Lo studio clinico si concentra sullAngioedema Ereditario (HAE), una malattia rara che provoca gonfiori improvvisi in diverse parti del corpo. Questo studio è rivolto a bambini di età compresa tra 2 e meno di 12 anni. L’obiettivo principale è valutare la sicurezza e il comportamento nel corpo di un farmaco chiamato Berotralstat, somministrato per via orale. Berotralstat è disponibile in due forme: capsule rigide da 150 mg, conosciute come Orladeyo, e granuli con il nome in codice BCX7353. Questi granuli sono disponibili in diverse dosi: 66 mg, 78 mg, 96 mg e 108 mg.

Lo scopo dello studio è capire come il corpo dei bambini assorbe e utilizza Berotralstat, oltre a verificare la sicurezza del farmaco. I partecipanti riceveranno il farmaco per un periodo massimo di 144 settimane. Durante questo periodo, verranno monitorati per eventuali effetti collaterali e per valutare l’efficacia del farmaco nel prevenire gli attacchi di HAE. Alcuni partecipanti potrebbero ricevere un placebo, che è una sostanza senza principi attivi, per confrontare i risultati.

Lo studio prevede visite regolari per controllare la salute dei partecipanti, inclusi esami del sangue e controlli fisici. Verranno raccolti dati sulla frequenza e la gravità degli attacchi di HAE, così come su eventuali cambiamenti nei sintomi. L’obiettivo finale è migliorare la gestione dell’HAE nei bambini, offrendo un’opzione di trattamento sicura ed efficace.