 anni · 65 anni e più
  • Principi attivi:Pariglasgene Brecaparvovec
  • Promotore:Ultragenyx Pharmaceutical Inc.

Sindrome di Alagille

Non in reclutamento
Farmaco autorizzatoSenza placebo
Paesi:BelgioBelgio
  • Partecipanti:0–17 anni · 18–64 anni
  • Principi attivi:Odevixibat
  • Promotore:Ipsen Pharma

Deficit di fattore VIII+1

Non in reclutamento
Farmaco in studioSenza placebo
Paesi:DanimarcaDanimarca
  • Partecipanti:0–17 anni · 18–64 anni · 65 anni e più
  • Principi attivi:Concizumab
  • Promotore:Novo Nordisk A/S

Epilessia mioclonica grave dell'infanzia+1

Non in reclutamento
Farmaco in studioSenza placebo
Paesi:BelgioBelgio
  • Partecipanti:0–17 anni · 18–64 anni
  • Principi attivi:Soticlestat
  • Promotore:Takeda Development Center Americas Inc.

Mutazione del gene K-ras+2

Non in reclutamento
Farmaco autorizzatoSenza placebo
Paesi:DanimarcaDanimarca
  • Partecipanti:18–64 anni · 65 anni e più
  • Principi attivi:Sotorasib
  • Promotore:Vestre Viken HF

Malattia gastrointestinale da fibrosi cistica

Non in reclutamento
Farmaco autorizzatoSenza placebo
Paesi:GermaniaGermania
  • Partecipanti:18–64 anni · 65 anni e più
  • Principi attivi:Pancreas Powder
  • Promotore:MEDA Pharma GmbH & Co. KG

Principi attivi studiati in quest'area

Le terapie sperimentate più spesso negli studi dell'area «Patologie congenite, familiari e genetiche».

Sirolimus21 studi cliniciSodium Chloride21 studi cliniciPrednisolone12 studi cliniciPlerixafor11 studi cliniciBusulfan10 studi cliniciIvacaftor9 studi cliniciMitapivat9 studi cliniciParacetamol8 studi cliniciTezacaftor8 studi clinici
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