Vai al contenuto
Studi-Clinici.it – home

Malattie rare

Molecole in studio

Luoghi

La nostra offertaNotizie

Non in reclutamentoMalattia rara

Studio sulla sicurezza e farmacocinetica di berotralstat nei bambini con Angioedema Ereditario di età compresa tra 2 e 12 anni

Centro verificatoFarmaco autorizzatoSenza placebo
Clinical Trials Concierge

Preferisci non cercare? Il nostro consulente per gli studi clinici lo fa per te.

Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio clinico si concentra sullAngioedema Ereditario (HAE), una malattia rara che provoca gonfiori improvvisi in diverse parti del corpo. Questo studio è rivolto a bambini di età compresa tra 2 e meno di 12 anni. L'obiettivo principale è valutare la sicurezza e il comportamento nel corpo di un farmaco chiamato berotralstat, somministrato per via orale. Berotralstat è disponibile in due forme: capsule rigide da 150 mg, conosciute come Orladeyo, e granuli con il nome in codice BCX7353. Questi granuli sono disponibili in diverse dosi: 66 mg, 78 mg, 96 mg e 108 mg.

Lo scopo dello studio è capire come il corpo dei bambini assorbe e utilizza berotralstat, oltre a verificare la sicurezza del farmaco. I partecipanti riceveranno il farmaco per un periodo massimo di 144 settimane. Durante questo periodo, verranno monitorati per eventuali effetti collaterali e per valutare l'efficacia del farmaco nel prevenire gli attacchi di HAE. Alcuni partecipanti potrebbero ricevere un placebo, che è una sostanza senza principi attivi, per confrontare i risultati.

Lo studio prevede visite regolari per controllare la salute dei partecipanti, inclusi esami del sangue e controlli fisici. Verranno raccolti dati sulla frequenza e la gravità degli attacchi di HAE, così come su eventuali cambiamenti nei sintomi. L'obiettivo finale è migliorare la gestione dell'HAE nei bambini, offrendo un'opzione di trattamento sicura ed efficace.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Il paziente inizia a partecipare allo studio clinico che valuta la sicurezza e l'efficacia del berotralstat nei bambini con angioedema ereditario (HAE).

    Il farmaco berotralstat viene somministrato per via orale sotto forma di capsule rigide da 150 mg.

  2. Passaggio 2

    Somministrazione del farmaco

    Il paziente assume il berotralstat quotidianamente per via orale. La dose è di 150 mg al giorno.

    La somministrazione continua per tutta la durata dello studio, che si estende fino al 2027.

  3. Passaggio 3

    Monitoraggio della sicurezza

    Durante lo studio, vengono monitorati gli eventi avversi e la loro gravità. Questo include analisi di laboratorio, esami fisici, elettrocardiogrammi (ECG), e misurazioni di altezza, peso e segni vitali.

    Il monitoraggio avviene regolarmente per garantire la sicurezza del paziente.

  4. Passaggio 4

    Valutazione dell'efficacia

    L'efficacia del berotralstat viene valutata osservando la frequenza degli attacchi di HAE, la durata dei sintomi e la necessità di trattamenti aggiuntivi.

    Viene anche monitorato il numero di giorni con sintomi di angioedema e il numero di ospedalizzazioni o visite cliniche.

  5. Passaggio 5

    Conclusione dello studio

    Lo studio si conclude nel febbraio 2027, momento in cui vengono raccolti e analizzati tutti i dati per valutare la sicurezza e l'efficacia del berotralstat nei pazienti pediatrici con HAE.

Chi può partecipare allo studio?

7 criteri

  • Bambini maschi e femmine non in gravidanza e non in allattamento di età compresa tra 2 e meno di 12 anni e con un peso di almeno 12 kg.
  • Il genitore o il tutore deve essere disposto e in grado di fornire il consenso informato scritto (con l'assenso del bambino, se appropriato).
  • Bambini con una diagnosi clinica di Angioedema Ereditario (HAE). Questo significa che devono avere risultati di screening che mostrano livelli specifici di proteine nel sangue al di sotto del normale, o una mutazione genetica associata all'HAE.
  • Per i bambini che non ricevono attualmente trattamenti preventivi per l'HAE, devono avere una storia documentata di almeno 2 attacchi di HAE nei 6 mesi precedenti la visita di iscrizione.
  • Devono avere accesso e capacità di utilizzare uno o più farmaci approvati per il trattamento degli attacchi acuti di HAE.
  • Secondo l'opinione del medico, il bambino dovrebbe trarre beneficio da una profilassi orale a lungo termine.
  • Le femmine che hanno iniziato il ciclo mestruale e i maschi devono essere o sessualmente astinenti o, se sessualmente attivi, devono concordare l'uso di un metodo contraccettivo efficace.

Chi non può partecipare allo studio?

3 criteri

  • Il paziente non può partecipare se ha meno di 2 anni o più di 12 anni.
  • Il paziente non può partecipare se pesa meno di 12 kg.
  • Il paziente non può partecipare se non ha una diagnosi di Angioedema Ereditario (HAE), che è una condizione medica specifica.
Clinical Trials Concierge

Preferisci non cercare? Il nostro consulente per gli studi clinici lo fa per te.

Parlaci della tua malattia – cerchiamo tra tutti gli studi in Europa e ti mettiamo in contatto con il centro giusto.

Di solito rispondiamo entro pochi giorni

Centri verificati

Tutti i centri con dati di contatto verificati – lo stato dello studio potrebbe non essere disponibile; chiedi direttamente al centro

Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

I paesi sono colorati in base allo stato dello studio. Clicca su un paese in cui lo studio cerca partecipanti per chiedere come partecipare lì.

Non in reclutamento
Non trovi il tuo paese?

Non sai che cosa fare adesso?

Partecipare a uno studio clinico può sembrare complicato. Ti guidiamo passo dopo passo, così sai esattamente che cosa aspettarti e come ti aiutiamo lungo il percorso.

Vedi tutto il percorso e le domande frequenti

Farmaci in studio

Berotralstat è un farmaco utilizzato per la profilassi dell'angioedema ereditario (HAE) nei bambini di età compresa tra 2 e meno di 12 anni. Questo farmaco viene somministrato per via orale e il suo scopo principale è prevenire gli attacchi di angioedema, che possono causare gonfiore in diverse parti del corpo. Lo studio clinico si concentra sulla sicurezza e su come il corpo dei bambini assorbe e processa il farmaco.

Che cosa si sa già del trattamento

Berotralstat – Berotralstat è un farmaco somministrato per via orale, attualmente in fase di studio clinico di fase 3 per il trattamento dell'angioedema ereditario (HAE) nei bambini di età compresa tra 2 e meno di 12 anni. Questo farmaco è progettato per prevenire gli attacchi di HAE, una condizione genetica che causa gonfiore improvviso in diverse parti del corpo. Berotralstat agisce inibendo una proteina specifica nel corpo che è coinvolta nella cascata infiammatoria responsabile degli attacchi di HAE. Appartiene alla classe farmacologica degli inibitori della kallikreina plasmatica.

Malattie studiate

Angioedema Ereditario (HAE) – L'angioedema ereditario è una malattia genetica rara caratterizzata da episodi ricorrenti di gonfiore in diverse parti del corpo, come mani, piedi, viso, vie aeree e organi interni. Questi episodi di gonfiore sono causati da un difetto nella regolazione del sistema del complemento, una parte del sistema immunitario. Gli attacchi possono essere dolorosi e durare da alcune ore a diversi giorni. La frequenza e la gravità degli attacchi possono variare notevolmente tra gli individui. La malattia è ereditaria, il che significa che viene trasmessa dai genitori ai figli. Non è causata da allergie o infezioni, ma da una mutazione genetica specifica.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 14 ott 2026
Età0-17FasePhase IIINumero dello studio2024-511257-22-00Codice del protocolloBCX7353-304Partecipanti previsti29 personePromotoreBiocryst Pharmaceuticals Inc.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

Vuoi saperne di più su questo studio o capire se puoi partecipare?

Clinical Trials Concierge

Preferisci non cercare? Il nostro consulente per gli studi clinici lo fa per te.

Parlaci della tua malattia – cerchiamo tra tutti gli studi in Europa e ti mettiamo in contatto con il centro giusto.